Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení imunitní funkce u mladých pacientů s cytopenií, která nereagovala na léčbu

15. ledna 2015 aktualizováno: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

Repertoár TCR Vbeta a klony PNH u dětí s refrakterní cytopenií (RC). Otevřená nerandomizovaná multicentrická prospektivní studie

ZDŮVODNĚNÍ: Studium vzorků biopsie, kostní dřeně a krve od pacientů s cytopenií, kteří nereagovali na léčbu, může lékařům pomoci dozvědět se více o nemoci a naplánovat nejlepší léčbu.

ÚČEL: Tato laboratorní studie hodnotí imunitní funkce u mladých pacientů s cytopenií, kteří nereagovali na léčbu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Vyhodnotit hodnotu TCR V beta repertoárové analýzy pro stanovení autoimunity u refrakterní cytopenie (RC).
  • Vyhodnotit, které imunofenotypové hematopoetické subklony jsou spojeny s expanzí oligoklonálních T-buněk u RC.
  • Vyhodnotit přítomnost klonů paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) v RC.

Sekundární

  • Porovnat molekulární odpověď s hematologickou odpovědí u pacientů s RC po léčbě imunosupresivní terapií (IST).
  • Porovnat molekulární odpověď s expresí lidského leukocytárního histokompatibilního antigenu (HLA) u pacientů s RC po léčbě IST.

PŘEHLED: Toto je otevřená, multicentrická, nerandomizovaná, prospektivní studie.

Pacienti pravidelně podstupují biopsii, odběr kostní dřeně a odběr vzorků krve pro imunologické studie. Vzorky jsou analyzovány na TCR V beta repertoár a analýzu klonů paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) pomocí PCR heteroduplexní analýzy a imunofenotypizace exprese CD14, CD16, CD55, CD59 a CD24 pomocí průtokové cytometrie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

119

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, B-9000
        • Ghent University
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • Německo
      • Freiburg, Německo, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital
  • Česká republika
      • Prague, Česká republika, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, CH-8032
        • University Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s MDS

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza refrakterní cytopenie (RC) včetně některého z následujících:

    • Těžká aplastická anémie (SAA)
    • Fanconiho anémie
    • Shwachmanův diamantový syndrom
    • Dyskeratosis congenita
    • Pearsonův syndrom
  • Všichni pacienti s RC zahrnutí do protokolu EWOG MDS 2006 bez ohledu na terapii
  • Pacienti, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), mohou být zařazeni do protokolu EWOG-MDS SCT RC RIC 06 nebo EWOG-MDS SCT MDS 06

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

  • Nespecifikováno

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

  • Žádná předchozí imunosupresivní léčba refrakterní cytopenie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s TCR V beta oligoklonalitou při diagnóze
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců
Imunofenotyp pacientů s expanzí oligoklonálních T-buněk
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců
Počet pacientů s klony s deficitem glykofosfatidylinositolu (GPI).
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů s molekulární odpovědí ve srovnání s hematologickou odpovědí po IST
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců
Počet pacientů s expresí antigenu HLA-DR15 a molekulární odpovědí ve srovnání s počtem pacientů s jinými antigeny HLA-DR15 a molekulární odpovědí
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců
Celkové přežití
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců
Přežití bez selhání
Časové okno: 96 měsíců
96 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital Freiburg

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. července 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2007

První zveřejněno (ODHAD)

11. července 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

16. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (JINÝ: University Hospital Freiburg)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na biopsie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit