Immuunitoiminnan arviointi nuorilla potilailla, joilla on sytopenia, joka ei vastannut hoitoon
torstai 15. tammikuuta 2015 päivittänyt: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg
TCR Vbeta -ohjelmisto ja PNH-kloonit lapsille, joilla on refraktaarinen sytopenia (RC). Avoin satunnaistettu monikeskustutkimus
PERUSTELUT: Biopsian, luuytimen ja verinäytteiden tutkiminen sytopeniapotilailta, jotka eivät reagoineet hoitoon, voivat auttaa lääkäreitä oppimaan lisää taudista ja suunnittelemaan parhaan hoidon.
TARKOITUS: Tämä laboratoriotutkimus arvioi immuunitoimintaa nuorilla sytopeniapotilailla, jotka eivät reagoineet hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
Ensisijainen
- Arvioida TCR V beeta -repertuaarianalyysin arvo autoimmuniteetin määrittämiseksi refraktaarisessa sytopeniassa (RC).
- Arvioida, mitkä immunofenotyyppiset hematopoieettiset alakloonit liittyvät oligoklonaaliseen T-solujen laajenemiseen RC:ssä.
- Paroksismaalisten yöllisten hemoglobinuria (PNH) -kloonien läsnäolon arvioiminen RC:ssä.
Toissijainen
- Vertaa molekulaarista vastetta hematologiseen vasteeseen potilailla, joilla on RC immunosuppressiivisella hoidolla (IST) hoidon jälkeen.
- Vertaa molekulaarista vastetta ihmisen leukosyyttien histokompatibiliteettiantigeenin (HLA) ilmentymiseen potilailla, joilla on RC IST-hoidon jälkeen.
OUTLINE: Tämä on avoin, monikeskus, ei-satunnaistettu, prospektiivinen tutkimus.
Potilaille tehdään biopsia, luuydin ja verinäyte ajoittain immunologisia tutkimuksia varten. Näytteet analysoidaan TCR V beeta -valikoiman ja paroksysmaalisen yöllisen hemoglobinuria (PNH) -kloonianalyysin suhteen PCR-heterodupleksianalyysin avulla ja CD14-, CD16-, CD55-, CD59- ja CD24-ekspression immunofenotyypityksen avulla virtaussytometrian avulla.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
119
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
- Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, B-9000
- Ghent University
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 12
- Our Lady´s Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, A-1090
- St. Anna Children's Hospital
-
-
-
-
-
Freiburg, Saksa, D-79106
- Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, CH-8032
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Arhus Universitetshospital - Skejby
-
-
-
-
-
Prague, Tšekin tasavalta, 150 06
- University Hospital Motol
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 17 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on MDS
Kuvaus
TAUDEN OMINAISUUDET:
Refraktorisen sytopenian (RC) diagnoosi, mukaan lukien jokin seuraavista:
- Vaikea aplastinen anemia (SAA)
- Fanconin anemia
- Shwachman Diamondin oireyhtymä
- Synnynnäinen dyskeratoosi
- Pearsonin oireyhtymä
- Kaikki EWOG MDS 2006 -protokollaan kuuluvat RC-potilaat hoidosta riippumatta
- Potilaat, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), voidaan ottaa mukaan EWOG-MDS SCT RC RIC 06 tai EWOG-MDS SCT MDS 06 protokollaan.
POTILAS OMINAISUUDET:
- Ei määritelty
EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:
- Ei aikaisempaa immunosuppressiivista hoitoa refraktoriseen sytopeniaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on TCR V beeta oligoklonaalisuus diagnoosin yhteydessä
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
|
Potilaiden immunofenotyyppi, joilla on oligoklonaalinen T-solulaajeneminen
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on glykofosfatidyyli-inositolin (GPI) puutteellisia klooneja
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on molekyylivaste verrattuna hematologiseen vasteeseen IST:n jälkeen
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on HLA-DR15-antigeenin ilmentyminen ja molekyylivaste verrattuna potilaiden määrään, joilla on muita HLA-DR-antigeenejä ja molekyylivastetta
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
|
Epäonnistumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 96 kuukautta
|
96 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Dworzak M, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Schmugge M, Mejstrikova E, Novakova M, Zecca M, Zwaan CM, Te Marvelde JG, Langerak AW, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH. Bone marrow immunophenotyping by flow cytometry in refractory cytopenia of childhood. Haematologica. 2015 Mar;100(3):315-23. doi: 10.3324/haematol.2014.107706. Epub 2014 Nov 25.
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Beverloo HB, Driessen GJ, Dworzak M, Fischer A, Gohring G, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Noellke P, Schmugge M, Stary J, Yoshimi A, Zecca M, Zwaan CM, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH, Langerak AW. T-cell receptor Vbeta skewing frequently occurs in refractory cytopenia of childhood and is associated with an expansion of effector cytotoxic T cells: a prospective study by EWOG-MDS. Blood Cancer J. 2014 May 2;4(5):e209. doi: 10.1038/bcj.2014.28.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. tammikuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. heinäkuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. heinäkuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 11. heinäkuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 16. tammikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. tammikuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Ihosairaudet, geneettiset
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Haiman sairaudet
- Ihon poikkeavuudet
- Anemia, hypoplastinen, synnynnäinen
- Anemia, Aplastinen
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Lipomatoosi
- Eksokriininen haiman vajaatoiminta
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Anemia
- Fanconin oireyhtymä
- Fanconin anemia
- Synnynnäinen dyskeratoosi
- Shwachman-Diamondin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- CDR0000553058
- EWOG-MDS-RC-06 (MUUTA: University Hospital Freiburg)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .