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Valutazione della funzione immunitaria nei giovani pazienti con citopenia che non hanno risposto al trattamento

15 gennaio 2015 aggiornato da: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

Repertorio TCR Vbeta e cloni EPN nei bambini con citopenia refrattaria (RC). Uno studio prospettico multicentrico aperto non randomizzato

RAZIONALE: Lo studio della biopsia, del midollo osseo e dei campioni di sangue di pazienti con citopenia che non hanno risposto al trattamento può aiutare i medici a saperne di più sulla malattia e a pianificare il miglior trattamento.

SCOPO: Questo studio di laboratorio sta valutando la funzione immunitaria in giovani pazienti con citopenia che non hanno risposto al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Valutare il valore dell'analisi del repertorio TCR V beta per la determinazione dell'autoimmunità nella citopenia refrattaria (RC).
  • Valutare quali subcloni ematopoietici immunofenotipici sono associati all'espansione delle cellule T oligoclonali in RC.
  • Valutare la presenza di cloni di emoglobinuria parossistica notturna (PNH) in RC.

Secondario

  • Confrontare la risposta molecolare con la risposta ematologica in pazienti con RC dopo trattamento con terapia immunosoppressiva (IST).
  • Per confrontare la risposta molecolare con l'espressione dell'antigene di istocompatibilità dei leucociti umani (HLA) nei pazienti con RC dopo il trattamento con IST.

SCHEMA: Questo è uno studio prospettico in aperto, multicentrico, non randomizzato.

I pazienti vengono sottoposti periodicamente a biopsia, midollo osseo e prelievo di campioni di sangue per studi immunologici. I campioni vengono analizzati per il repertorio TCR V beta e l'analisi del clone dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) tramite analisi eteroduplex PCR e immunofenotipizzazione dell'espressione di CD14, CD16, CD55, CD59 e CD24 tramite citometria a flusso.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

119

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, B-9000
        • Ghent University
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Germania
      • Freiburg, Germania, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Prague, Repubblica Ceca, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, CH-8032
        • University Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con MDS

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di citopenia refrattaria (RC) incluso uno dei seguenti:

    • Anemia aplastica grave (SAA)
    • Anemia di Fanconi
    • Sindrome di Shwachman-Diamond
    • Discheratosi congenita
    • Sindrome di Pearson
  • Tutti i pazienti RC inclusi nel protocollo EWOG MDS 2006 indipendentemente dalla terapia
  • I pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) possono essere arruolati nel protocollo EWOG-MDS SCT RC RIC 06 o EWOG-MDS SCT MDS 06

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

  • Non specificato

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

  • Nessuna precedente terapia immunosoppressiva per citopenia refrattaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con oligoclonalità TCR V beta alla diagnosi
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi
Immunofenotipo di pazienti con espansione delle cellule T oligoclonali
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi
Numero di pazienti con cloni carenti di glicofosfatidilinositolo (GPI).
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con risposta molecolare rispetto alla risposta ematologica dopo IST
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi
Numero di pazienti con espressione dell'antigene HLA-DR15 e risposta molecolare rispetto al numero di pazienti con altri antigeni HLA-DR e risposta molecolare
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi
Sopravvivenza senza fallimenti
Lasso di tempo: 96 mesi
96 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Investigatori

  • Cattedra di studio: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2007

Primo Inserito (STIMA)

11 luglio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

16 gennaio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (ALTRO: University Hospital Freiburg)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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