Evaluación de la función inmunológica en pacientes jóvenes con citopenia que no respondieron al tratamiento
15 de enero de 2015 actualizado por: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg
Repertorio de TCR Vbeta y clones de PNH en niños con citopenia refractaria (RC). Un estudio prospectivo multicéntrico abierto no aleatorizado
FUNDAMENTO: Estudiar biopsias, médula ósea y muestras de sangre de pacientes con citopenia que no respondieron al tratamiento puede ayudar a los médicos a aprender más sobre la enfermedad y planificar el mejor tratamiento.
PROPÓSITO: Este estudio de laboratorio evalúa la función inmunológica en pacientes jóvenes con citopenia que no respondieron al tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVOS:
Primario
- Evaluar el valor del análisis del repertorio TCR V beta para la determinación de autoinmunidad en citopenia refractaria (CR).
- Evaluar qué subclones hematopoyéticos inmunofenotípicos están asociados con la expansión de células T oligoclonales en CR.
- Evaluar la presencia de clones de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en CR.
Secundario
- Comparar la respuesta molecular con la respuesta hematológica en pacientes con CR tras tratamiento con terapia inmunosupresora (IST).
- Comparar la respuesta molecular con la expresión del antígeno de histocompatibilidad (HLA) de leucocitos humanos en pacientes con CR después del tratamiento con IST.
ESQUEMA: Este es un estudio prospectivo de etiqueta abierta, multicéntrico, no aleatorizado.
Los pacientes se someten periódicamente a biopsia, médula ósea y extracción de muestras de sangre para estudios inmunológicos. Las muestras se analizan para el repertorio de TCR V beta y el análisis de clones de hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) mediante análisis heterodúplex de PCR e inmunofenotipado de la expresión de CD14, CD16, CD55, CD59 y CD24 mediante citometría de flujo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
119
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Freiburg, Alemania, D-79106
- Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
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Vienna, Austria, A-1090
- St. Anna Children's Hospital
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Ghent, Bélgica, B-9000
- Ghent University
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Arhus Universitetshospital - Skejby
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Dublin, Irlanda, 12
- Our Lady´s Hospital for Sick Children
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
- Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
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Prague, República Checa, 150 06
- University Hospital Motol
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Zurich, Suiza, CH-8032
- University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 17 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con SMD
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Diagnóstico de citopenia refractaria (RC) que incluye cualquiera de los siguientes:
- Anemia aplásica severa (SAA)
- anemia de fanconi
- Síndrome de Shwachman Diamond
- Disqueratosis congénita
- síndrome de Pearson
- Todos los pacientes RC incluidos en el protocolo EWOG MDS 2006 independientemente de la terapia
- Los pacientes que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) pueden inscribirse en el protocolo EWOG-MDS SCT RC RIC 06 o EWOG-MDS SCT MDS 06
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
- No especificado
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
- Sin terapia inmunosupresora previa para citopenia refractaria
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de pacientes con oligoclonalidad TCR V beta al diagnóstico
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Inmunofenotipo de pacientes con expansión de células T oligoclonales
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Número de pacientes con clones deficientes en glicofosfatidilinositol (GPI)
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de pacientes con respuesta molecular frente a respuesta hematológica tras TSI
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Número de pacientes con expresión del antígeno HLA-DR15 y respuesta molecular en comparación con el número de pacientes con otros antígenos HLA-DR y respuesta molecular
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Supervivencia sin fallas
Periodo de tiempo: 96 meses
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96 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Dworzak M, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Schmugge M, Mejstrikova E, Novakova M, Zecca M, Zwaan CM, Te Marvelde JG, Langerak AW, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH. Bone marrow immunophenotyping by flow cytometry in refractory cytopenia of childhood. Haematologica. 2015 Mar;100(3):315-23. doi: 10.3324/haematol.2014.107706. Epub 2014 Nov 25.
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Beverloo HB, Driessen GJ, Dworzak M, Fischer A, Gohring G, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Noellke P, Schmugge M, Stary J, Yoshimi A, Zecca M, Zwaan CM, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH, Langerak AW. T-cell receptor Vbeta skewing frequently occurs in refractory cytopenia of childhood and is associated with an expansion of effector cytotoxic T cells: a prospective study by EWOG-MDS. Blood Cancer J. 2014 May 2;4(5):e209. doi: 10.1038/bcj.2014.28.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2007
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de agosto de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de julio de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2007
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
11 de julio de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
16 de enero de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2015
Última verificación
1 de enero de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades pancreáticas
- Anomalías de la piel
- Anemia Hipoplásica Congénita
- Anemia Aplásica
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Lipomatosis
- Insuficiencia pancreática exocrina
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Anemia
- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
- Disqueratosis congénita
- Síndrome de Shwachman-Diamond
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000553058
- EWOG-MDS-RC-06 (OTRO: University Hospital Freiburg)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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