Évaluation de la fonction immunitaire chez les jeunes patients atteints de cytopénie qui n'ont pas répondu au traitement
15 janvier 2015 mis à jour par: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg
Répertoire TCR Vbeta et clones HPN chez les enfants atteints de cytopénie réfractaire (RC). Une étude prospective multicentrique ouverte non randomisée
JUSTIFICATION : L'étude de la biopsie, de la moelle osseuse et des échantillons de sang de patients atteints de cytopénie qui n'ont pas répondu au traitement peut aider les médecins à en savoir plus sur la maladie et à planifier le meilleur traitement.
OBJECTIF: Cette étude en laboratoire évalue la fonction immunitaire chez de jeunes patients atteints de cytopénie qui n'ont pas répondu au traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
OBJECTIFS:
Primaire
- Évaluer la valeur de l'analyse du répertoire bêta du TCR V pour la détermination de l'auto-immunité dans la cytopénie réfractaire (RC).
- Évaluer quels sous-clones hématopoïétiques immunophénotypiques sont associés à l'expansion oligoclonale des lymphocytes T dans la RC.
- Évaluer la présence de clones d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) dans la RC.
Secondaire
- Comparer la réponse moléculaire à la réponse hématologique chez les patients atteints de RC après un traitement par thérapie immunosuppressive (IST).
- Comparer la réponse moléculaire avec l'expression de l'antigène d'histocompatibilité des leucocytes humains (HLA) chez les patients atteints de RC après un traitement par IST.
APERÇU : Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique, non randomisée et ouverte.
Les patients subissent périodiquement une biopsie, de la moelle osseuse et un prélèvement sanguin pour des études immunologiques. Les échantillons sont analysés pour le répertoire bêta du TCR V et l'analyse des clones de l'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) par analyse hétéroduplex PCR et immunophénotypage de l'expression de CD14, CD16, CD55, CD59 et CD24 par cytométrie en flux.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
119
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Freiburg, Allemagne, D-79106
- Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
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Ghent, Belgique, B-9000
- Ghent University
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Aarhus, Danemark, 8200
- Arhus Universitetshospital - Skejby
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Dublin, Irlande, 12
- Our Lady´s Hospital for Sick Children
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Pavia, Italie, 27100
- Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Vienna, L'Autriche, A-1090
- St. Anna Children's Hospital
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GJ
- Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
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Prague, République tchèque, 150 06
- University Hospital Motol
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Zurich, Suisse, CH-8032
- University Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 17 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients atteints de SMD
La description
CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE :
Diagnostic de cytopénie réfractaire (CR) comprenant l'un des éléments suivants :
- Anémie aplasique sévère (AAS)
- Anémie de Fanconi
- Syndrome de diamant de Shwachman
- Dyskératose congénitale
- Syndrome de Pearson
- Tous les patients RC inclus dans le protocole EWOG MDS 2006, quel que soit le traitement
- Les patients ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) peuvent être inscrits au protocole EWOG-MDS SCT RC RIC 06 ou EWOG-MDS SCT MDS 06
CARACTÉRISTIQUES DES PATIENTS :
- Non spécifié
THÉRAPIE CONCOMITANTE ANTÉRIEURE :
- Aucun traitement immunosuppresseur antérieur pour la cytopénie réfractaire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de patients avec oligoclonalité TCR V bêta au moment du diagnostic
Délai: 96 mois
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96 mois
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Immunophénotype des patients présentant une expansion oligoclonale des lymphocytes T
Délai: 96 mois
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96 mois
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Nombre de patients avec des clones déficients en glycophosphatidylinositol (GPI)
Délai: 96 mois
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96 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de patients présentant une réponse moléculaire par rapport à la réponse hématologique après IST
Délai: 96 mois
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96 mois
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Nombre de patients avec expression de l'antigène HLA-DR15 et réponse moléculaire par rapport au nombre de patients avec d'autres antigènes HLA-DR et réponse moléculaire
Délai: 96 mois
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96 mois
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La survie globale
Délai: 96 mois
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96 mois
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Survie sans échec
Délai: 96 mois
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96 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Dworzak M, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Schmugge M, Mejstrikova E, Novakova M, Zecca M, Zwaan CM, Te Marvelde JG, Langerak AW, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH. Bone marrow immunophenotyping by flow cytometry in refractory cytopenia of childhood. Haematologica. 2015 Mar;100(3):315-23. doi: 10.3324/haematol.2014.107706. Epub 2014 Nov 25.
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Beverloo HB, Driessen GJ, Dworzak M, Fischer A, Gohring G, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Noellke P, Schmugge M, Stary J, Yoshimi A, Zecca M, Zwaan CM, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH, Langerak AW. T-cell receptor Vbeta skewing frequently occurs in refractory cytopenia of childhood and is associated with an expansion of effector cytotoxic T cells: a prospective study by EWOG-MDS. Blood Cancer J. 2014 May 2;4(5):e209. doi: 10.1038/bcj.2014.28.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2007
Achèvement primaire (RÉEL)
1 août 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 août 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 juillet 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 juillet 2007
Première publication (ESTIMATION)
11 juillet 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
16 janvier 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2015
Dernière vérification
1 janvier 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies de la peau
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies de la peau, Génétique
- Troubles de la réparation de l'ADN
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies pancréatiques
- Anomalies cutanées
- Anémie hypoplasique congénitale
- Anémie, aplasie
- Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Transport tubulaire rénal, erreurs innées
- Lipomatose
- Insuffisance pancréatique exocrine
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Anémie
- Syndrome de Fanconi
- Anémie de Fanconi
- Dyskératose congénitale
- Syndrome de Shwachman-Diamond
Autres numéros d'identification d'étude
- CDR0000553058
- EWOG-MDS-RC-06 (AUTRE: University Hospital Freiburg)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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