Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de immuunfunctie bij jonge patiënten met cytopenie die niet op de behandeling reageerden

15 januari 2015 bijgewerkt door: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

TCR Vbeta-repertoire en PNH-klonen bij kinderen met refractaire cytopenie (RC). Een open niet-gerandomiseerde multicenter prospectieve studie

RATIONALE: Het bestuderen van biopsie, beenmerg en bloedmonsters van patiënten met cytopenie die niet op de behandeling reageerden, kan artsen helpen meer over de ziekte te leren en de beste behandeling te plannen.

DOEL: Deze laboratoriumstudie beoordeelt de immuunfunctie bij jonge patiënten met cytopenie die niet op de behandeling reageerden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Om de waarde van TCR V beta-repertoire-analyse te evalueren voor de bepaling van auto-immuniteit bij refractaire cytopenie (RC).
  • Om te evalueren welke immunofenotypische hematopoëtische subklonen geassocieerd zijn met oligoklonale T-celexpansie in RC.
  • Om de aanwezigheid van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) klonen in RC te evalueren.

Ondergeschikt

  • Vergelijken van de moleculaire respons met de hematologische respons bij patiënten met RC na behandeling met immunosuppressieve therapie (IST).
  • Om de moleculaire respons te vergelijken met expressie van humaan leukocytenhistocompatibiliteitsantigeen (HLA) bij patiënten met RC na behandeling met IST.

OVERZICHT: Dit is een open-label, multicenter, niet-gerandomiseerde, prospectieve studie.

Patiënten ondergaan periodiek biopsie, beenmerg en bloedmonsterafname voor immunologische onderzoeken. Monsters worden geanalyseerd op TCR V-bèta-repertoire en paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) kloonanalyse via PCR-heteroduplexanalyse en immunofenotypering van CD14-, CD16-, CD55-, CD59- en CD24-expressie via flowcytometrie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

119

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, B-9000
        • Ghent University
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Tsjechische Republiek
      • Prague, Tsjechische Republiek, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland, CH-8032
        • University Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met MDS

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Diagnose van refractaire cytopenie (RC) inclusief een van de volgende:

    • Ernstige aplastische anemie (SAA)
    • Fanconi's bloedarmoede
    • Shwachman Diamond-syndroom
    • Dyskeratose aangeboren
    • Pearson-syndroom
  • Alle RC-patiënten die zijn opgenomen in het EWOG MDS 2006-protocol, ongeacht de therapie
  • Patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) hebben ondergaan, kunnen worden ingeschreven volgens het EWOG-MDS SCT RC RIC 06- of EWOG-MDS SCT MDS 06-protocol

PATIËNTKENMERKEN:

  • Niet gespecificeerd

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

  • Geen eerdere immunosuppressieve therapie voor refractaire cytopenie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met TCR V beta-oligoklonaliteit bij diagnose
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden
Immunofenotype van patiënten met oligoklonale T-celexpansie
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden
Aantal patiënten met glycofosfatidylinositol (GPI)-deficiënte klonen
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met moleculaire respons vergeleken met hematologische respons na IST
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden
Aantal patiënten met HLA-DR15-antigeenexpressie en moleculaire respons in vergelijking met het aantal patiënten met andere HLA-DR-antigenen en moleculaire respons
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden
Foutloos overleven
Tijdsspanne: 96 maanden
96 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital Freiburg

Onderzoekers

  • Studie stoel: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juli 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

11 juli 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

16 januari 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (ANDER: University Hospital Freiburg)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op biopsie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren