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Avaliação da função imunológica em pacientes jovens com citopenia que não responderam ao tratamento

15 de janeiro de 2015 atualizado por: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

Repertório TCR Vbeta e Clones PNH em Crianças com Citopenia Refratária (RC). Um Estudo Prospectivo Multicêntrico Não Randomizado Aberto

JUSTIFICAÇÃO: Estudar biópsia, medula óssea e amostras de sangue de pacientes com citopenia que não responderam ao tratamento pode ajudar os médicos a aprender mais sobre a doença e planejar o melhor tratamento.

OBJETIVO: Este estudo laboratorial está avaliando a função imunológica em pacientes jovens com citopenia que não responderam ao tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS:

primário

  • Avaliar o valor da análise do repertório beta do TCR V para a determinação da autoimunidade na citopenia (CR) refratária.
  • Avaliar quais subclones hematopoiéticos imunofenotípicos estão associados à expansão de células T oligoclonais em RC.
  • Avaliar a presença de clones de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) em RC.

Secundário

  • Comparar a resposta molecular com a resposta hematológica em pacientes com RC após tratamento com terapia imunossupressora (IST).
  • Comparar a resposta molecular com a expressão do antígeno de histocompatibilidade leucocitária humana (HLA) em pacientes com RC após tratamento com IST.

ESBOÇO: Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto e não randomizado.

Os pacientes são submetidos a biópsia, medula óssea e coleta de amostras de sangue periodicamente para estudos imunológicos. As amostras são analisadas quanto ao repertório beta de TCR V e análise de clones de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) via análise heteroduplex de PCR e imunofenotipagem de expressão de CD14, CD16, CD55, CD59 e CD24 por citometria de fluxo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

119

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg, Alemanha, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, B-9000
        • Ghent University
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children
  • Itália
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • República Checa
      • Prague, República Checa, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Suíça
      • Zurich, Suíça, CH-8032
        • University Children's Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes com SMD

Descrição

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

  • Diagnóstico de citopenia refratária (CR), incluindo qualquer um dos seguintes:

    • Anemia aplástica grave (SAA)
    • anemia de fanconi
    • Síndrome de Shwachman Diamond
    • disceratose congênita
    • Síndrome de Pearson
  • Todos os pacientes com RC incluídos no protocolo EWOG MDS 2006, independentemente da terapia
  • Os pacientes que foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) podem ser inscritos no protocolo EWOG-MDS SCT RC RIC 06 ou EWOG-MDS SCT MDS 06

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

  • Não especificado

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

  • Nenhuma terapia imunossupressora anterior para citopenia refratária

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de pacientes com oligoclonalidade beta do TCR V no momento do diagnóstico
Prazo: 96 meses
96 meses
Imunofenotipagem de pacientes com expansão oligoclonal de células T
Prazo: 96 meses
96 meses
Número de pacientes com clones deficientes em glicofosfatidilinositol (GPI)
Prazo: 96 meses
96 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de pacientes com resposta molecular em comparação com a resposta hematológica após IST
Prazo: 96 meses
96 meses
Número de pacientes com expressão do antígeno HLA-DR15 e resposta molecular em comparação com o número de pacientes com outros antígenos HLA-DR e resposta molecular
Prazo: 96 meses
96 meses
Sobrevida geral
Prazo: 96 meses
96 meses
Sobrevivência sem falhas
Prazo: 96 meses
96 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital Freiburg

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2007

Conclusão Primária (REAL)

1 de agosto de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de agosto de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de julho de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de julho de 2007

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

11 de julho de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

16 de janeiro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de janeiro de 2015

Última verificação

1 de janeiro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (OUTRO: University Hospital Freiburg)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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