Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kezelésre nem reagáló cytopeniás fiatal betegek immunfunkciójának felmérése

2015. január 15. frissítette: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

TCR Vbeta repertoár és PNH-klónok refrakter citopéniában (RC) szenvedő gyermekeknél. Nyílt, nem randomizált többközpontú prospektív tanulmány

INDOKOLÁS: A kezelésre nem reagáló citopéniás betegek biopsziájának, csontvelő- és vérmintáinak tanulmányozása segíthet az orvosoknak többet megtudni a betegségről, és megtervezni a legjobb kezelést.

CÉL: Ez a laboratóriumi vizsgálat olyan citopéniában szenvedő fiatal betegek immunfunkcióját méri fel, akik nem reagáltak a kezelésre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉSEK:

Elsődleges

  • A TCR V béta repertoár elemzés értékének értékelése az autoimmunitás meghatározására refrakter cytopeniában (RC).
  • Annak értékelésére, hogy mely immunfenotípusos hematopoietikus szubklónok kapcsolódnak az oligoklonális T-sejt expanzióhoz RC-ben.
  • A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) klónok jelenlétének értékelése RC-ben.

Másodlagos

  • A molekuláris válasz és a hematológiai válasz összehasonlítása RC-ben szenvedő betegeknél immunszuppresszív terápia (IST) kezelés után.
  • A molekuláris válasz összehasonlítása a humán leukocita hisztokompatibilitási antigén (HLA) expressziójával RC-ben szenvedő betegeknél IST kezelés után.

VÁZLAT: Ez egy nyílt, többközpontú, nem randomizált, prospektív tanulmány.

A betegek immunológiai vizsgálatok céljából időszakonként biopsziát, csontvelő- és vérmintát vesznek. A mintákat TCR V béta repertoárra és paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) klónanalízisre elemezzük PCR heteroduplex analízissel és a CD14, CD16, CD55, CD59 és CD24 expresszió immunfenotipizálásával áramlási citometriával.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

119

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital
  • Belgium
      • Ghent, Belgium, B-9000
        • Ghent University
  • Cseh Köztársaság
      • Prague, Cseh Köztársaság, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Németország
      • Freiburg, Németország, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Olaszország
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Svájc
      • Zurich, Svájc, CH-8032
        • University Children's Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden MDS-ben szenvedő beteg

Leírás

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

  • A refrakter cytopenia (RC) diagnózisa, beleértve a következők bármelyikét:

    • Súlyos aplasztikus anémia (SAA)
    • Fanconi vérszegénysége
    • Shwachman Diamond szindróma
    • Veleszületett dyskeratosis
    • Pearson szindróma
  • Az EWOG MDS 2006 protokollban szereplő összes RC-beteg, a terápiától függetlenül
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett betegek az EWOG-MDS SCT RC RIC 06 vagy EWOG-MDS SCT MDS 06 protokollba foglalhatók.

A BETEG JELLEMZŐI:

  • Nem meghatározott

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

  • Nem részesültek korábban immunszuppresszív terápiában a refrakter citopéniában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A diagnóziskor TCR V béta oligoklonitásban szenvedő betegek száma
Időkeret: 96 hónap
96 hónap
Oligoklonális T-sejt expanzióban szenvedő betegek immunfenotípusa
Időkeret: 96 hónap
96 hónap
A glikofoszfatidil-inozitol (GPI) hiányos klónokkal rendelkező betegek száma
Időkeret: 96 hónap
96 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A molekuláris választ mutató betegek száma az IST utáni hematológiai válaszhoz viszonyítva
Időkeret: 96 hónap
96 hónap
A HLA-DR15 antigén expresszióval és molekuláris válaszreakcióval rendelkező betegek száma összehasonlítva az egyéb HLA-DR antigénekkel és molekuláris válaszokkal rendelkező betegek számával
Időkeret: 96 hónap
96 hónap
Általános túlélés
Időkeret: 96 hónap
96 hónap
Hibamentes túlélés
Időkeret: 96 hónap
96 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital Freiburg

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2012. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2012. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. július 10.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2015. január 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 15.

Utolsó ellenőrzés

2015. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (EGYÉB: University Hospital Freiburg)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák

Klinikai vizsgálatok a biopszia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel