Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка иммунной функции у молодых пациентов с цитопенией, не ответивших на лечение

15 января 2015 г. обновлено: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

Репертуар TCR Vbeta и клоны PNH у детей с рефрактерной цитопенией (RC). Открытое нерандомизированное многоцентровое проспективное исследование

ОБОСНОВАНИЕ: Изучение биоптатов, образцов костного мозга и крови пациентов с цитопенией, не ответивших на лечение, может помочь врачам узнать больше о заболевании и спланировать наилучшее лечение.

ЦЕЛЬ: Это лабораторное исследование оценивает иммунную функцию у молодых пациентов с цитопенией, которые не ответили на лечение.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ЦЕЛИ:

Начальный

Оценить значение анализа бета-репертуара TCR V для определения аутоиммунитета при рефрактерной цитопении (РЦ).
Оценить, какие иммунофенотипические гемопоэтические субклоны связаны с экспансией олигоклональных Т-клеток при РП.
Оценить наличие клонов пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) при РП.

Среднее

Сравнить молекулярный ответ с гематологическим ответом у больных РЦ после лечения иммуносупрессивной терапией (ИСТ).
Сравнить молекулярный ответ с экспрессией человеческого лейкоцитарного антигена гистосовместимости (HLA) у пациентов с РЦ после лечения ИСТ.

ПЛАН: Это открытое многоцентровое нерандомизированное проспективное исследование.

Пациентам периодически делают биопсию, костный мозг и образцы крови для иммунологических исследований. Образцы анализируют на наличие бета-репертуара TCR V и анализ клонов пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) с помощью гетеродуплексного ПЦР-анализа и иммунофенотипирования экспрессии CD14, CD16, CD55, CD59 и CD24 с помощью проточной цитометрии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

119

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австрия
- - Vienna, Австрия, A-1090
    - St. Anna Children's Hospital
Бельгия
- - Ghent, Бельгия, B-9000
    - Ghent University
Германия
- - Freiburg, Германия, D-79106
    - Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
Дания
- - Aarhus, Дания, 8200
    - Arhus Universitetshospital - Skejby
Ирландия
- - Dublin, Ирландия, 12
    - Our Lady´s Hospital for Sick Children
Испания
- - Barcelona, Испания, 08950
    - Hospital Sant Joan de Déu
Италия
- - Pavia, Италия, 27100
    - Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды, 3015 GJ
    - Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
Чешская Республика
- - Prague, Чешская Республика, 150 06
    - University Hospital Motol
Швейцария
- - Zurich, Швейцария, CH-8032
    - University Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все больные МДС

Описание

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

Диагноз рефрактерной цитопении (RC), включая любое из следующего:
- Тяжелая апластическая анемия (САА)
- анемия Фанкони
- Синдром Швахмана-Даймонда
- Врожденный дискератоз
- Синдром Пирсона
Все пациенты с РЦ, включенные в протокол EWOG MDS 2006, независимо от терапии.
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), могут быть включены в протокол EWOG-MDS SCT RC RIC 06 или EWOG-MDS SCT MDS 06.

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

Не указан

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

Отсутствие предшествующей иммуносупрессивной терапии при рефрактерной цитопении

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Количество пациентов с бета-олигоклональностью TCR V на момент постановки диагноза Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев
Иммунофенотип пациентов с олигоклональной Т-клеточной экспансией Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев
Количество пациентов с клонами с дефицитом гликофосфатидилинозитола (GPI) Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Количество пациентов с молекулярным ответом по сравнению с гематологическим ответом после ИСТ Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев
Количество пациентов с экспрессией антигена HLA-DR15 и молекулярным ответом по сравнению с количеством пациентов с другими антигенами HLA-DR и молекулярным ответом Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев
Общая выживаемость Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев
Безотказное выживание Временное ограничение: 96 месяцев	96 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital Freiburg

Следователи

Учебный стул: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)