Vurdering av immunfunksjon hos unge pasienter med cytopeni som ikke reagerte på behandling

MÅL:

Hoved

• For å evaluere verdien av TCR V beta-repertoaranalyse for bestemmelse av autoimmunitet ved refraktær cytopeni (RC).
• For å evaluere hvilke immunfenotypiske hematopoietiske subkloner som er assosiert med oligoklonal T-celleekspansjon i RC.
• For å evaluere tilstedeværelsen av paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) kloner i RC.

Sekundær

• Å sammenligne den molekylære responsen med den hematologiske responsen hos pasienter med RC etter behandling med immunsuppressiv terapi (IST).
• For å sammenligne den molekylære responsen med human leukocytt histocompatability antigen (HLA) uttrykk hos pasienter med RC etter behandling med IST.

OVERSIKT: Dette er en åpen, multisenter, ikke-randomisert, prospektiv studie.

Pasienter gjennomgår biopsi, benmarg og blodprøvetaking med jevne mellomrom for immunologiske studier. Prøver analyseres for TCR V beta repertoar og paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) klonanalyse via PCR heterodupleksanalyse og immunfenotyping av CD14, CD16, CD55, CD59 og CD24 ekspresjon via flowcytometri.