フェニルケトン尿症を治療するための rAvPAL-PEG の安全性と忍容性の研究
2017年1月30日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症の被験者におけるrAvPAL-PEGの単回皮下投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第I相、非盲検、用量漸増試験
この研究の目的は、PKU の被験者における rAvPAL-PEG の注射の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、16 歳から 50 歳の PKU 患者約 35 人を対象とした第 1 相非盲検単回投与試験です。
それぞれが5つの被験者からなる7つのコホートが計画されています。計画どおりのコホートは、0.001、0.003、0.01、0.03、0.1、0.3、および 1.0 mg/kg です。
最終用量が評価されるまで、またはいずれかの停止基準に達するまで、rAvPAL-PEGの漸増用量を順次評価する。
被験者はそれぞれ単回投与を受け、合計42日間（6週間）追跡され、イベントのスケジュールで指定されているように臨床研究ユニット（CRU）を訪問します 毒性は国立癌研究所に従って測定されます（ NCI) 有害事象の共通用語基準 (CTCAE、v 3)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center-Fairview
-
-
Missouri
-
St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～50年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 以下の両方を伴う PKU の診断:
- -スクリーニング時の現在の血中Phe濃度が600μmol/ L以上。
- 利用可能なデータを使用して、過去 3 年間の平均血中 Phe 濃度が 600 µmol/L 以上であること。
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の参加者の場合は、書面による同意（必要な場合）および親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセントを提供します。説明し、研究関連の手順の前に。
- -すべての研究手順を喜んで順守できる。
- 16歳から50歳まで。
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けていた女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
- 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
- -治験薬投与前の4週間、大幅な変更のない安定した食事。
- 身体検査、臨床検査評価（血液学、化学、および尿検査）、およびスクリーニング時の心電図（ECG）によって証明されるように、一般的に健康です。
除外基準:
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されているすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性。
- -スクリーニング時の妊娠中または授乳中、または妊娠する予定（自己またはパートナー）または調査中のいつでも授乳する。
- -研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態（例、臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、胃腸、内分泌、免疫、皮膚、神経、腫瘍、または精神疾患の病歴または存在）。
- -治験責任医師（PI）の観点から、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクの高い状態に置く状態。
- -rAvPAL PEGまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度が正常上限の2倍以上。
- 正常の上限を超えるクレアチニン。
- -治験薬投与前30日以内の血液または血漿の寄付。
- -治験責任医師による評価および承認なしに、治験薬の投与前7日以内にビタミンを含む市販（OTC）薬を使用した。
- -治験責任医師による評価および承認なしの治験薬投与前14日以内の処方薬の使用。
- -バルビツレート、フェノチアジン、シメチジン、またはカルバマゼピンを含む（ただしこれらに限定されない）肝酵素活性に影響を与えることが知られている薬物による治療、治験薬投与前の30日以内。
- -治験薬投与前の60日以内のタバコ製品の使用。
- ニコチン（コチニン）または乱用薬物（アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、コカイン、カンナビノイド、アヘン剤）の使用に関する陽性の尿検査。
- -検査で陽性であるか、B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の治療を受けている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.001mg/kg
0.001 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.003mg/kg
0.003 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.01mg/kg
0.01 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.03mg/kg
RAvPAL-PEG 0.03 mg/kg の 1 回の皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.1mg/kg
0.1 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：0.3mg/kg
0.3 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：1.0mg/kg
1.0 mg/kg の rAvPAL-PEG を 1 回皮下注射。
|
ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧは、０．００１、０．００３、０．０１、０．０３、０．１、０．３、および１．０ｍｇ／ｋｇの用量レベルで単回ＳＣ注射として投与される。
治療期間は、42日間（6週間）のフォローアップを伴う治験薬の単回投与です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
・ＰＫＵを有する被験者におけるｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの単回皮下（ＳＣ）注射の治療に起因する有害事象の発生率を評価すること。
時間枠：6週間
|
具体的には、安全性は、研究期間中に報告されたすべての治療に伴う有害事象の発生率と、rAvPAL-PEG抗体の発生を含むバイタルサインおよび臨床検査結果の臨床的に重要な変化を調べることによって評価されました。
|
6週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
・ＰＫＵを有する対象において漸増用量で投与されたｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの単回皮下注射の薬物動態（ＰＫ）を評価すること。
時間枠：6週間
|
具体的には、暴露量、AUC および Cmax の用量比例性、Tmax 、λz および t1/2
|
6週間
|
|
・ＰＫＵを有する対象における血中Ｐｈｅ濃度に対するｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの異なる用量レベルの効果を評価すること。
時間枠：6週間
|
具体的には、暴露量、AUC および Cmax の用量比例性、Tmax 、λz および t1/2
|
6週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年5月1日
一次修了 (実際)
2009年4月1日
研究の完了 (実際)
2009年10月1日
試験登録日
最初に提出
2008年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年3月6日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2017年2月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年1月30日
最終確認日
2017年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PAL-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。