Estudio de seguridad y tolerabilidad de rAvPAL-PEG para tratar la fenilcetonuria

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de PKU con ambos de los siguientes:
• Concentración actual de Phe en sangre de ≥600 µmol/L en la selección.
• Concentración promedio de Phe en sangre de ≥600 µmol/L durante los últimos 3 años, según los datos disponibles.
• Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado o, en el caso de participantes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito de un padre o tutor legal, después de que se haya determinado la naturaleza del estudio. explicado, y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
• Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
• Entre las edades de 16 y 50 años, ambos inclusive.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que han estado en la menopausia al menos 2 años, o que se han sometido a una ligadura de trompas al menos 1 año antes de la selección, o que se han sometido a una histerectomía total.
• Los sujetos sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el estudio.
• Dieta estable sin modificaciones significativas durante las 4 semanas anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Goza de buena salud en general, como lo demuestra el examen físico, las evaluaciones de laboratorio clínico (hematología, química y análisis de orina) y el electrocardiograma (ECG) en la selección.

Criterio de exclusión:

• Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
• Embarazada o amamantando en la selección o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) o amamantar en cualquier momento durante el estudio.
• Enfermedad o condición concurrente que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad (p. ej., antecedentes o presencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endocrina, inmunológica, dermatológica, neurológica, oncológica o psiquiátrica clínicamente significativa).
• Cualquier condición que, a juicio del Investigador Principal (PI), coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
• Hipersensibilidad conocida a rAvPAL PEG o sus excipientes.
• Concentración de alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de lo normal.
• Creatinina por encima del límite superior de lo normal.
• Donación de sangre o plasma dentro de los 30 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Uso de cualquier medicamento de venta libre (OTC), incluidas las vitaminas, dentro de los 7 días anteriores a la administración del fármaco del estudio, sin evaluación y aprobación por parte del investigador.
• Uso de cualquier medicamento recetado dentro de los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio sin evaluación y aprobación por parte del Investigador.
• Tratamiento con cualquier fármaco que se sepa que afecta la actividad de las enzimas hepáticas, incluidos (entre otros) barbitúricos, fenotiazinas, cimetidina o carbamazepina, dentro de los 30 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Uso de cualquier producto de tabaco dentro de los 60 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Examen de orina positivo para el uso de nicotina (cotinina) o drogas de abuso (anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepinas, cocaína, cannabinoides y opiáceos).
• Prueba positiva o ha sido tratado por hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH).