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Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von rAvPAL-PEG zur Behandlung von Phenylketonurie

30. Januar 2017 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase I zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von subkutanen Einzeldosen von rAvPAL-PEG bei Patienten mit Phenylketonurie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Injektionen von rAvPAL-PEG bei Patienten mit PKU.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-1-Einzeldosisstudie mit etwa 35 Patienten mit PKU im Alter von 16 bis 50 Jahren. Geplant sind sieben Kohorten mit jeweils 5 Probanden; die geplanten Kohorten sind 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg. Ansteigende Dosen von rAvPAL-PEG werden nacheinander bewertet, bis die endgültige Dosis bewertet ist oder eines der Abbruchkriterien erreicht ist. Die Probanden erhalten jeweils eine Einzeldosis und werden dann für insgesamt 42 Tage (6 Wochen) mit Besuchen in der klinischen Forschungseinheit (CRU) nachverfolgt, wie im Zeitplan der Ereignisse angegeben. Die Toxizität wird gemäß dem National Cancer Institute gemessen ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 50 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PKU mit den beiden folgenden:
  • Aktuelle Blut-Phe-Konzentration von ≥600 µmol/L beim Screening.
  • Durchschnittliche Phe-Konzentration im Blut von ≥ 600 µmol/l in den letzten 3 Jahren unter Verwendung verfügbarer Daten.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung oder, im Falle von Teilnehmern unter 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten nach Art der Studie abzugeben erklärt und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Zwischen 16 und 50 Jahren, einschließlich.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Stabile Ernährung ohne signifikante Änderungen während der 4 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Bei allgemein guter Gesundheit, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Chemie und Urinanalyse) und Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats oder medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, schwanger zu werden (selbst oder Partner) oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie zu stillen.
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anamnese oder Vorhandensein klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer, onkologischer oder psychiatrischer Erkrankungen).
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes (PI) den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen rAvPAL PEG oder seine Hilfsstoffe.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts.
  • Kreatinin über der oberen Normgrenze.
  • Spende von Blut oder Plasma innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Verwendung von rezeptfreien (OTC) Medikamenten, einschließlich Vitaminen, innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments, ohne Bewertung und Genehmigung durch den Prüfarzt.
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen Medikamenten innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments ohne Bewertung und Genehmigung durch den Prüfarzt.
  • Behandlung mit einem Arzneimittel, von dem bekannt ist, dass es die Leberenzymaktivität beeinflusst, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Barbiturate, Phenothiazine, Cimetidin oder Carbamazepin innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Verwendung von Tabakprodukten innerhalb von 60 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Positiver Urintest auf Konsum von Nikotin (Cotinin) oder Missbrauchsdrogen (Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Kokain, Cannabinoide und Opiate).
  • Positiver Test oder Behandlung gegen Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Eine subkutane Injektion von 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG wird als einzelne SC-Injektion in Dosierungen von 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 und 1,0 mg/kg verabreicht. Die Behandlungsdauer beträgt eine Einzeldosis des Studienmedikaments mit 42 Tagen (6 Wochen) Nachbeobachtung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
• Bewertung der Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse einer einzelnen, subkutanen (sc) Injektion von rAvPAL-PEG bei Patienten mit PKU.
Zeitfenster: 6 Wochen
Insbesondere sollte die Sicherheit bewertet werden, indem die Inzidenz aller während der Studiendauer gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse und klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen und klinischen Laborergebnisse, einschließlich der Entwicklung von rAvPAL-PEG-Antikörpern, untersucht wurden.
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
• Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von einzelnen SC-Injektionen von rAvPAL-PEG, verabreicht in steigenden Dosen, bei Patienten mit PKU.
Zeitfenster: 6 Wochen
Insbesondere Exposition, AUC- und Cmax-Dosisproportionalität, Tmax, λz und t1/2
6 Wochen
• Bewertung der Wirkung unterschiedlicher Dosierungen von rAvPAL-PEG auf die Blut-Phe-Konzentration bei Probanden mit PKU.
Zeitfenster: 6 Wochen
Insbesondere Exposition, AUC- und Cmax-Dosisproportionalität, Tmax, λz und t1/2
6 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2009

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

13. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

1. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PAL-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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