Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji rAvPAL-PEG w leczeniu fenyloketonurii

30 stycznia 2017 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy I ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczych podskórnych dawek rAvPAL-PEG u pacjentów z fenyloketonurią

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji iniekcji rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1 z pojedynczą dawką u około 35 pacjentów z PKU w wieku od 16 do 50 lat. Planowanych jest siedem kohort, każda składająca się z 5 osób; planowane kohorty to 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Zwiększone dawki rAvPAL-PEG będą oceniane sekwencyjnie, aż zostanie oceniona ostateczna dawka lub zostanie osiągnięte którekolwiek z kryteriów zatrzymania. Każdy z uczestników otrzyma pojedynczą dawkę, a następnie będzie obserwowany przez łącznie 42 dni (6 tygodni) z wizytami w jednostce badań klinicznych (CRU), jak określono w Harmonogramie wydarzeń. Toksyczność będzie mierzona zgodnie z National Cancer Institute ( NCI) Wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE, w. 3).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 50 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKU za pomocą obu poniższych:
  • Aktualne stężenie Phe we krwi ≥600 µmol/l podczas badania przesiewowego.
  • Średnie stężenie Phe we krwi ≥600 µmol/L w ciągu ostatnich 3 lat, na podstawie dostępnych danych.
  • Gotowość i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po ustaleniu charakteru badania wyjaśnione i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • W wieku od 16 do 50 lat włącznie.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Stabilna dieta bez istotnych modyfikacji w ciągu 4 tygodni poprzedzających podanie badanego leku.
  • Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz elektrokardiogramem (EKG) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie badania.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych).
  • Każdy stan, który w opinii głównego badacza (PI) naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Znana nadwrażliwość na rAvPAL PEG lub jego substancje pomocnicze.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Kreatynina powyżej górnej granicy normy.
  • Oddanie krwi lub osocza w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków dostępnych bez recepty (OTC), w tym witamin, w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku, bez oceny i zatwierdzenia przez Badacza.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku na receptę w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku bez oceny i zatwierdzenia przez Badacza.
  • Leczenie jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że wpływa na aktywność enzymów wątrobowych, w tym (między innymi) barbituranami, fenotiazynami, cymetydyną lub karbamazepiną, w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
  • Używanie jakichkolwiek wyrobów tytoniowych w ciągu 60 dni przed podaniem badanego leku.
  • Pozytywny wynik testu moczu na obecność nikotyny (kotyniny) lub narkotyków (amfetaminy, barbiturany, benzodiazepiny, kokaina, kannabinoidy i opiaty).
  • Pozytywny wynik testu lub był leczony na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po pojedynczym, podskórnym (SC) wstrzyknięciu rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
W szczególności bezpieczeństwo należało ocenić, badając częstość występowania wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zgłoszonych w okresie badania oraz klinicznie istotnych zmian w zakresie parametrów życiowych i klinicznych wyników laboratoryjnych, w tym rozwoju przeciwciał rAvPAL-PEG.
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• Ocena farmakokinetyki (PK) pojedynczych wstrzyknięć SC rAvPAL-PEG podawanych w rosnących dawkach pacjentom z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Konkretnie, ekspozycja, AUC- i Cmax-proporcjonalność dawki, Tmax, λz i t1/2
6 tygodni
• Ocena wpływu różnych poziomów dawek rAvPAL-PEG na stężenia Phe we krwi u pacjentów z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Konkretnie, ekspozycja, AUC- i Cmax-proporcjonalność dawki, Tmax, λz i t1/2
6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

1 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PAL-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj