Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAvPAL-PEG:n turvallisuus- ja siedettävyystutkimus fenyyliketonurian hoitoon

maanantai 30. tammikuuta 2017 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe I, avoin, annoskorotustutkimus, jolla arvioidaan yksittäisten ihonalaisten rAvPAL-PEG-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on fenyyliketonuria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rAvPAL-PEG-injektioiden turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on PKU.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1 avoin, kerta-annostutkimus, johon osallistui noin 35 PKU-potilasta, jotka ovat 16–50-vuotiaita. Suunnitteilla on seitsemän kohorttia, joista jokainen koostuu viidestä aiheesta; kohortit suunnitellun mukaisesti ovat 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Kasvavia rAvPAL-PEG-annoksia arvioidaan peräkkäin, kunnes lopullinen annos on arvioitu tai mikä tahansa lopetuskriteeri saavutetaan. Kukin koehenkilö saa yhden annoksen, minkä jälkeen heitä seurataan yhteensä 42 päivää (6 viikkoa) kliinisen tutkimusyksikön (CRU) käynnin aikana tapahtumaluettelon mukaisesti. Toksisuus mitataan National Cancer Instituten mukaan ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 50 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • PKU-diagnoosi molemmilla seuraavista:
  • Nykyinen veren Phe-pitoisuus ≥600 µmol/L seulonnassa.
  • Keskimääräinen veren Phe-pitoisuus ≥600 µmol/L viimeisen 3 vuoden aikana käytettävissä olevien tietojen perusteella.
  • Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos osallistujat ovat alle 18-vuotiaita, antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on tarkistettu selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
  • 16-50-vuotiaat mukaan lukien.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontatutkimusta tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
  • Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Vakaa ruokavalio ilman merkittäviä muutoksia tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 4 viikon aikana.
  • Yleisesti hyvässä kunnossa, minkä osoittavat fyysinen tarkastus, kliiniset laboratorioarviot (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi) ja EKG (EKG) seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Raskaana tai imetyksen aikana seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) tai imetys milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (esim. kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus tai esiintyminen).
  • Mikä tahansa tila, joka päätutkijan (PI) näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimusta ei saada päätökseen.
  • Tunnettu yliherkkyys rAvPAL PEG:lle tai sen apuaineille.
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus > 2 kertaa normaalin yläraja.
  • Kreatiniini yli normaalin ylärajan.
  • Veren tai plasman luovutus 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • Minkä tahansa reseptivapaan (OTC) lääkkeen, mukaan lukien vitamiinit, käyttö 7 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista ilman tutkijan arviointia ja hyväksyntää.
  • Minkä tahansa reseptilääkkeen käyttö 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista ilman tutkijan arviointia ja hyväksyntää.
  • Hoito millä tahansa lääkkeellä, jonka tiedetään vaikuttavan maksaentsyymiaktiivisuuteen, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) barbituraatit, fenotiatsiinit, simetidiini tai karbamatsepiini, 30 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • Tupakkatuotteiden käyttö 60 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • Positiivinen virtsan seulonta nikotiinin (kotiniini) tai väärinkäyttölääkkeiden (amfetamiinit, barbituraatit, bentsodiatsepiinit, kokaiini, kannabinoidit ja opiaatit) käytölle.
  • Positiivinen testi tai sitä on hoidettu hepatiitti B:n, hepatiitti C:n tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) varalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Yksi ihonalainen injektio 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG:tä.
Lääke: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG annetaan yhtenä SC-injektiona annostasoilla 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 ja 1,0 mg/kg. Hoidon kesto on yksittäinen tutkimuslääkeannos 42 päivän (6 viikon) seurannan kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
• Arvioida yksittäisten ihonalaisten (SC) rAvPAL-PEG-injektioiden hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuutta potilailla, joilla on PKU.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Erityisesti turvallisuutta oli arvioitava tutkimalla kaikkien tutkimusjakson aikana raportoitujen hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa ja kliinisissä laboratoriotuloksissa, mukaan lukien rAvPAL-PEG-vasta-aineiden kehittyminen.
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
• Arvioida kasvavina annoksina annettujen rAvPAL-PEG:n yksittäisten SC-injektioiden farmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on PKU.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Erityisesti altistuminen, AUC- ja Cmax-annossuhteet, Tmax , λz ja t1/2
6 viikkoa
• Arvioida rAvPAL-PEG:n eri annostasojen vaikutusta veren Phe-pitoisuuteen potilailla, joilla on PKU.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Erityisesti altistuminen, AUC- ja Cmax-annossuhteet, Tmax , λz ja t1/2
6 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. toukokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. lokakuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 13. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. tammikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PAL-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa