Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van rAvPAL-PEG voor de behandeling van fenylketonurie

30 januari 2017 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase I, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige, subcutane doses rAvPAL-PEG bij proefpersonen met fenylketonurie te evalueren

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van injecties met rAvPAL-PEG bij proefpersonen met PKU.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase 1-onderzoek met een enkele dosis bij ongeveer 35 proefpersonen met PKU van 16 tot 50 jaar oud. Er zijn zeven cohorten gepland, elk bestaande uit 5 proefpersonen; de geplande cohorten zijn 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. Toenemende doses rAvPAL-PEG zullen achtereenvolgens worden beoordeeld totdat de uiteindelijke dosis is geëvalueerd of een van de stopcriteria is bereikt. Proefpersonen krijgen elk een enkele dosis en worden vervolgens gedurende in totaal 42 dagen (6 weken) gevolgd met bezoeken aan de klinische onderzoekseenheid (CRU) zoals gespecificeerd in het schema van gebeurtenissen Toxiciteit wordt gemeten volgens het National Cancer Institute ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 50 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PKU met beide van de volgende:
  • Huidige bloed-Phe-concentratie van ≥600 µmol/L bij screening.
  • Gemiddelde Phe-concentratie in het bloed van ≥600 µmol/L over de afgelopen 3 jaar, op basis van beschikbare gegevens.
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of, in het geval van deelnemers jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming te geven (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming van een ouder of wettelijke voogd, nadat de aard van het onderzoek is vastgesteld uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
  • Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven.
  • Tussen de 16 en 50 jaar, inclusief.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, zijn onder meer vrouwen die minstens 2 jaar in de menopauze zijn geweest, of die minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening de eileiders hebben geligeerd, of die een totale hysterectomie hebben ondergaan.
  • Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn om tijdens deelname aan het onderzoek een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Stabiel dieet zonder significante wijzigingen gedurende de 4 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Over het algemeen in goede gezondheid, zoals blijkt uit lichamelijk onderzoek, klinische laboratoriumevaluaties (hematologie, chemie en urineonderzoek) en elektrocardiogram (ECG) bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
  • Zwanger of borstvoeding bij Screening of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) of borstvoeding te geven op enig moment tijdens het onderzoek.
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die deelname aan de studie of de veiligheid zou verstoren (bijv. geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonaire, lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische, oncologische of psychiatrische aandoeningen).
  • Elke aandoening die, naar de mening van de hoofdonderzoeker (PI), de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Bekende overgevoeligheid voor rAvPAL PEG of zijn hulpstoffen.
  • Alanine aminotransferase (ALT) concentratie > 2 keer de bovengrens van normaal.
  • Creatinine boven de bovengrens van normaal.
  • Donatie van bloed of plasma binnen 30 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Gebruik van over-the-counter (OTC) medicatie, inclusief vitamines, binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, zonder evaluatie en goedkeuring door de onderzoeker.
  • Gebruik van elk voorgeschreven medicijn binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel zonder evaluatie en goedkeuring door de onderzoeker.
  • Behandeling met elk geneesmiddel waarvan bekend is dat het de leverenzymactiviteit beïnvloedt, inclusief (maar niet beperkt tot) barbituraten, fenothiazinen, cimetidine of carbamazepine, binnen 30 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Gebruik van tabaksproducten binnen 60 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Positief urineonderzoek voor gebruik van nicotine (cotinine) of drugsmisbruik (amfetaminen, barbituraten, benzodiazepinen, cocaïne, cannabinoïden en opiaten).
  • Positieve test of is behandeld voor hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3mg/kg
Eén subcutane injectie van 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0mg/kg
Eén subcutane injectie van 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG zal worden toegediend als een enkele SC-injectie met dosisniveaus van 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 en 1,0 mg/kg. De duur van de behandeling is een enkele dosis van het onderzoeksgeneesmiddel met een follow-up van 42 dagen (6 weken).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
• Het beoordelen van de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen van een enkele, subcutane (SC) injectie van rAvPAL-PEG bij proefpersonen met PKU.
Tijdsspanne: 6 weken
De veiligheid moest met name worden beoordeeld door de incidentie te onderzoeken van alle tijdens de onderzoeksperiode gemelde tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en klinisch significante veranderingen in vitale functies en klinische laboratoriumresultaten, waaronder de ontwikkeling van rAvPAL-PEG-antilichamen.
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
• Evaluatie van de farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige, SC-injecties van rAvPAL-PEG, toegediend in oplopende doses, bij proefpersonen met PKU.
Tijdsspanne: 6 weken
Met name blootstelling, AUC- en Cmax-dosisproportionaliteit, Tmax , λz en t1/2
6 weken
• Evaluatie van het effect van verschillende dosisniveaus van rAvPAL-PEG op de Phe-concentraties in het bloed bij proefpersonen met PKU.
Tijdsspanne: 6 weken
Met name blootstelling, AUC- en Cmax-dosisproportionaliteit, Tmax , λz en t1/2
6 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2009

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

13 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

1 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PAL-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op rAvPAL-PEG

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren