Étude d'innocuité et de tolérabilité de rAvPAL-PEG pour traiter la phénylcétonurie

Critère d'intégration:

• Diagnostic de PCU avec les deux éléments suivants :
• Concentration actuelle de Phe dans le sang ≥ 600 µmol/L au moment du dépistage.
• Concentration moyenne de Phe dans le sang ≥600 µmol/L au cours des 3 dernières années, selon les données disponibles.
• Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou, dans le cas des participants de moins de 18 ans, de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un parent ou un tuteur légal, après que la nature de l'étude a été expliqué, et avant toute procédure liée à la recherche.
• Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.
• Entre 16 et 50 ans inclus.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui sont ménopausées depuis au moins 2 ans, ou qui ont subi une ligature des trompes au moins 1 an avant le dépistage, ou qui ont subi une hystérectomie totale.
• Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
• Alimentation stable sans modifications significatives au cours des 4 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude.
• En bonne santé générale, comme en témoignent l'examen physique, les évaluations de laboratoire clinique (hématologie, chimie et analyse d'urine) et l'électrocardiogramme (ECG) lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

• Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
• Enceinte ou allaitante au dépistage ou prévoyant de tomber enceinte (elle-même ou partenaire) ou d'allaiter à tout moment pendant l'étude.
• Maladie ou affection concomitante qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité (par exemple, antécédents ou présence de maladies cardiovasculaires, pulmonaires, hépatiques, rénales, hématologiques, gastro-intestinales, endocriniennes, immunologiques, dermatologiques, neurologiques, oncologiques ou psychiatriques cliniquement significatives).
• Toute condition qui, de l'avis du chercheur principal (PI), expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
• Hypersensibilité connue au rAvPAL PEG ou à ses excipients.
• Concentration d'alanine aminotransférase (ALT) > 2 fois la limite supérieure de la normale.
• Créatinine au-dessus de la limite supérieure de la normale.
• Don de sang ou de plasma dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
• Utilisation de tout médicament en vente libre (OTC), y compris les vitamines, dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude, sans évaluation ni approbation par l'investigateur.
• Utilisation de tout médicament sur ordonnance dans les 14 jours précédant l'administration du médicament à l'étude sans évaluation ni approbation par l'investigateur.
• Traitement avec tout médicament connu pour affecter l'activité des enzymes hépatiques, y compris (mais sans s'y limiter) les barbituriques, les phénothiazines, la cimétidine ou la carbamazépine, dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
• Utilisation de tout produit du tabac dans les 60 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
• Dépistage urinaire positif pour l'usage de nicotine (cotinine) ou de drogues (amphétamines, barbituriques, benzodiazépines, cocaïne, cannabinoïdes et opiacés).
• Test positif ou a été traité pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).