페닐케톤뇨증 치료를 위한 rAvPAL-PEG의 안전성 및 내약성 연구
2017년 1월 30일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증이 있는 피험자에서 rAvPAL-PEG의 단일 피하 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 I상, 공개 라벨, 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 PKU가 있는 피험자에서 rAvPAL-PEG 주사의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 16세에서 50세 사이의 PKU를 가진 약 35명의 피험자에 대한 1상 오픈 라벨 단일 용량 연구입니다.
각각 5개의 주제로 구성된 7개의 코호트가 계획되어 있습니다. 계획된 코호트는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0mg/kg입니다.
증가하는 용량의 rAvPAL-PEG는 최종 용량이 평가되거나 중단 기준에 도달할 때까지 순차적으로 평가됩니다.
피험자는 각각 단일 용량을 투여받은 후 총 42일(6주) 동안 이벤트 일정에 지정된 대로 임상 연구 단위(CRU)를 방문하여 독성을 국립 암 연구소(National Cancer Institute)에 따라 측정합니다. NCI) 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE, v 3).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center-Fairview
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- University of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 두 가지를 모두 사용하여 PKU를 진단합니다.
- 스크리닝 시 현재 혈중 Phe 농도 ≥600 µmol/L.
- 사용 가능한 데이터를 사용하여 지난 3년 동안 평균 혈중 Phe 농도가 600µmol/L 이상입니다.
- 연구의 성격이 파악된 후 서면 동의서를 제공하거나 18세 미만 참가자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)와 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서를 제공할 의사와 능력이 있어야 합니다. 설명하고 연구 관련 절차에 앞서.
- 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
- 16세에서 50세 사이입니다.
- 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경되었거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
- 성적으로 활발한 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 연구 약물 투여 전 4주 동안 상당한 변화가 없는 안정적인 식이.
- 일반적으로 신체 검사, 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 요검사) 및 스크리닝 시 심전도(ECG)에 의해 입증되는 양호한 건강 상태.
제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(본인 또는 파트너) 또는 연구 중 언제든지 모유 수유.
- 연구 참여 또는 안전성을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재).
- 주임 조사자(PI)의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
- rAvPAL PEG 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민성.
- ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한치의 2배.
- 정상 상한선 이상의 크레아티닌.
- 연구 약물 투여 전 30일 이내에 혈액 또는 혈장 기증.
- 조사자의 평가 및 승인 없이 연구 약물 투여 전 7일 이내에 비타민을 포함한 임의의 일반의약품(OTC) 약물 사용.
- 조사자의 평가 및 승인 없이 연구 약물 투여 전 14일 이내에 임의의 처방 약물 사용.
- 연구 약물 투여 전 30일 이내에 바르비튜레이트, 페노티아진, 시메티딘 또는 카르바마제핀을 포함하지만 이에 제한되지 않는 간 효소 활성에 영향을 미치는 것으로 알려진 임의의 약물로의 치료.
- 연구 약물 투여 전 60일 이내에 임의의 담배 제품 사용.
- 니코틴(코티닌) 또는 남용 약물(암페타민, 바르비튜레이트, 벤조디아제핀, 코카인, 카나비노이드 및 아편제) 사용에 대한 양성 소변 검사.
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성 검사를 받았거나 치료를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.001mg/kg
RAvPAL-PEG 0.001 mg/kg의 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.003mg/kg
0.003 mg/kg의 rAvPAL-PEG를 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.01mg/kg
RAvPAL-PEG 0.01 mg/kg의 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.03mg/kg
RAvPAL-PEG 0.03 mg/kg의 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.1mg/kg
0.1 mg/kg의 rAvPAL-PEG를 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 0.3mg/kg
0.3 mg/kg의 rAvPAL-PEG를 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 1.0mg/kg
RAvPAL-PEG 1.0 mg/kg의 1회 피하 주사.
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rAvPAL-PEG는 0.001, 0.003, 0.01, 0.03, 0.1, 0.3 및 1.0 mg/kg의 용량 수준에서 단일 SC 주사로 투여될 것입니다.
치료 기간은 42일(6주)의 후속 조치와 함께 연구 약물의 단일 용량입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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• PKU가 있는 피험자에서 rAvPAL-PEG의 단일 피하(SC) 주사의 치료 관련 부작용 발생률을 평가하기 위해.
기간: 6주
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구체적으로, 연구 기간 동안 보고된 모든 치료 관련 이상 반응의 발생률과 rAvPAL-PEG 항체의 개발을 포함하여 생명 징후 및 임상 실험실 결과의 임상적으로 유의한 변화를 조사하여 안전성을 평가했습니다.
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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• PKU가 있는 피험자에서 증가하는 용량으로 투여되는 rAvPAL-PEG의 단일 SC 주사의 약동학(PK)을 평가합니다.
기간: 6주
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구체적으로, 노출, AUC- 및 Cmax-선량 비례, Tmax, λz 및 t1/2
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6주
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• PKU가 있는 피험자의 혈중 Phe 농도에 대한 rAvPAL-PEG의 다양한 투여량 수준의 효과를 평가하기 위함.
기간: 6주
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구체적으로, 노출, AUC- 및 Cmax-선량 비례, Tmax, λz 및 t1/2
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6주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 3월 6일
처음 게시됨 (추정)
2008년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 30일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PAL-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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