Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af rAvPAL-PEG til behandling af phenylketonuri

30. januar 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase I, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​enkelte, subkutane doser af rAvPAL-PEG hos forsøgspersoner med phenylketonuri

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​injektioner af rAvPAL-PEG i forsøgspersoner med PKU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1, åbent enkeltdosisstudie med ca. 35 forsøgspersoner med PKU, som er 16 til 50 år gamle. Der er planlagt syv kohorter, der hver består af 5 fag; kohorterne som planlagt er 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Stigende doser af rAvPAL-PEG vil blive vurderet sekventielt, indtil den endelige dosis er evalueret, eller et af stopkriterierne er nået. Forsøgspersonerne vil hver modtage en enkelt dosis og vil derefter blive fulgt i i alt 42 dage (6 uger) med besøg på den kliniske forskningsenhed (CRU) som specificeret i skemaet for hændelser. Toksiciteten vil blive målt i henhold til National Cancer Institute ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU med begge af følgende:
  • Aktuel Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L ved screening.
  • Gennemsnitlig Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L i løbet af de seneste 3 år, ved brug af tilgængelige data.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke eller, i tilfælde af deltagere under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en forælder eller værge, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Mellem 16 og 50 år inklusive.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har haft total hysterektomi.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Stabil diæt uden væsentlige ændringer i løbet af de 4 uger forud for administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet.
  • Ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse, kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse) og elektrokardiogram (EKG) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) eller at amme på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom).
  • Enhver tilstand, der efter den primære efterforskers (PI's opfattelse) sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Kendt overfølsomhed over for rAvPAL PEG eller dets hjælpestoffer.
  • Alanin aminotransferase (ALT) koncentration > 2 gange den øvre grænse for normal.
  • Kreatinin over den øvre normalgrænse.
  • Donation af blod eller plasma inden for 30 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af enhver håndkøbsmedicin (OTC), inklusive vitaminer, inden for 7 dage før administration af undersøgelseslægemidlet uden evaluering og godkendelse af investigator.
  • Brug af enhver receptpligtig medicin inden for 14 dage før administration af undersøgelseslægemidlet uden evaluering og godkendelse af investigator.
  • Behandling med et hvilket som helst lægemiddel, der vides at påvirke leverenzymaktiviteten, inklusive (men ikke begrænset til) barbiturater, phenothiaziner, cimetidin eller carbamazepin, inden for 30 dage før administration af studielægemidlet.
  • Brug af alle tobaksprodukter inden for 60 dage før studiets lægemiddeladministration.
  • Positiv urinscreening for brug af nikotin (kotinin) eller misbrugsstoffer (amfetaminer, barbiturater, benzodiazepiner, kokain, cannabinoider og opiater).
  • Positiv test eller er blevet behandlet for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Én subkutan injektion af 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
• At vurdere forekomsten af ​​behandlingsudspringende bivirkninger ved en enkelt, subkutan (SC) injektion af rAvPAL-PEG hos forsøgspersoner med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt skulle sikkerheden vurderes ved at undersøge forekomsten af ​​alle behandlingsudspringende bivirkninger rapporteret i undersøgelsesperioden og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og kliniske laboratorieresultater, herunder udvikling af rAvPAL-PEG-antistoffer.
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
• For at evaluere farmakokinetikken (PK) af enkeltstående SC-injektioner af rAvPAL-PEG administreret i stigende doser hos forsøgspersoner med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt eksponering, AUC- og Cmax-dosis proportionalitet, Tmax, λz og t1/2
6 uger
• At evaluere effekten af ​​forskellige dosisniveauer af rAvPAL-PEG på Phe-koncentrationer i blodet hos personer med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt eksponering, AUC- og Cmax-dosis proportionalitet, Tmax, λz og t1/2
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2008

Først opslået (SKØN)

13. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

1. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PAL-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med rAvPAL-PEG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner