Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av rAvPAL-PEG för att behandla fenylketonuri

Inklusionskriterier:

• Diagnos av PKU med båda av följande:
• Aktuell Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L vid screening.
• Genomsnittlig Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L under de senaste 3 åren, med hjälp av tillgängliga data.
• Villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller, när det gäller deltagare under 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en förälder eller vårdnadshavare, efter att studiens karaktär har blivit förklaras och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
• Villig och kan följa alla studieprocedurer.
• Mellan 16 och 50 år, inklusive.
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara i fertil ålder inkluderar de som har varit i klimakteriet minst 2 år, eller haft tubal ligering minst 1 år före screening, eller som har genomgått total hysterektomi.
• Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod medan de deltar i studien.
• Stabil kost utan signifikanta förändringar under de 4 veckorna före administreringen av studieläkemedlet.
• Vid allmänt god hälsa, vilket framgår av fysisk undersökning, kliniska laboratorieutvärderingar (hematologi, kemi och urinanalys) och elektrokardiogram (EKG) vid screening.

Exklusions kriterier:

• Användning av någon undersökningsprodukt eller prövningsmedicinsk utrustning inom 30 dagar före screening, eller krav på undersökningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
• Gravid eller ammar vid Screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) eller att amma när som helst under studien.
• Samtidig sjukdom eller tillstånd som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten (t.ex. historia eller närvaro av kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever, njursjukdom, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sjukdom).
• Varje tillstånd som enligt huvudutredaren (PI) utsätter försökspersonen för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.
• Känd överkänslighet mot rAvPAL PEG eller dess hjälpämnen.
• Koncentration av alaninaminotransferas (ALAT) > 2 gånger den övre normalgränsen.
• Kreatinin över den övre normalgränsen.
• Donation av blod eller plasma inom 30 dagar före administrering av studieläkemedlet.
• Användning av receptfria läkemedel, inklusive vitaminer, inom 7 dagar före administrering av studieläkemedlet, utan utvärdering och godkännande av utredaren.
• Användning av något receptbelagt läkemedel inom 14 dagar före administrering av studieläkemedlet utan utvärdering och godkännande av utredaren.
• Behandling med något läkemedel som är känt för att påverka leverenzymaktiviteten, inklusive (men inte begränsat till) barbiturater, fenotiaziner, cimetidin eller karbamazepin, inom 30 dagar före administrering av studieläkemedlet.
• Användning av alla tobaksprodukter inom 60 dagar före studieläkemedlets administrering.
• Positiv urinscreening för användning av nikotin (kotinin) eller missbruksdroger (amfetamin, barbiturater, bensodiazepiner, kokain, cannabinoider och opiater).
• Positivt test eller har behandlats för hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV).