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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di rAvPAL-PEG per il trattamento della fenilchetonuria

30 gennaio 2017 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase I, in aperto, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di singole dosi sottocutanee di rAvPAL-PEG in soggetti con fenilchetonuria

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni di rAvPAL-PEG in soggetti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, a dose singola su circa 35 soggetti affetti da PKU di età compresa tra 16 e 50 anni. Sono previste sette coorti, ciascuna composta da 5 soggetti; le coorti previste sono 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. Le dosi crescenti di rAvPAL-PEG saranno valutate in sequenza fino a quando non viene valutata la dose finale o viene raggiunto uno qualsiasi dei criteri di interruzione. I soggetti riceveranno ciascuno una singola dose e quindi saranno seguiti per un totale di 42 giorni (6 settimane) con visite all'unità di ricerca clinica (CRU) come specificato nel Programma degli eventi La tossicità sarà misurata secondo il National Cancer Institute ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University Of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 50 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU con entrambi i seguenti:
  • Concentrazione attuale di Phe nel sangue ≥600 µmol/L allo screening.
  • Concentrazione media di Phe nel sangue ≥600 µmol/L negli ultimi 3 anni, utilizzando i dati disponibili.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di partecipanti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un genitore o tutore legale, dopo che la natura dello studio è stata spiegato, e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
  • Età compresa tra i 16 e i 50 anni compresi.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o che hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Dieta stabile senza modifiche significative durante le 4 settimane precedenti la somministrazione del farmaco in studio.
  • In generale buona salute come evidenziato dall'esame fisico, dalle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine) e dall'elettrocardiogramma (ECG) allo Screening.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • - Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) o allattamento al seno in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio (ad esempio, storia o presenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, gastrointestinale, endocrina, immunologica, dermatologica, neurologica, oncologica o psichiatrica clinicamente significativa).
  • Qualsiasi condizione che, dal punto di vista del Principal Investigator (PI), pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.
  • Ipersensibilità nota a rAvPAL PEG o ai suoi eccipienti.
  • Concentrazione di alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma.
  • Creatinina sopra il limite superiore della norma.
  • Donazione di sangue o plasma entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco da banco (OTC), comprese le vitamine, entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio, senza valutazione e approvazione da parte dello Sperimentatore.
  • Uso di qualsiasi farmaco prescritto entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio senza valutazione e approvazione da parte dello Sperimentatore.
  • Trattamento con qualsiasi farmaco noto per influenzare l'attività degli enzimi epatici, inclusi (ma non limitati a) barbiturici, fenotiazine, cimetidina o carbamazepina, entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto del tabacco entro 60 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Screening delle urine positivo per l'uso di nicotina (cotinina) o droghe d'abuso (anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, cocaina, cannabinoidi e oppiacei).
  • Test positivo o è stato trattato per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: 0,001mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,001 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 0,003mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,003 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 0,01mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,01 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 0,03mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,03 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 0,1mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,1 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 0,3mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 0,3 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.
ACTIVE_COMPARATORE: 1,0mg/kg
Una iniezione sottocutanea di 1,0 mg/kg di rAvPAL-PEG.
Droga: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG verrà somministrato come singola iniezione SC a livelli di dose di 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 e 1,0 mg/kg. La durata del trattamento è di una singola dose del farmaco in studio con 42 giorni (6 settimane) di follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
• Per valutare l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento di una singola iniezione sottocutanea (SC) di rAvPAL-PEG in soggetti con PKU.
Lasso di tempo: 6 settimane
In particolare, la sicurezza doveva essere valutata esaminando l'incidenza di tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento riportati durante il periodo di studio e le variazioni clinicamente significative dei segni vitali e dei risultati clinici di laboratorio, incluso lo sviluppo di anticorpi rAvPAL-PEG.
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
• Valutare la farmacocinetica (PK) di singole iniezioni SC di rAvPAL-PEG somministrate a dosi crescenti, in soggetti con PKU.
Lasso di tempo: 6 settimane
Nello specifico, esposizione, proporzionalità dose AUC e Cmax, Tmax , λz e t1/2
6 settimane
• Valutare l'effetto di diversi livelli di dose di rAvPAL-PEG sulle concentrazioni ematiche di Phe in soggetti con PKU.
Lasso di tempo: 6 settimane
Nello specifico, esposizione, proporzionalità dose AUC e Cmax, Tmax , λz e t1/2
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2008

Primo Inserito (STIMA)

13 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

1 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PAL-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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