Estudo de segurança e tolerabilidade de rAvPAL-PEG para tratar fenilcetonúria

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de PKU com ambos os seguintes:
• Concentração atual de Phe no sangue de ≥600 µmol/L na triagem.
• Concentração média de Phe no sangue de ≥600 µmol/L nos últimos 3 anos, usando os dados disponíveis.
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de participantes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um dos pais ou responsável legal, após a natureza do estudo ter sido definida explicado, e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
• Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
• Entre os 16 e os 50 anos, inclusive.
• Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos 2 anos, ou tiveram laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou que tiveram histerectomia total.
• Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
• Dieta estável sem modificações significativas durante as 4 semanas anteriores à administração do medicamento em estudo.
• Geralmente com boa saúde, conforme evidenciado pelo exame físico, avaliações laboratoriais clínicas (hematologia, química e urinálise) e eletrocardiograma (ECG) na triagem.

Critério de exclusão:

• Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
• Grávida ou amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) ou amamentar a qualquer momento durante o estudo.
• Doença ou condição concomitante que interferiria na participação ou na segurança do estudo (por exemplo, história ou presença de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica, neurológica, oncológica ou psiquiátrica clinicamente significativa).
• Qualquer condição que, na visão do Investigador Principal (PI), coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
• Hipersensibilidade conhecida ao rAvPAL PEG ou seus excipientes.
• Concentração de alanina aminotransferase (ALT) > 2 vezes o limite superior do normal.
• Creatinina acima do limite superior do normal.
• Doação de sangue ou plasma dentro de 30 dias antes da administração do medicamento do estudo.
• Uso de qualquer medicamento de venda livre (OTC), incluindo vitaminas, dentro de 7 dias antes da administração do medicamento do estudo, sem avaliação e aprovação do Investigador.
• Uso de qualquer medicamento prescrito dentro de 14 dias antes da administração do medicamento do estudo sem avaliação e aprovação do Investigador.
• Tratamento com qualquer medicamento conhecido por afetar a atividade das enzimas hepáticas, incluindo (mas não limitado a) barbitúricos, fenotiazinas, cimetidina ou carbamazepina, dentro de 30 dias antes da administração do medicamento do estudo.
• Uso de qualquer produto de tabaco dentro de 60 dias antes da administração do medicamento do estudo.
• Triagem de urina positiva para uso de nicotina (cotinina) ou drogas de abuso (anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, cocaína, canabinóides e opiáceos).
• Teste positivo ou foi tratado para hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).