Исследование безопасности и переносимости rAvPAL-PEG для лечения фенилкетонурии

Критерии включения:

• Диагноз ФКУ с обоими из следующих:
• Текущая концентрация Phe в крови ≥600 мкмоль/л при скрининге.
• Средняя концентрация Phe в крови ≥600 мкмоль/л за последние 3 года, согласно имеющимся данным.
• Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае участников в возрасте до 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие родителя или законного опекуна после того, как характер исследования был определен. объяснены и до любых процедур, связанных с исследованием.
• Желание и способность соблюдать все процедуры обучения.
• В возрасте от 16 до 50 лет включительно.
• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе не менее 2 лет, или у которых была перевязка маточных труб, по крайней мере, за 1 год до скрининга, или у которых была тотальная гистерэктомия.
• Сексуально активные субъекты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
• Стабильная диета без существенных изменений в течение 4 недель, предшествующих приему исследуемого препарата.
• В целом хорошее здоровье, что подтверждается физическим осмотром, клинико-лабораторными исследованиями (гематология, биохимия и анализ мочи) и электрокардиограммой (ЭКГ) при скрининге.

Критерий исключения:

• Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
• Беременны или кормите грудью во время скрининга или планируете забеременеть (сама или партнер) или кормить грудью в любое время во время исследования.
• Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию в исследовании или безопасности (например, история или наличие клинически значимого сердечно-сосудистого, легочного, печеночного, почечного, гематологического, желудочно-кишечного, эндокринного, иммунологического, дерматологического, неврологического, онкологического или психического заболевания).
• Любое состояние, которое, по мнению главного исследователя (PI), подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования.
• Известная гиперчувствительность к rAvPAL PEG или его вспомогательным веществам.
• Концентрация аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы.
• Креатинин выше верхней границы нормы.
• Сдача крови или плазмы в течение 30 дней до введения исследуемого препарата.
• Использование любых безрецептурных (OTC) лекарств, включая витамины, в течение 7 дней до введения исследуемого препарата без оценки и одобрения исследователя.
• Использование любого рецептурного лекарства в течение 14 дней до введения исследуемого препарата без оценки и одобрения исследователя.
• Лечение любым препаратом, который, как известно, влияет на активность печеночных ферментов, включая (но не ограничиваясь) барбитураты, фенотиазины, циметидин или карбамазепин, в течение 30 дней до введения исследуемого препарата.
• Употребление любых табачных изделий в течение 60 дней до введения исследуемого препарата.
• Положительный анализ мочи на употребление никотина (котинина) или наркотиков (амфетамины, барбитураты, бензодиазепины, кокаин, каннабиноиды и опиаты).
• Положительный тест или лечение от гепатита В, гепатита С или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).