ハーラー症候群に対する髄腔内酵素補充
2018年11月30日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
ムコ多糖症I型（ハーラー症候群）患者に対する髄腔内酵素補充療法
このプロトコルでは、ハーラー症候群患者の髄液に骨髄移植の前後に間隔を置いて送達される酵素アルファ-L-イズロニダーゼ (ラロニダーゼ) が、ハーラー患者に見られる神経変性を遅らせるための安全で効果的なアプローチであるかどうかを調べます。移植中。
調査の概要
詳細な説明
被験者は、移植の約 12 週間前、2 週間前、100 日後、および 6 か月後に、脊髄液へのラロニダーゼの注入を受けます。
この手順は、腰椎穿刺 (「脊椎穿刺」とも呼ばれます) によって行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of MInnesota, Fairview
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- MPS IH (ハーラー症候群) と診断された患者は、ミネソタ大学のガイドラインに従って造血幹細胞移植を検討している場合、このプロトコルの候補です。
除外基準:
- 患者は生後6か月未満、または3歳以上です。
- ラロニダーゼに対する臨床的に重度の過敏症の病歴があります。
- 繰り返しの腰椎穿刺には禁忌があります。
- 家族は、研究に固有の必要な手順と評価を受けることを望んでいません。
- ラロニダーゼの静脈内投与に関する 2004 年から 2009 年の研究に参加するための同意は署名されていません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療の意図
ラロニダーゼを少なくとも1回投与されたすべての患者。
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ラロニダーゼは、酵素補充療法または ERT と呼ばれる薬物のクラスに属しており、自分では作り出すことができない重要な酵素を十分な量で提供します。 ラロニダーゼの主成分は、ヒト酵素α-L-イズロニダーゼの天然に存在する形態と同一のタンパク質です。 ラロニダーゼは、不足している酵素アルファ-L-イズロニダーゼを置き換え、GAG の蓄積を分解するのに十分な酵素活性を回復します。 被験者は、移植の約 12 週間前、2 週間前、100 日後、および 6 か月後に、脊髄液へのラロニダーゼの注入を受けます。 この処置は腰椎穿刺によって行われます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ムコ多糖症 I 型患者にα-L-イズロニダーゼを髄腔内投与することで、神経発達の悪化を軽減する効果を実証すること
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ムコ多糖症I型患者におけるα-L-イズロニダーゼの髄腔内投与の安全性と毒性を確認する
時間枠：1年
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1年
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磁気共鳴画像法で脳の変化を調べる
時間枠：1年と2年
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1年と2年
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ハーラー症候群患者にみられる神経認知の変化を特定する
時間枠：6、12、および 24 か月
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6、12、および 24 か月
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グリコサミノグリカン、サイトカインおよびラロニダーゼに対する抗体の脳脊髄液レベルをベースラインおよび各ポイントで測定するためにCSFが得られます
時間枠：1年を通して
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1年を通して
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年1月2日
一次修了 (実際)
2017年2月18日
研究の完了 (実際)
2018年11月18日
試験登録日
最初に提出
2008年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年3月18日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年11月30日
最終確認日
2018年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT2007-10
- 0707M11762 (その他の識別子：IRB, University of Minnesota)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。