Intratekaalinen entsyymikorvaus Hurlerin oireyhtymään
perjantai 30. marraskuuta 2018 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Intratekaalinen entsyymikorvaushoito potilaille, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi (Hurler-oireyhtymä)
Tämä protokolla tutkii, onko alfa-L-iduronidaasi (Laronidaasi) entsyymi, jota kuljetetaan Hurlerin oireyhtymää sairastavien potilaiden selkäydinnesteeseen tietyin väliajoin ennen luuytimensiirtoa ja sen jälkeen, turvallinen ja tehokas tapa hidastaa Hurler-potilailla havaittua neurologista rappeutumista. siirrossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt saavat laronidaasia infuusion selkäydinnesteeseensä noin 12 viikkoa ennen, 2 viikkoa ennen, 100 päivää siirron jälkeen ja 6 kuukautta sen jälkeen.
Tämä toimenpide suoritetaan lannepunktiolla (kutsutaan myös "selkärangan koputukseksi").
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on MPS IH (Hurler-syndrooma) diagnoosi, ovat ehdokkaita tähän protokollaan, jos heille harkitaan hematopoieettisten kantasolujen siirtoa Minnesotan yliopiston ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat ovat alle 6 kuukauden ikäisiä tai yli 3-vuotiaita.
- Laronidaasille on esiintynyt kliinisesti vaikeaa yliherkkyyttä.
- Toistuvalle lannepunktiolle on vasta-aihe.
- Perhe ei ole halukas käymään läpi tutkimukseen sisältyviä tarpeellisia toimenpiteitä ja arviointeja.
- Ei ole allekirjoitettu suostumusta osallistumiseen suonensisäistä laronidaasin antamista koskevaan tutkimukseen 2004–2009.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Intent-to-Treat
Kaikki potilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhden annoksen laronidaasia.
|
Laronidaasi kuuluu lääkeryhmään, jota kutsutaan entsyymikorvaushoidoksi tai ERT:ksi ja joka tarjoaa ihmisille riittävän määrän tärkeää entsyymiä, jota he eivät voi luoda itse. Laronidaasin pääainesosa on proteiini, joka on identtinen ihmisen alfa-L-iduronidaasientsyymin luonnossa esiintyvän muodon kanssa. Laronidaasi korvaa puuttuvan alfa-L-iduronidaasientsyymin ja palauttaa riittävän entsyymiaktiivisuuden hajottaakseen GAG:n kertymisen. Koehenkilöt saavat laronidaasia infuusion selkäydinnesteeseensä noin 12 viikkoa ennen, 2 viikkoa ennen, 100 päivää siirron jälkeen ja 6 kuukautta sen jälkeen. Tämä toimenpide suoritetaan lannepunktiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osoittaa intratekaalisesti annostelevan alfa-L-iduronidaasin tehoa potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi, vähentämään hermoston kehityksen heikkenemistä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Intratekaalisesti annostelevan alfa-L-iduronidaasin turvallisuuden ja toksisuuden määrittäminen potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Aivomuutosten määrittäminen magneettikuvauksella
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta
|
1 ja 2 vuotta
|
|
Määrittää neurokognitiivisia muutoksia potilailla, joilla on Hurlerin oireyhtymä
Aikaikkuna: 6, 12 ja 24 kuukautta
|
6, 12 ja 24 kuukautta
|
|
Aivo-selkäydinnesteen glykosaminoglykaanien, sytokiinien ja laronidaasin vasta-aineiden tasojen määrittämiseksi lähtötilanteessa ja jokaisessa vaiheessa saadaan CSF
Aikaikkuna: 1 vuoden ajan
|
1 vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 2. tammikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 18. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 18. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 19. maaliskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 3. joulukuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. marraskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. marraskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MT2007-10
- 0707M11762 (Muu tunniste: IRB, University of Minnesota)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .