Hurler 综合征的鞘内酶替代疗法
2018年11月30日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
I 型粘多糖贮积症（Hurler 综合征）患者的鞘内酶替代疗法
该方案将检查在骨髓移植前后每隔一段时间将α-L-艾杜糖醛酸酶（Laronidase）输送到 Hurler 综合征患者的脊髓液中，是否是一种安全有效的方法来减缓 Hurler 患者的神经退化正在接受移植。
研究概览
详细说明
受试者将在移植前约 12 周、移植前 2 周、移植后 100 天和移植后 6 个月接受 Laronidase 输注到他/她的脊髓液中。
此过程通过腰椎穿刺（也称为“脊椎穿刺”）完成。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of MInnesota, Fairview
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 如果根据明尼苏达大学指南考虑进行造血干细胞移植，则诊断为 MPS IH（Hurler 综合征）的患者是该方案的候选者。
排除标准：
- 患者小于 6 个月大，或大于 3 岁。
- 有临床上对 Laronidase 严重超敏反应的病史。
- 反复腰穿有禁忌证。
- 家属不愿意接受研究中固有的必要程序和评估。
- 尚未签署参与 2004-09 静脉注射 Laronidase 研究的同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：意向治疗
所有接受过至少一剂 Laronidase 的患者。
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Laronidase 属于一类称为酶替代疗法或 ERT 的药物，可为人们提供足量的重要酶，而这些酶是他们无法自行产生的。 laronidase 中的主要成分是一种蛋白质，与人类酶 alpha-L-iduronidase 的天然存在形式相同。 Laronidase 取代缺失的酶 alpha-L-iduronidase 并恢复足够的酶活性以分解 GAG 的积累。 受试者将在移植前约 12 周、移植前 2 周、移植后 100 天和移植后 6 个月接受 Laronidase 输注到他/她的脊髓液中。 这个过程是通过腰椎穿刺完成的
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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证明鞘内递送 α-L-艾杜糖醛酸酶对 I 型粘多糖贮积症患者减少神经发育恶化的疗效
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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确定鞘内注射 α-L-艾杜糖苷酶对 I 型粘多糖贮积症患者的安全性和毒性
大体时间：1年
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1年
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用磁共振成像确定大脑变化
大体时间：1 年和 2 年
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1 年和 2 年
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确定 Hurler 综合征患者存在的神经认知变化
大体时间：6、12 和 24 个月
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6、12 和 24 个月
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确定基线和每个点的脑脊液糖胺聚糖、细胞因子和 Laronidase 抗体的水平，获得 CSF
大体时间：通过 1 年
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通过 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年1月2日
初级完成 (实际的)
2017年2月18日
研究完成 (实际的)
2018年11月18日
研究注册日期
首次提交
2008年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2008年3月18日
首次发布 (估计)
2008年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年11月30日
最后验证
2018年11月1日
更多信息
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