Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intratekal enzymerstatning for Hurler syndrom

30. november 2018 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intratekal enzymerstatningsterapi for pasienter med mukopolysakkaridose type I (Hurler syndrom)

Denne protokollen vil undersøke om enzymet alfa-L-iduronidase (Laronidase), levert inn i spinalvæsken til pasienter med Hurler syndrom ved intervaller før og etter benmargstransplantasjon, er en sikker og effektiv tilnærming for å bremse den nevrologiske degenerasjonen som sees hos Hurler-pasienter. gjennomgår transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil få en infusjon av Laronidase i spinalvæsken ca. 12 uker før, 2 uker før, 100 dager etter og 6 måneder etter transplantasjon. Denne prosedyren gjøres ved lumbal punktering (også kalt "spinal tap").

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med diagnosen MPS IH (Hurler syndrom) er kandidater for denne protokollen hvis de vurderes for hematopoetisk stamcelletransplantasjon i henhold til retningslinjene fra University of Minnesota.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter er under 6 måneder eller eldre enn 3 år.
  • Det er en historie med klinisk alvorlig overfølsomhet overfor laronidase.
  • Det er kontraindikasjon for gjentatt lumbalpunksjon.
  • Familien er ikke villig til å gjennomgå nødvendige prosedyrer og evalueringer som ligger i studien.
  • Samtykke er ikke signert for deltakelse i 2004-09-studien av intravenøs administrering av laronidase.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intent-to-Treat
Alle pasienter som har fått minst én dose Laronidase.
Legemiddel: IRT Laronidase

Laronidase tilhører en klasse legemidler som kalles enzymerstatningsterapier eller ERT som gir mennesker tilstrekkelige mengder av et viktig enzym som de ikke kan lage på egen hånd. Hovedingrediensen i laronidase er et protein som er identisk med en naturlig forekommende form av det humane enzymet alfa-L-iduronidase. Laronidase erstatter det manglende enzymet alfa-L-iduronidase og gjenoppretter tilstrekkelig enzymaktivitet til å bryte ned GAG-oppbygging.

Pasienter vil få en infusjon av Laronidase i spinalvæsken ca. 12 uker før, 2 uker før, 100 dager etter og 6 måneder etter transplantasjon. Denne prosedyren gjøres ved lumbal punktering

Andre navn:
  • Aldurazyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å demonstrere effekten av intratekalt tilførsel av alfa-L-iduronidase hos pasienter med mukopolysakkaridose type I for å redusere nevroutviklingsforverring
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme sikkerheten og toksisiteten ved intratekalt levering av alfa-L-iduronidase hos pasienter med mukopolysakkaridose type I
Tidsramme: 1 år
1 år
For å bestemme hjerneforandringer med magnetisk resonansavbildning
Tidsramme: 1 og 2 år
1 og 2 år
For å bestemme nevrokognitive endringer som er tilstede hos pasienter med Hurler syndrom
Tidsramme: 6, 12 og 24 måneder
6, 12 og 24 måneder
For å bestemme cerebrale spinalvæskenivåer av glykosaminoglykaner, cytokiner og antistoffer mot Laronidase ved baseline og på hvert punkt oppnås CSF
Tidsramme: gjennom 1 år
gjennom 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

18. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

19. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2018

Sist bekreftet

1. november 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Annen identifikator: IRB, University of Minnesota)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere