Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intratekální náhrada enzymu pro Hurlerův syndrom

30. listopadu 2018 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intratekální enzymatická substituční terapie pro pacienty s mukopolysacharidózou typu I (Hurlerův syndrom)

Tento protokol bude zkoumat, zda enzym alfa-L-iduronidáza (Laronidáza), dodávaný do míšního moku pacientů s Hurlerovým syndromem v intervalech před a po transplantaci kostní dřeně, je bezpečný a účinný přístup ke zpomalení neurologické degenerace pozorované u pacientů s Hurlerovým syndromem. podstupující transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty dostanou infuzi Laronidázy do míšního moku přibližně 12 týdnů před, 2 týdny před, 100 dní po a 6 měsíců po transplantaci. Tento postup se provádí lumbální punkcí (také nazývanou "pinální kohoutek").

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou MPS IH (Hurlerův syndrom) jsou kandidáty pro tento protokol, pokud se u nich zvažuje transplantace hematopoetických kmenových buněk podle pokynů University of Minnesota.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti jsou mladší 6 měsíců nebo starší 3 let.
  • V anamnéze existuje klinicky závažná hypersenzitivita na laronidázu.
  • Opakovaná lumbální punkce je kontraindikována.
  • Rodina není ochotna podstoupit nezbytné procedury a hodnocení, která jsou součástí studie.
  • Nebyl podepsán souhlas s účastí na studii intravenózního podávání laronidázy v letech 2004-09.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intent-to-Treat
Všichni pacienti, kteří dostali alespoň jednu dávku laronidázy.
Lék: IRT Laronidáza

Laronidáza patří do třídy léků nazývaných enzymatické substituční terapie nebo ERT, které lidem poskytují dostatečné množství důležitého enzymu, který si nemohou sami vytvořit. Hlavní složkou laronidázy je protein, který je identický s přirozeně se vyskytující formou lidského enzymu alfa-L-iduronidázy. Laronidáza nahrazuje chybějící enzym alfa-L-iduronidázu a obnovuje dostatečnou aktivitu enzymu k odbourání nahromadění GAG.

Subjekty dostanou infuzi Laronidázy do míšního moku přibližně 12 týdnů před, 2 týdny před, 100 dní po a 6 měsíců po transplantaci. Tento postup se provádí lumbální punkcí

Ostatní jména:
  • Aldurazyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Prokázat účinnost intratekálního podání alfa-L-iduronidázy u pacientů s mukopolysacharidózou typu I při snižování neurovývojového poškození
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit bezpečnost a toxicitu intratekálně podávané alfa-L-iduronidázy u pacientů s mukopolysacharidózou typu I.
Časové okno: 1 rok
1 rok
K určení změn mozku pomocí magnetické rezonance
Časové okno: 1 a 2 roky
1 a 2 roky
Stanovit neurokognitivní změny přítomné u pacientů s Hurlerovým syndromem
Časové okno: 6, 12 a 24 měsíců
6, 12 a 24 měsíců
Pro stanovení hladin glykosaminoglykanů, cytokinů a protilátek proti laronidáze v mozkomíšním moku na začátku a v každém bodě se získá CSF
Časové okno: přes 1 rok
přes 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

18. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

19. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Jiný identifikátor: IRB, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hurlerův syndrom

Klinické studie na IRT Laronidáza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit