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Reemplazo enzimático intratecal para el síndrome de Hurler

30 de noviembre de 2018 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terapia de reemplazo enzimático intratecal para pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (síndrome de Hurler)

Este protocolo examinará si la enzima alfa-L-iduronidasa (Laronidasa), administrada en el líquido cefalorraquídeo de pacientes con síndrome de Hurler a intervalos antes y después del trasplante de médula ósea, es un enfoque seguro y eficaz para retardar la degeneración neurológica observada en pacientes de Hurler. en proceso de trasplante.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos recibirán una infusión de Laronidasa en su líquido cefalorraquídeo aproximadamente 12 semanas antes, 2 semanas antes, 100 días después y 6 meses después del trasplante. Este procedimiento se realiza mediante una punción lumbar (también llamada "punción lumbar").

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

26

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes con diagnóstico de MPS IH (síndrome de Hurler) son candidatos para este protocolo si están siendo considerados para un trasplante de células madre hematopoyéticas de acuerdo con las pautas de la Universidad de Minnesota.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes tienen menos de 6 meses o más de 3 años.
  • Hay antecedentes de hipersensibilidad clínicamente grave a laronidasa.
  • Existe una contraindicación para la punción lumbar repetida.
  • La familia no está dispuesta a someterse a los procedimientos y evaluaciones necesarios inherentes al estudio.
  • No se ha firmado el consentimiento para participar en el estudio 2004-09 de administración intravenosa de laronidasa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intención de tratar
Todos los pacientes que hayan recibido al menos una dosis de Laronidasa.
Droga: IRT Laronidasa

Laronidasa pertenece a una clase de medicamentos llamados terapias de reemplazo enzimático o ERT que proporciona a las personas cantidades suficientes de una enzima importante que no pueden crear por sí mismos. El ingrediente principal de la laronidasa es una proteína que es idéntica a una forma natural de la enzima humana alfa-L-iduronidasa. Laronidasa reemplaza la enzima faltante alfa-L-iduronidasa y restaura la actividad enzimática suficiente para descomponer la acumulación de GAG.

Los sujetos recibirán una infusión de Laronidasa en su líquido cefalorraquídeo aproximadamente 12 semanas antes, 2 semanas antes, 100 días después y 6 meses después del trasplante. Este procedimiento se realiza mediante punción lumbar.

Otros nombres:
  • Aldurazyme

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Demostrar la eficacia de la administración intratecal de alfa-L-iduronidasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I para disminuir el deterioro del desarrollo neurológico.
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar la seguridad y la toxicidad de la administración intratecal de alfa-L-iduronidasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Para determinar los cambios cerebrales con imágenes de resonancia magnética
Periodo de tiempo: 1 y 2 años
1 y 2 años
Determinar los cambios neurocognitivos presentes en pacientes con síndrome de Hurler
Periodo de tiempo: 6, 12 y 24 meses
6, 12 y 24 meses
Para determinar los niveles de glucosaminoglucanos, citoquinas y anticuerpos contra laronidasa en el líquido cefalorraquídeo al inicio y en cada punto de obtención del LCR
Periodo de tiempo: a través de 1 año
a través de 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

18 de febrero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de noviembre de 2018

Última verificación

1 de noviembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Otro identificador: IRB, University of Minnesota)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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