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Intrathekaler Enzymersatz beim Hurler-Syndrom

30. November 2018 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intrathekale Enzymersatztherapie für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I (Hurler-Syndrom)

In diesem Protokoll wird untersucht, ob das Enzym Alpha-L-Iduronidase (Laronidase), das in Abständen vor und nach der Knochenmarktransplantation in die Rückenmarksflüssigkeit von Patienten mit Hurler-Syndrom abgegeben wird, ein sicherer und wirksamer Ansatz ist, um die bei Hurler-Patienten beobachtete neurologische Degeneration zu verlangsamen einer Transplantation unterzogen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden erhalten etwa 12 Wochen vor, 2 Wochen vor, 100 Tage nach und 6 Monate nach der Transplantation eine Laronidase-Infusion in ihre Rückenmarksflüssigkeit. Dieses Verfahren wird durch eine Lumbalpunktion (auch „Spinalpunktion“ genannt) durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit der Diagnose MPS IH (Hurler-Syndrom) sind Kandidaten für dieses Protokoll, wenn sie gemäß den Richtlinien der University of Minnesota für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Betracht gezogen werden.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten sind jünger als 6 Monate oder älter als 3 Jahre.
  • Es gibt eine Vorgeschichte von klinisch schwerer Überempfindlichkeit gegen Laronidase.
  • Es besteht eine Kontraindikation für eine wiederholte Lumbalpunktion.
  • Die Familie ist nicht bereit, sich den notwendigen Verfahren und Bewertungen zu unterziehen, die mit der Studie verbunden sind.
  • Die Zustimmung zur Teilnahme an der Studie 2004-09 zur intravenösen Verabreichung von Laronidase wurde nicht unterzeichnet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Absicht zu behandeln
Alle Patienten, die mindestens eine Dosis Laronidase erhalten haben.
Arzneimittel: IRT Laronidase

Laronidase gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die als Enzymersatztherapien oder ERT bezeichnet werden und Menschen mit ausreichenden Mengen eines wichtigen Enzyms versorgen, das sie nicht selbst herstellen können. Der Hauptbestandteil von Laronidase ist ein Protein, das mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms Alpha-L-Iduronidase identisch ist. Laronidase ersetzt das fehlende Enzym Alpha-L-Iduronidase und stellt eine ausreichende Enzymaktivität wieder her, um GAG-Anhäufungen abzubauen.

Die Probanden erhalten etwa 12 Wochen vor, 2 Wochen vor, 100 Tage nach und 6 Monate nach der Transplantation eine Laronidase-Infusion in ihre Rückenmarksflüssigkeit. Dieses Verfahren wird durch Lumbalpunktion durchgeführt

Andere Namen:
  • Aldurazym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nachweis der Wirksamkeit der intrathekalen Verabreichung von alpha-L-Iduronidase bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I bei der Verringerung der Verschlechterung der neurologischen Entwicklung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmung der Sicherheit und Toxizität der intrathekalen Verabreichung von alpha-L-Iduronidase bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Hirnveränderungen mit Magnetresonanztomographie zu bestimmen
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre
1 und 2 Jahre
Bestimmung neurokognitiver Veränderungen bei Patienten mit Hurler-Syndrom
Zeitfenster: 6, 12 und 24 Monate
6, 12 und 24 Monate
Zur Bestimmung der Konzentrationen von Glykosaminoglykanen, Zytokinen und Antikörpern gegen Laronidase in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit zu Studienbeginn und an jedem Punkt, an dem CSF erhalten wird
Zeitfenster: durch 1 Jahr
durch 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. November 2018

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Andere Kennung: IRB, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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