Remplacement d'enzymes intrathécales pour le syndrome de Hurler
30 novembre 2018 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Thérapie de remplacement enzymatique intrathécale pour les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (syndrome de Hurler)
Ce protocole examinera si l'enzyme alpha-L-iduronidase (Laronidase), délivrée dans le liquide céphalo-rachidien des patients atteints du syndrome de Hurler à intervalles réguliers avant et après la greffe de moelle osseuse, est une approche sûre et efficace pour ralentir la dégénérescence neurologique observée chez les patients de Hurler subissant une transplantation.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les sujets recevront une perfusion de Laronidase dans leur liquide céphalo-rachidien environ 12 semaines avant, 2 semaines avant, 100 jours après et 6 mois après la greffe.
Cette procédure se fait par ponction lombaire (également appelée "rachicentèse").
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 3 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les patients avec un diagnostic de MPS IH (syndrome de Hurler) sont candidats à ce protocole s'ils sont envisagés pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques conformément aux directives de l'Université du Minnesota.
Critère d'exclusion:
- Les patients ont moins de 6 mois ou plus de 3 ans.
- Il existe des antécédents d'hypersensibilité cliniquement sévère à la laronidase.
- Il existe une contre-indication aux ponctions lombaires répétées.
- La famille n'est pas disposée à se soumettre aux procédures et évaluations nécessaires inhérentes à l'étude.
- Le consentement n'a pas été signé pour la participation à l'étude 2004-09 sur l'administration intraveineuse de Laronidase.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Intention de traiter
Tous les patients ayant reçu au moins une dose de Laronidase.
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La laronidase appartient à une classe de médicaments appelés thérapies de remplacement enzymatique ou ERT qui fournissent aux gens des quantités suffisantes d'une enzyme importante qu'ils ne peuvent pas créer par eux-mêmes. L'ingrédient principal de la laronidase est une protéine identique à une forme naturelle de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase. Laronidase remplace l'enzyme manquante alpha-L-iduronidase et restaure une activité enzymatique suffisante pour décomposer l'accumulation de GAG. Les sujets recevront une perfusion de Laronidase dans leur liquide céphalo-rachidien environ 12 semaines avant, 2 semaines avant, 100 jours après et 6 mois après la greffe. Cette intervention se fait par ponction lombaire
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Démontrer l'efficacité de l'administration intrathécale d'alpha-L-iduronidase chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I pour réduire la détérioration du développement neurologique
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Déterminer l'innocuité et la toxicité de l'alpha-L-iduronidase administrée par voie intrathécale chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I
Délai: 1 an
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1 an
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Pour déterminer les changements cérébraux avec l'imagerie par résonance magnétique
Délai: 1 et 2 ans
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1 et 2 ans
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Déterminer les changements neurocognitifs présents chez les patients atteints du syndrome de Hurler
Délai: 6, 12 et 24 mois
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6, 12 et 24 mois
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Pour déterminer les niveaux de liquide céphalo-rachidien de glycosaminoglycanes, de cytokines et d'anticorps contre la laronidase au départ et à chaque fois que le LCR est obtenu
Délai: jusqu'à 1 an
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jusqu'à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 janvier 2008
Achèvement primaire (Réel)
18 février 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
18 novembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 mars 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2008
Première publication (Estimation)
19 mars 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 décembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2018
Dernière vérification
1 novembre 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MT2007-10
- 0707M11762 (Autre identifiant: IRB, University of Minnesota)
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