Интратекальная замена фермента при синдроме Гурлера
30 ноября 2018 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Интратекальная заместительная ферментная терапия у пациентов с мукополисахаридозом I типа (синдром Гурлера)
В этом протоколе исследуется, является ли фермент альфа-L-идуронидаза (ларонидаза), вводимый в спинномозговую жидкость пациентов с синдромом Гурлера с интервалами до и после трансплантации костного мозга, безопасным и эффективным подходом для замедления неврологической дегенерации, наблюдаемой у пациентов Гурлера. подвергается трансплантации.
Обзор исследования
Подробное описание
Субъекты получат инфузию ларонидазы в спинномозговую жидкость примерно за 12 недель до, за 2 недели до, через 100 дней после и через 6 месяцев после трансплантации.
Эта процедура проводится с помощью люмбальной пункции (также называемой «спинномозговой пункцией»).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
26
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 3 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом MPS IH (синдром Херлера) являются кандидатами на этот протокол, если они рассматриваются для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в соответствии с рекомендациями Университета Миннесоты.
Критерий исключения:
- Возраст пациентов младше 6 месяцев или старше 3 лет.
- В анамнезе клинически тяжелая гиперчувствительность к ларонидазе.
- Есть противопоказания к повторной люмбальной пункции.
- Семья не желает проходить необходимые процедуры и оценки, присущие исследованию.
- Согласие на участие в исследовании 2004-09 внутривенного введения ларонидазы не подписано.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Намерение лечить
Все пациенты, получившие хотя бы одну дозу ларонидазы.
|
Ларонидаза принадлежит к классу препаратов, называемых ферментозаместительной терапией или ФЗТ, которые обеспечивают людей достаточным количеством важного фермента, который они не могут создать самостоятельно. Основным ингредиентом ларонидазы является белок, который идентичен встречающейся в природе форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы. Ларонидаза заменяет отсутствующий фермент альфа-L-идуронидазу и восстанавливает достаточную активность фермента, чтобы разрушить накопление ГАГ. Субъекты получат инфузию ларонидазы в спинномозговую жидкость примерно за 12 недель до, за 2 недели до, через 100 дней после и через 6 месяцев после трансплантации. Эта процедура проводится с помощью люмбальной пункции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продемонстрировать эффективность интратекальной доставки альфа-L-идуронидазы у пациентов с мукополисахаридозом I типа в снижении ухудшения развития нервной системы.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определить безопасность и токсичность интратекально доставляемой альфа-L-идуронидазы у больных мукополисахаридозом I типа.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Для определения изменений головного мозга с помощью магнитно-резонансной томографии
Временное ограничение: 1 и 2 года
|
1 и 2 года
|
|
Для определения нейрокогнитивных изменений, присутствующих у пациентов с синдромом Гурлера.
Временное ограничение: 6, 12 и 24 месяца
|
6, 12 и 24 месяца
|
|
Для определения уровней гликозаминогликанов, цитокинов и антител к ларонидазе в спинномозговой жидкости исходно и в каждый момент времени получают ЦСЖ.
Временное ограничение: через 1 год
|
через 1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 января 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 февраля 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 ноября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 марта 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 марта 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 марта 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 декабря 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 ноября 2018 г.
Последняя проверка
1 ноября 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MT2007-10
- 0707M11762 (Другой идентификатор: IRB, University of Minnesota)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ИРТ ларонидаза
-
Rigshospitalet, DenmarkЗавершенныйДети, Только | Изменение температуры тела | Воздействие магнитного поляДания
-
GGZ CentraalUtrecht UniversityЗавершенныйРасстройства личности | Расстройства настроения | Тревожные расстройства | КошмарыНидерланды
-
RWTH Aachen UniversityЗавершенный
-
University of PennsylvaniaЗавершенныйРасстройство отношенийСоединенные Штаты