Intratekal enzymersättning för Hurlers syndrom
30 november 2018 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Intratekal enzymersättningsterapi för patienter med mukopolysackaridos typ I (Hurlers syndrom)
Detta protokoll kommer att undersöka om enzymet alfa-L-iduronidas (Laronidase), som levereras till ryggmärgsvätskan hos patienter med Hurlers syndrom vid intervall före och efter benmärgstransplantation, är ett säkert och effektivt sätt att bromsa den neurologiska degenerationen som ses hos Hurlerpatienter. genomgår transplantation.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Försökspersonerna kommer att få en infusion av Laronidase i hans/hennes ryggmärgsvätska cirka 12 veckor före, 2 veckor före, 100 dagar efter och 6 månader efter transplantationen.
Denna procedur görs genom lumbalpunktion (även kallad "spinal tap").
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med diagnosen MPS IH (Hurler syndrom) är kandidater för detta protokoll om de övervägs för hematopoetisk stamcellstransplantation enligt University of Minnesotas riktlinjer.
Exklusions kriterier:
- Patienterna är yngre än 6 månader eller äldre än 3 år.
- Det finns en historia av kliniskt allvarlig överkänslighet mot laronidas.
- Det finns en kontraindikation för upprepad lumbalpunktion.
- Familjen är inte villig att genomgå de nödvändiga procedurerna och utvärderingarna som ingår i studien.
- Samtycke har inte undertecknats för deltagande i studien 2004-09 av intravenös administrering av laronidas.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intent-to-Treat
Alla patienter som har fått minst en dos av Laronidase.
|
Laronidas tillhör en klass av läkemedel som kallas enzymersättningsterapier eller ERT som ger människor tillräckliga mängder av ett viktigt enzym som de inte kan skapa på egen hand. Huvudingrediensen i laronidas är ett protein som är identiskt med en naturligt förekommande form av det mänskliga enzymet alfa-L-iduronidas. Laronidas ersätter det saknade enzymet alfa-L-iduronidas och återställer tillräcklig enzymaktivitet för att bryta ner GAG-uppbyggnad. Försökspersonerna kommer att få en infusion av Laronidase i hans/hennes ryggmärgsvätska cirka 12 veckor före, 2 veckor före, 100 dagar efter och 6 månader efter transplantationen. Denna procedur görs genom lumbalpunktion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att demonstrera effektiviteten av intratekalt tillförsel av alfa-L-iduronidas hos patienter med mukopolysackaridos typ I för att minska neuroutvecklingsförsämring
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att bestämma säkerheten och toxiciteten för intratekalt tillförsel av alfa-L-iduronidas hos patienter med mukopolysackaridos typ I
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
För att fastställa hjärnförändringar med magnetisk resonanstomografi
Tidsram: 1 och 2 år
|
1 och 2 år
|
|
För att fastställa neurokognitiva förändringar hos patienter med Hurlers syndrom
Tidsram: 6, 12 och 24 månader
|
6, 12 och 24 månader
|
|
För att bestämma nivåer av cerebral spinalvätske av glykosaminoglykaner, cytokiner och antikroppar mot Laronidas vid baslinjen och vid varje punkt erhålls CSF
Tidsram: genom 1 år
|
genom 1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 januari 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
18 februari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
18 november 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 mars 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2008
Första postat (Uppskatta)
19 mars 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 december 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2018
Senast verifierad
1 november 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MT2007-10
- 0707M11762 (Annan identifierare: IRB, University of Minnesota)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .