Dokanałowa wymiana enzymu w zespole Hurlera
30 listopada 2018 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dooponowa enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I (zespół Hurlera)
Protokół ten zbada, czy enzym alfa-L-iduronidaza (laronidaza), dostarczany do płynu mózgowo-rdzeniowego pacjentów z zespołem Hurlera w odstępach czasu przed i po przeszczepie szpiku kostnego, jest bezpiecznym i skutecznym podejściem do spowolnienia degeneracji neurologicznej obserwowanej u pacjentów z zespołem Hurlera w trakcie transplantacji.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Pacjenci otrzymają infuzję laronidazy do płynu mózgowo-rdzeniowego około 12 tygodni przed, 2 tygodnie przed, 100 dni po i 6 miesięcy po przeszczepie.
Ta procedura jest wykonywana przez nakłucie lędźwiowe (zwane również „nakłuciem lędźwiowym”).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
26
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 3 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z rozpoznaniem MPS IH (zespół Hurlera) są kandydatami do tego protokołu, jeśli są rozważani do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych zgodnie z wytycznymi University of Minnesota.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci mają mniej niż 6 miesięcy lub więcej niż 3 lata.
- W wywiadzie występowała ciężka klinicznie nadwrażliwość na laronidazę.
- Istnieje przeciwwskazanie do powtórnego nakłucia lędźwiowego.
- Rodzina nie jest chętna do poddania się niezbędnym procedurom i ocenom nieodłącznie związanym z badaniem.
- Nie podpisano zgody na udział w badaniu 2004-09 dotyczącym dożylnego podawania laronidazy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zamiar leczyć
Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę laronidazy.
|
Laronidaza należy do klasy leków zwanych enzymatycznymi terapiami zastępczymi lub ERT, które dostarczają ludziom wystarczających ilości ważnego enzymu, którego nie są w stanie wytworzyć samodzielnie. Głównym składnikiem laronidazy jest białko, które jest identyczne z naturalnie występującą postacią ludzkiego enzymu alfa-L-iduronidazy. Laronidaza zastępuje brakujący enzym alfa-L-iduronidazę i przywraca aktywność enzymu wystarczającą do rozbicia nagromadzonych GAG. Pacjenci otrzymają infuzję laronidazy do płynu mózgowo-rdzeniowego około 12 tygodni przed, 2 tygodnie przed, 100 dni po i 6 miesięcy po przeszczepie. Ta procedura jest wykonywana przez nakłucie lędźwiowe
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wykazanie skuteczności dooponowego podania alfa-L-iduronidazy u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I w zmniejszaniu pogorszenia rozwoju neurologicznego
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i toksyczności alfa-L-iduronidazy podawanej dokanałowo u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
Aby określić zmiany w mózgu za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: 1 i 2 lata
|
1 i 2 lata
|
|
Określenie zmian neuropoznawczych występujących u pacjentów z zespołem Hurlera
Ramy czasowe: 6, 12 i 24 miesiące
|
6, 12 i 24 miesiące
|
|
Aby określić poziomy glikozaminoglikanów, cytokin i przeciwciał przeciwko laronidazie w płynie mózgowo-rdzeniowym na początku badania i w każdym punkcie, uzyskuje się płyn mózgowo-rdzeniowy
Ramy czasowe: przez 1 rok
|
przez 1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 stycznia 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 lutego 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 listopada 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 marca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 marca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 marca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 grudnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 listopada 2018
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MT2007-10
- 0707M11762 (Inny identyfikator: IRB, University of Minnesota)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .