Reposição Enzimática Intratecal para Síndrome de Hurler
30 de novembro de 2018 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Terapia de reposição enzimática intratecal para pacientes com mucopolissacaridose tipo I (síndrome de Hurler)
Este protocolo examinará se a enzima alfa-L-iduronidase (Laronidase), entregue no fluido espinhal de pacientes com síndrome de Hurler em intervalos antes e depois do transplante de medula óssea, é uma abordagem segura e eficaz para retardar a degeneração neurológica observada em pacientes com Hurler submetidos a transplante.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os indivíduos receberão uma infusão de Laronidase em seu fluido espinhal aproximadamente 12 semanas antes, 2 semanas antes, 100 dias após e 6 meses após o transplante.
Este procedimento é feito por punção lombar (também chamada de "punção lombar").
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
26
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico de MPS IH (síndrome de Hurler) são candidatos a este protocolo se estiverem sendo considerados para transplante de células-tronco hematopoiéticas de acordo com as diretrizes da Universidade de Minnesota.
Critério de exclusão:
- Os pacientes têm menos de 6 meses de idade ou mais de 3 anos de idade.
- Há um histórico de hipersensibilidade clinicamente grave à Laronidase.
- Há uma contra-indicação para punção lombar repetida.
- A família não está disposta a passar pelos procedimentos e avaliações necessárias inerentes ao estudo.
- O consentimento não foi assinado para a participação no estudo 2004-09 de administração intravenosa de Laronidase.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Intenção de tratar
Todos os pacientes que receberam pelo menos uma dose de Laronidase.
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A laronidase pertence a uma classe de medicamentos chamados terapias de reposição enzimática ou TRE, que fornece às pessoas quantidades suficientes de uma enzima importante que elas não podem criar por conta própria. O ingrediente principal da laronidase é uma proteína idêntica a uma forma natural da enzima humana alfa-L-iduronidase. A laronidase substitui a enzima alfa-L-iduronidase ausente e restaura atividade enzimática suficiente para quebrar o acúmulo de GAG. Os indivíduos receberão uma infusão de Laronidase em seu fluido espinhal aproximadamente 12 semanas antes, 2 semanas antes, 100 dias após e 6 meses após o transplante. Este procedimento é feito por punção lombar
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Demonstrar a eficácia da administração intratecal de alfa-L-iduronidase em pacientes com mucopolissacaridose tipo I na diminuição da deterioração do desenvolvimento neurológico
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determinar a segurança e a toxicidade da administração intratecal de alfa-L-iduronidase em pacientes com mucopolissacaridose tipo I
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Para determinar alterações cerebrais com ressonância magnética
Prazo: 1 e 2 anos
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1 e 2 anos
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Determinar alterações neurocognitivas presentes em pacientes com síndrome de Hurler
Prazo: 6, 12 e 24 meses
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6, 12 e 24 meses
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Para determinar os níveis do líquido cefalorraquidiano de glicosaminoglicanos, citocinas e anticorpos para Laronidase na linha de base e em cada ponto CSF é obtido
Prazo: até 1 ano
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até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de janeiro de 2008
Conclusão Primária (Real)
18 de fevereiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
18 de novembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de março de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de março de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
19 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de dezembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de novembro de 2018
Última verificação
1 de novembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MT2007-10
- 0707M11762 (Outro identificador: IRB, University of Minnesota)
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