Intrathecale enzymvervanging voor het syndroom van Hurler
30 november 2018 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Intrathecale enzymvervangende therapie voor patiënten met mucopolysaccharidose type I (syndroom van Hurler)
Dit protocol zal onderzoeken of het enzym alfa-L-iduronidase (Laronidase), dat met tussenpozen voor en na beenmergtransplantatie in het ruggenmergvocht van patiënten met het syndroom van Hurler wordt toegediend, een veilige en effectieve aanpak is om de neurologische degeneratie die bij Hurler-patiënten wordt gezien, te vertragen. transplantatie ondergaan.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen krijgen ongeveer 12 weken voor, 2 weken voor, 100 dagen na en 6 maanden na de transplantatie een infuus met Laronidase in hun ruggenmergvocht.
Deze procedure wordt uitgevoerd door middel van een lumbaalpunctie (ook wel "ruggenprik" genoemd).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
26
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met de diagnose MPS IH (Hurler-syndroom) komen in aanmerking voor dit protocol als ze in aanmerking komen voor hematopoëtische stamceltransplantatie volgens de richtlijnen van de Universiteit van Minnesota.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten zijn jonger dan 6 maanden of ouder dan 3 jaar.
- Er is een voorgeschiedenis van klinisch ernstige overgevoeligheid voor laronidase.
- Er is een contra-indicatie voor herhaalde lumbaalpunctie.
- De familie is niet bereid om de noodzakelijke procedures en evaluaties die inherent zijn aan het onderzoek te ondergaan.
- Er is geen toestemming getekend voor deelname aan de studie van 2004-2009 naar intraveneuze toediening van Laronidase.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intent-to-Treat
Alle patiënten die ten minste één dosis laronidase hebben gekregen.
|
Laronidase behoort tot een klasse geneesmiddelen die enzymvervangende therapieën of ERT wordt genoemd en die mensen voldoende hoeveelheden van een belangrijk enzym geeft die ze zelf niet kunnen aanmaken. Het belangrijkste ingrediënt in laronidase is een eiwit dat identiek is aan een natuurlijk voorkomende vorm van het menselijke enzym alfa-L-iduronidase. Laronidase vervangt het ontbrekende enzym alfa-L-iduronidase en herstelt voldoende enzymactiviteit om GAG-opbouw af te breken. Proefpersonen krijgen ongeveer 12 weken voor, 2 weken voor, 100 dagen na en 6 maanden na de transplantatie een infuus met Laronidase in hun ruggenmergvocht. Deze procedure wordt gedaan door lumbaalpunctie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de werkzaamheid aan te tonen van intrathecaal toedienen van alfa-L-iduronidase bij patiënten met mucopolysaccharidose type I bij het verminderen van de achteruitgang van de neurologische ontwikkeling
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veiligheid en toxiciteit te bepalen van intrathecaal toedienen van alfa-L-iduronidase bij patiënten met mucopolysaccharidose type I
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Hersenveranderingen bepalen met magnetische resonantiebeeldvorming
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar
|
1 en 2 jaar
|
|
Om neurocognitieve veranderingen te bepalen die aanwezig zijn bij patiënten met het Hurler-syndroom
Tijdsspanne: 6, 12 en 24 maanden
|
6, 12 en 24 maanden
|
|
Om cerebrale spinale vloeistofniveaus van glycosaminoglycanen, cytokines en antilichamen tegen laronidase te bepalen bij baseline en op elk moment dat CSF wordt verkregen
Tijdsspanne: tot en met 1 jaar
|
tot en met 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 januari 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 februari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 november 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 maart 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
19 maart 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 december 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 november 2018
Laatst geverifieerd
1 november 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MT2007-10
- 0707M11762 (Andere identificatie: IRB, University of Minnesota)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .