Intratekal enzymerstatning for Hurler syndrom
30. november 2018 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Intratekal enzymerstatningsterapi til patienter med mucopolysaccharidosis type I (Hurler syndrom)
Denne protokol vil undersøge, om enzymet alfa-L-iduronidase (Laronidase), der afgives i spinalvæsken hos patienter med Hurler syndrom med intervaller før og efter knoglemarvstransplantation, er en sikker og effektiv tilgang til at bremse den neurologiske degeneration, der ses hos Hurler-patienter. gennemgår transplantation.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af Laronidase i hans/hendes spinalvæske ca. 12 uger før, 2 uger før, 100 dage efter og 6 måneder efter transplantationen.
Denne procedure udføres ved lumbalpunktur (også kaldet en "spinal tap").
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
26
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 3 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med diagnosen MPS IH (Hurler syndrom) er kandidater til denne protokol, hvis de overvejes til hæmatopoietisk stamcelletransplantation i henhold til retningslinjerne fra University of Minnesota.
Ekskluderingskriterier:
- Patienterne er mindre end 6 måneder gamle eller ældre end 3 år.
- Der er en historie med klinisk svær overfølsomhed over for Laronidase.
- Der er kontraindikation for gentagen lumbalpunktur.
- Familien er ikke villig til at gennemgå de nødvendige procedurer og evalueringer, der ligger i undersøgelsen.
- Der er ikke underskrevet samtykke til deltagelse i 2004-09 undersøgelsen af intravenøs Laronidase administration.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Intent-to-Treat
Alle patienter, der har fået mindst én dosis Laronidase.
|
Laronidase tilhører en klasse af lægemidler kaldet enzymerstatningsterapier eller ERT, der giver mennesker tilstrækkelige mængder af et vigtigt enzym, som de ikke kan skabe på egen hånd. Hovedingrediensen i laronidase er et protein, der er identisk med en naturligt forekommende form af det humane enzym alfa-L-iduronidase. Laronidase erstatter det manglende enzym alfa-L-iduronidase og genopretter tilstrækkelig enzymaktivitet til at nedbryde GAG-opbygning. Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af Laronidase i hans/hendes spinalvæske ca. 12 uger før, 2 uger før, 100 dage efter og 6 måneder efter transplantationen. Denne procedure udføres ved lumbalpunktur
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For at demonstrere effektiviteten af intrathekal levering af alfa-L-iduronidase til patienter med mucopolysaccharidosis type I til at reducere neuroudviklingsforringelse
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For at bestemme sikkerheden og toksiciteten af intrathekal levering af alfa-L-iduronidase hos patienter med mucopolysaccharidosis type I
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
For at bestemme hjerneændringer med magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: 1 og 2 år
|
1 og 2 år
|
|
At bestemme neurokognitive ændringer, der er til stede hos patienter med Hurler syndrom
Tidsramme: 6, 12 og 24 måneder
|
6, 12 og 24 måneder
|
|
For at bestemme cerebrale spinalvæskeniveauer af glycosaminoglycaner, cytokiner og antistoffer mod Laronidase ved baseline og på hvert punkt opnås CSF
Tidsramme: gennem 1 år
|
gennem 1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. januar 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. februar 2017
Studieafslutning (Faktiske)
18. november 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. marts 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. marts 2008
Først opslået (Skøn)
19. marts 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. december 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. november 2018
Sidst verificeret
1. november 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MT2007-10
- 0707M11762 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .