Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intratekal enzymerstatning for Hurler syndrom

30. november 2018 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Intratekal enzymerstatningsterapi til patienter med mucopolysaccharidosis type I (Hurler syndrom)

Denne protokol vil undersøge, om enzymet alfa-L-iduronidase (Laronidase), der afgives i spinalvæsken hos patienter med Hurler syndrom med intervaller før og efter knoglemarvstransplantation, er en sikker og effektiv tilgang til at bremse den neurologiske degeneration, der ses hos Hurler-patienter. gennemgår transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af Laronidase i hans/hendes spinalvæske ca. 12 uger før, 2 uger før, 100 dage efter og 6 måneder efter transplantationen. Denne procedure udføres ved lumbalpunktur (også kaldet en "spinal tap").

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosen MPS IH (Hurler syndrom) er kandidater til denne protokol, hvis de overvejes til hæmatopoietisk stamcelletransplantation i henhold til retningslinjerne fra University of Minnesota.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienterne er mindre end 6 måneder gamle eller ældre end 3 år.
  • Der er en historie med klinisk svær overfølsomhed over for Laronidase.
  • Der er kontraindikation for gentagen lumbalpunktur.
  • Familien er ikke villig til at gennemgå de nødvendige procedurer og evalueringer, der ligger i undersøgelsen.
  • Der er ikke underskrevet samtykke til deltagelse i 2004-09 undersøgelsen af ​​intravenøs Laronidase administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intent-to-Treat
Alle patienter, der har fået mindst én dosis Laronidase.
Medicin: IRT Laronidase

Laronidase tilhører en klasse af lægemidler kaldet enzymerstatningsterapier eller ERT, der giver mennesker tilstrækkelige mængder af et vigtigt enzym, som de ikke kan skabe på egen hånd. Hovedingrediensen i laronidase er et protein, der er identisk med en naturligt forekommende form af det humane enzym alfa-L-iduronidase. Laronidase erstatter det manglende enzym alfa-L-iduronidase og genopretter tilstrækkelig enzymaktivitet til at nedbryde GAG-opbygning.

Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af Laronidase i hans/hendes spinalvæske ca. 12 uger før, 2 uger før, 100 dage efter og 6 måneder efter transplantationen. Denne procedure udføres ved lumbalpunktur

Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at demonstrere effektiviteten af ​​intrathekal levering af alfa-L-iduronidase til patienter med mucopolysaccharidosis type I til at reducere neuroudviklingsforringelse
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme sikkerheden og toksiciteten af ​​intrathekal levering af alfa-L-iduronidase hos patienter med mucopolysaccharidosis type I
Tidsramme: 1 år
1 år
For at bestemme hjerneændringer med magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: 1 og 2 år
1 og 2 år
At bestemme neurokognitive ændringer, der er til stede hos patienter med Hurler syndrom
Tidsramme: 6, 12 og 24 måneder
6, 12 og 24 måneder
For at bestemme cerebrale spinalvæskeniveauer af glycosaminoglycaner, cytokiner og antistoffer mod Laronidase ved baseline og på hvert punkt opnås CSF
Tidsramme: gennem 1 år
gennem 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2008

Først opslået (Skøn)

19. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hurler syndrom

Kliniske forsøg med IRT Laronidase

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner