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Sostituzione enzimatica intratecale per la sindrome di Hurler

30 novembre 2018 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terapia enzimatica sostitutiva intratecale per pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I (sindrome di Hurler)

Questo protocollo esaminerà se l'enzima alfa-L-iduronidasi (Laronidasi), immesso nel fluido spinale dei pazienti con sindrome di Hurler a intervalli prima e dopo il trapianto di midollo osseo, è un approccio sicuro ed efficace per rallentare la degenerazione neurologica osservata nei pazienti con Hurler sottoposti a trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti riceveranno un'infusione di Laronidasi nel suo liquido spinale circa 12 settimane prima, 2 settimane prima, 100 giorni dopo e 6 mesi dopo il trapianto. Questa procedura viene eseguita mediante puntura lombare (chiamata anche "raccolta spinale").

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti con diagnosi di MPS IH (sindrome di Hurler) sono candidati per questo protocollo se vengono presi in considerazione per il trapianto di cellule staminali emopoietiche secondo le linee guida dell'Università del Minnesota.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti hanno meno di 6 mesi o più di 3 anni.
  • C'è una storia di ipersensibilità clinicamente grave a Laronidase.
  • C'è una controindicazione per la puntura lombare ripetuta.
  • La famiglia non è disposta a sottoporsi alle necessarie procedure e valutazioni inerenti allo studio.
  • Non è stato firmato il consenso per la partecipazione allo studio 2004-09 sulla somministrazione endovenosa di Laronidasi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intento a trattare
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di Laronidase.
Droga: IRT Laronidasi

La laronidasi appartiene a una classe di farmaci chiamati terapie enzimatiche sostitutive o ERT che fornisce alle persone quantità sufficienti di un enzima importante che non possono creare da sole. L'ingrediente principale della laronidasi è una proteina identica a una forma naturale dell'enzima umano alfa-L-iduronidasi. La laronidasi sostituisce l'enzima mancante alfa-L-iduronidasi e ripristina un'attività enzimatica sufficiente per abbattere l'accumulo di GAG.

I soggetti riceveranno un'infusione di Laronidasi nel suo liquido spinale circa 12 settimane prima, 2 settimane prima, 100 giorni dopo e 6 mesi dopo il trapianto. Questa procedura viene eseguita mediante puntura lombare

Altri nomi:
  • Aldurazyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dimostrare l'efficacia della somministrazione intratecale di alfa-L-iduronidasi in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I nel ridurre il deterioramento dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la sicurezza e la tossicità della somministrazione intratecale di alfa-L-iduronidasi in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Per determinare i cambiamenti cerebrali con la risonanza magnetica
Lasso di tempo: 1 e 2 anni
1 e 2 anni
Per determinare i cambiamenti neurocognitivi presenti nei pazienti con sindrome di Hurler
Lasso di tempo: 6, 12 e 24 mesi
6, 12 e 24 mesi
Per determinare i livelli nel liquido spinale cerebrale di glicosaminoglicani, citochine e anticorpi contro la laronidasi al basale e ad ogni punto si ottiene CSF
Lasso di tempo: attraverso 1 anno
attraverso 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

18 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

19 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 novembre 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2007-10
  • 0707M11762 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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