Sostituzione enzimatica intratecale per la sindrome di Hurler
30 novembre 2018 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Terapia enzimatica sostitutiva intratecale per pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I (sindrome di Hurler)
Questo protocollo esaminerà se l'enzima alfa-L-iduronidasi (Laronidasi), immesso nel fluido spinale dei pazienti con sindrome di Hurler a intervalli prima e dopo il trapianto di midollo osseo, è un approccio sicuro ed efficace per rallentare la degenerazione neurologica osservata nei pazienti con Hurler sottoposti a trapianto.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I soggetti riceveranno un'infusione di Laronidasi nel suo liquido spinale circa 12 settimane prima, 2 settimane prima, 100 giorni dopo e 6 mesi dopo il trapianto.
Questa procedura viene eseguita mediante puntura lombare (chiamata anche "raccolta spinale").
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
26
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti con diagnosi di MPS IH (sindrome di Hurler) sono candidati per questo protocollo se vengono presi in considerazione per il trapianto di cellule staminali emopoietiche secondo le linee guida dell'Università del Minnesota.
Criteri di esclusione:
- I pazienti hanno meno di 6 mesi o più di 3 anni.
- C'è una storia di ipersensibilità clinicamente grave a Laronidase.
- C'è una controindicazione per la puntura lombare ripetuta.
- La famiglia non è disposta a sottoporsi alle necessarie procedure e valutazioni inerenti allo studio.
- Non è stato firmato il consenso per la partecipazione allo studio 2004-09 sulla somministrazione endovenosa di Laronidasi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Intento a trattare
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di Laronidase.
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La laronidasi appartiene a una classe di farmaci chiamati terapie enzimatiche sostitutive o ERT che fornisce alle persone quantità sufficienti di un enzima importante che non possono creare da sole. L'ingrediente principale della laronidasi è una proteina identica a una forma naturale dell'enzima umano alfa-L-iduronidasi. La laronidasi sostituisce l'enzima mancante alfa-L-iduronidasi e ripristina un'attività enzimatica sufficiente per abbattere l'accumulo di GAG. I soggetti riceveranno un'infusione di Laronidasi nel suo liquido spinale circa 12 settimane prima, 2 settimane prima, 100 giorni dopo e 6 mesi dopo il trapianto. Questa procedura viene eseguita mediante puntura lombare
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Dimostrare l'efficacia della somministrazione intratecale di alfa-L-iduronidasi in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I nel ridurre il deterioramento dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Determinare la sicurezza e la tossicità della somministrazione intratecale di alfa-L-iduronidasi in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Per determinare i cambiamenti cerebrali con la risonanza magnetica
Lasso di tempo: 1 e 2 anni
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1 e 2 anni
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Per determinare i cambiamenti neurocognitivi presenti nei pazienti con sindrome di Hurler
Lasso di tempo: 6, 12 e 24 mesi
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6, 12 e 24 mesi
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Per determinare i livelli nel liquido spinale cerebrale di glicosaminoglicani, citochine e anticorpi contro la laronidasi al basale e ad ogni punto si ottiene CSF
Lasso di tempo: attraverso 1 anno
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attraverso 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 gennaio 2008
Completamento primario (Effettivo)
18 febbraio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
18 novembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 marzo 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2008
Primo Inserito (Stima)
19 marzo 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 dicembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 novembre 2018
Ultimo verificato
1 novembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MT2007-10
- 0707M11762 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)
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