多巣性運動神経障害（MMN）患者に皮下投与された精製ヒト抗体の研究
多発性運動神経障害（MMN）患者における皮下免疫グロブリン（SCIG）の多施設研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -文書化された臨床診断とMMNの電気生理学的証拠を持つ患者
- -以前に静脈内免疫グロブリン（IVIG）に反応し、スクリーニング前の少なくとも12週間IVIGによる安定した治療を受けている患者
- 1 か月あたり 0.4g/kg 体重 (bw) 以上の IVIG で治療された患者
- 患者によるインフォームドコンセントの提供
除外基準:
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (ASAT) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALAT) 濃度 > 正常上限 (UNL) の 2.5 倍
- クレアチニン濃度 > UNL の 1.5 倍
- -血液製剤に対する既知のアレルギー反応
- -注射部位反応の評価を妨げる皮膚疾患
- -治験責任医師の意見では、プロトコルの正常な完了を妨げる可能性のあるその他の病状
- -治験薬の評価または試験の満足のいく実施を妨げる可能性のある状態
- -登録前3か月以内の治験薬による研究への参加
- 1ヶ月あたり>2.0g/kg体重に相当するIVIGで治療された患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビバグロビン
Vivaglobin® は、皮下注入用のヒト正常免疫グロブリンの 16% (160 mg/mL) 液体製剤です。
被験者は、以前の静脈内免疫グロブリン治療に基づいて計算された毎週の投与量（週あたり0.1〜0.5 g / kg体重）で、Vivaglobin®の毎週の注入を受けます。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 24 週目までの筋力の変化
時間枠：24週目までのベースライン
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Medical Research Council (MRC) スコアの変化は、24 週目に、記述統計と Hodges-Lehmann 法に基づくノンパラメトリック両側 95% 信頼区間を使用して、ベースラインと比較して決定されました。 24 週目のデータが入手できなかったため、8 人の被験者のうちの 1 人のデータは 13 週のものでした。 200 ポイントの MRC 合計スコアは、20 の両側 (左右) の筋肉グループのスコアの合計であり、それぞれ 0 (動きなし) から 5 (通常の動き/パワー) で評価されます。 MRC 合計スコアが高いほど、筋肉の収縮/四肢の動きが大きいことを示します。 MRC 合計スコアの変化の正の値は改善を示し、より正の値はベースラインの値と比較してより大きな筋肉収縮/四肢の動きを示します。 |
24週目までのベースライン
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ベースラインおよび24週目の全体のMRCスコアの平均
時間枠：ベースラインと24週目
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200 ポイントの MRC 合計スコアは、20 の両側 (左右) の筋肉グループのスコアの合計であり、それぞれ 0 (動きなし) から 5 (通常の動き/パワー) で評価されます。
MRC 合計スコアが高いほど、筋肉の収縮/四肢の動きが大きいことを示します。
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ベースラインと24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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障害のベースラインから24週目への変更
時間枠：24週目までのベースライン
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障害スコアの変化は、ホッジス-レーマン法に基づく記述統計とノンパラメトリック両側 95% 信頼区間を使用して、ベースラインと比較して 24 週目に決定されました。 24 週目のデータが入手できなかったため、8 人の被験者のうちの 1 人のデータは 13 週のものでした。 障害は、上肢障害および下肢障害のサブスケールを含む、修正されたガイの神経学的障害スケールを使用して測定されました。 両方のサブスケールは、0 (上肢の問題なし/歩行に影響なし) から 5 (意図的な動作にどちらの腕も使用できない/通常は屋内で車椅子を使用) までの 6 段階で構成されます。 障害スコアは、両方のサブスケールの合計として計算され、スコアは 0 から 10 の範囲になります。 障害スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。 障害スコアの変化の負の値は改善を示し、負の値が大きいほどベースラインの値と比較して改善が大きいことを示します。 |
24週目までのベースライン
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ベースラインおよび24週目の平均障害スコア
時間枠：ベースラインと24週目
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障害は、上肢障害および下肢障害のサブスケールを含む、修正されたガイの神経学的障害スケールを使用して測定されました。
両方のサブスケールは、0 (上肢の問題なし/歩行に影響なし) から 5 (意図的な動作にどちらの腕も使用できない/通常は屋内で車椅子を使用) までの 6 段階で構成されます。
障害スコアは、両方のサブスケールの合計として計算され、スコアは 0 から 10 の範囲になります。
障害スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
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ベースラインと24週目
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ベースラインから運動機能の完了訪問への変更
時間枠：完了訪問までのベースライン (25 週目まで)
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運動機能の変化は、記述統計と Hodges-Lehmann 法に基づいたノンパラメトリック両側 95% 信頼区間を使用して、ベースラインと比較した完了訪問時に決定されました。 各患者に対して、弱った筋肉群に応じて 4 つの特定のタスクが定義されました。 患者は、0 (正常な機能) から 4 (不可能) までの 5 段階スケールで各タスクを評価する必要がありました。 全体の運動機能スコアは、4 つのグレードの合計として計算され、0 (最適) から 16 (最悪) の範囲のスコアが得られました。 ベースラインの運動機能スコアは、スクリーニング時および 1 週目の患者の評価の平均として計算されました。運動機能スコアの変化の負の値は改善を示し、より負の値はベースラインの値と比較してより大きな改善を示します。 |
完了訪問までのベースライン (25 週目まで)
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スクリーニング時および25週目の平均運動機能スコア
時間枠：スクリーニングと第 25 週
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各患者に対して、弱った筋肉群に応じて 4 つの特定のタスクが定義されました。
患者は、0 (正常な機能) から 4 (不可能) までの 5 段階スケールで各タスクを評価する必要がありました。
全体の運動機能スコアは、4 つのグレードの合計として計算され、0 (最適) から 16 (最悪) の範囲のスコアが得られました。
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スクリーニングと第 25 週
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ベースラインおよび25週目の健康関連の生活の質
時間枠：ベースライン時および25週目
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現在の免疫グロブリン G (IgG) 治療、自宅での治療、および病院/診療所での治療に対する患者の満足度に関するアンケートを使用して評価します。 質問は、1 (非常に良い) から 7 (非常に悪い) までの数字を選択することによって回答されました。 注: 25 週目に病院/診療所で IgG 治療を受けた患者はいなかった。 |
ベースライン時および25週目
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ベースラインおよび25週目の治療満足度
時間枠：ベースライン時および25週目
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治療の満足度は、7 段階 (1 = 最悪の評価、7 = 最高の評価) で評価された 15 項目で構成される生活の質指数を使用して評価され、最大スコアは 105 でした。
最高スコアは、社会的要因に対する治療の影響に対する最高の満足度を示します。
15 項目は、治療干渉、治療に関連する問題、治療環境、治療費の 4 つの尺度にまとめられました。
これらのスケールの生のスコアは、0 から 100 の範囲のスコアに変換され、100 が達成可能な最高のスコアです。
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ベースライン時および25週目
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ベースラインおよび25週目の全体的な健康状態
時間枠：ベースラインと 25 週目
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全体的な健康状態は、Visual Analogue Scale (VAS) を使用して評価されました。
患者は、100 mm の VAS にマークを付けて全体的な健康状態を評価するよう求められました。0 は想像できる最悪の状態、100 は想像できる最高の状態です。
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ベースラインと 25 週目
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重大度および関連性別の有害事象 (AE) を伴う患者数
時間枠：研究期間中、25週まで
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調査期間全体で発生したすべての AE を含めました。 軽度の AE: 日常生活に支障はありませんでした。中等度の AE: 日常の活動が多少妨げられました。重度の AE: 日常的な活動を行うことが不可能です。 |
研究期間中、25週まで
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重大度と関連性による AE の割合
時間枠：研究期間中、25週まで
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レートは、投与された注入回数に対する AE の数でした。 調査期間全体で発生したすべての AE を含めました。 軽度の AE: 日常生活に支障はありませんでした。中等度の AE: 日常の活動が多少妨げられました。重度の AE: 日常的な活動を行うことが不可能です。 |
研究期間中、25週まで
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局所/注射部位反応のある患者数
時間枠：研究期間中、25週まで
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局所/注射部位反応から生じるすべての AE。
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研究期間中、25週まで
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検査パラメータに臨床的に関連する変化が見られた患者の数
時間枠：25週目までのベースライン
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検査パラメータには、血液学、血清化学、および尿検査パラメータが含まれていました。
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25週目までのベースライン
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バイタルサインに臨床的に関連する変化が見られた患者の数
時間枠：25週目までのベースライン
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バイタル サインには、心拍数、収縮期血圧、拡張期血圧、および体温が含まれます。
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25週目までのベースライン
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Matthias Sturzenegger, MD、Inselspital, University Hospital of Bern
- 主任研究者：Bernd Kieseier, MD、Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
- 主任研究者：Giancarlo Comi, MD、San Raffaele Hospital
- 主任研究者：Siraj Misbah, MD、Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Misbah S, et al. Efficacy and safety of subcutaneous immunoglobulin, Vivaglobin, in patients with multifocal motor neuropathy. Journal of Neurology 257(Suppl 1):S105-S106, 2010.
- Misbah SA, Baumann A, Fazio R, Dacci P, Schmidt DS, Burton J, Sturzenegger M. A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study. J Peripher Nerv Syst. 2011 Jun;16(2):92-7. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00330.x.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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