다발성 운동 신경병증(MMN) 환자에게 피하 투여된 정제된 인간 항체에 대한 연구
다초점 운동 신경병증(MMN) 환자의 피하 면역글로불린(SCIG)에 대한 다기관 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 문서화된 임상 진단 및 MMN의 전기생리학적 증거가 있는 환자
- 이전에 정맥 면역글로불린(IVIG)에 반응한 적이 있고 스크리닝 전 최소 12주 동안 IVIG로 안정적인 치료를 받은 환자
- 매달 ≥0.4g/kg 체중(bw) IVIG에 해당하는 치료를 받은 환자
- 환자의 정보에 입각한 동의 제공
제외 기준:
- ASAT(Aspartate aminotransferase) 또는 ALAT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한(UNL)의 2.5배
- 크레아티닌 농도 > UNL의 1.5배
- 혈액 제제에 대한 알려진 알레르기 반응
- 주사 부위 반응 평가를 방해하는 모든 피부 질환
- 시험자의 의견에 따라 프로토콜의 성공적인 완료를 방해할 수 있는 기타 모든 의학적 상태
- 연구 약물의 평가 또는 시험의 만족스러운 수행을 방해할 가능성이 있는 모든 상태
- 등록 전 3개월 이내에 시험용 약물을 사용한 연구에 참여
- 매월 >2.0g/kg bw IVIG에 해당하는 용량으로 치료받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 비바글로빈
Vivaglobin®은 피하 주입을 위한 인간 정상 면역글로불린의 16%(160 mg/mL) 액체 제형입니다.
피험자는 이전의 정맥 면역글로불린 치료(주당 0.1~0.5g/kg 체중)를 기준으로 계산된 주간 용량으로 Vivaglobin®을 매주 주입받습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근력의 기준선에서 24주차까지의 변화
기간: 24주까지의 기준선
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MRC(Medical Research Council) 점수의 변화는 Hodges-Lehmann 방법을 기반으로 기술 통계 및 비모수적 양면 95% 신뢰 구간을 사용하여 기준선과 비교하여 24주차에 결정되었습니다. 8명의 피험자 중 한 명에 대한 데이터는 24주차 데이터를 사용할 수 없었기 때문에 13주차 데이터였습니다. 200점 MRC 합계 점수는 20개의 양측(왼쪽 및 오른쪽) 근육 그룹에 대한 점수의 합계이며, 각 그룹은 0(움직임 없음)에서 5(정상적인 움직임/힘) 사이로 평가됩니다. MRC 합계 점수가 높을수록 근육 수축/사지 움직임이 더 크다는 것을 나타냅니다. MRC 합계 점수의 변화에 대한 양수 값은 개선을 나타내며 양수 값이 많을수록 베이스라인 값과 비교하여 더 큰 근육 수축/사지 움직임을 나타냅니다. |
24주까지의 기준선
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기준선 및 24주차의 평균 전체 MRC 점수
기간: 기준선 및 24주차
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200점 MRC 합계 점수는 20개의 양측(왼쪽 및 오른쪽) 근육 그룹에 대한 점수의 합계이며, 각 그룹은 0(움직임 없음)에서 5(정상적인 움직임/힘) 사이로 평가됩니다.
MRC 합계 점수가 높을수록 근육 수축/사지 움직임이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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기준선 및 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장애의 기준선에서 24주차로 변경
기간: 24주까지의 기준선
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장애 점수의 변화는 Hodges-Lehmann 방법을 기반으로 기술 통계 및 비모수적 양면 95% 신뢰 구간을 사용하여 기준선과 비교하여 24주차에 결정되었습니다. 8명의 피험자 중 한 명에 대한 데이터는 24주차 데이터를 사용할 수 없었기 때문에 13주차 데이터였습니다. 장애는 상지 및 하지 장애에 대한 하위 척도를 포함하는 수정된 Guy의 신경학적 장애 척도를 사용하여 측정되었습니다. 두 하위 척도는 0(상지 문제 없음/보행에 영향을 미치지 않음)에서 5(의도적인 움직임을 위해 팔을 사용할 수 없음/일반적으로 실내에서 휠체어 사용)까지 6등급으로 구성됩니다. 장애 점수는 두 하위 척도의 합으로 계산되어 0에서 10 사이의 점수가 됩니다. 더 높은 장애 점수는 더 큰 장애를 나타냅니다. 장애 점수 변화에 대한 음수 값은 개선을 나타내며 음수 값이 많을수록 기준선 값과 비교하여 더 큰 개선을 나타냅니다. |
24주까지의 기준선
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기준선 및 24주차 평균 장애 점수
기간: 기준선 및 24주차
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장애는 상지 및 하지 장애에 대한 하위 척도를 포함하는 수정된 Guy의 신경학적 장애 척도를 사용하여 측정되었습니다.
두 하위 척도는 0(상지 문제 없음/보행에 영향을 미치지 않음)에서 5(의도적인 움직임을 위해 팔을 사용할 수 없음/일반적으로 실내에서 휠체어 사용)까지 6등급으로 구성됩니다.
장애 점수는 두 하위 척도의 합으로 계산되어 0에서 10 사이의 점수가 됩니다.
더 높은 장애 점수는 더 큰 장애를 나타냅니다.
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기준선 및 24주차
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운동 기능의 기준선에서 완료 방문으로 변경
기간: 완료 방문 기준(최대 25주차)
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운동 기능의 변화는 기술 통계 및 Hodges-Lehmann 방법에 기초한 비모수적 양측 95% 신뢰 구간을 사용하여 기준선과 비교하여 완료 방문에서 결정되었습니다. 각 환자에 대해 약화된 근육 그룹에 따라 4가지 특정 작업이 정의되었습니다. 환자는 0(정상 기능)에서 4(불가능)까지 범위의 5점 척도로 각 작업에 등급을 매겨야 했습니다. 전체 운동 기능 점수는 4개 등급의 합으로 계산되어 0(최적)에서 16(최악) 범위의 점수를 얻었습니다. 기준선 운동 기능 점수는 스크리닝 및 1주차에서 환자 평가의 평균으로 계산되었습니다. 운동 기능 점수의 변화에 대한 음수 값은 개선을 나타내며 음수 값이 클수록 기준선 값과 비교하여 더 큰 개선을 나타냅니다. |
완료 방문 기준(최대 25주차)
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스크리닝 및 25주차에서의 평균 운동 기능 점수
기간: 스크리닝 및 25주차
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각 환자에 대해 약화된 근육 그룹에 따라 4가지 특정 작업이 정의되었습니다.
환자는 0(정상 기능)에서 4(불가능)까지 범위의 5점 척도로 각 작업에 등급을 매겨야 했습니다.
전체 운동 기능 점수는 4개 등급의 합으로 계산되어 0(최적)에서 16(최악) 범위의 점수를 얻었습니다.
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스크리닝 및 25주차
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기준선 및 25주차의 건강 관련 삶의 질
기간: 기준선 및 25주차에
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현재 면역글로불린 G(IgG) 치료, 가정 치료 및 병원/의원 치료에 대한 환자의 만족도에 대한 설문지를 사용하여 평가했습니다. 질문은 1(매우 좋음)과 7(매우 나쁨) 사이의 숫자를 선택하여 답변했습니다. 참고: 25주차에 병원/진료소에서 IgG 치료를 받은 환자는 없었습니다. |
기준선 및 25주차에
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기준선 및 25주차에서의 치료 만족도
기간: 기준선 및 25주차에
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치료 만족도는 가능한 최대 105점으로 7점 척도(1 = 최악 등급, 7 = 최고 등급)로 평가된 15개 항목으로 구성된 삶의 질 지수를 사용하여 평가되었습니다.
가장 높은 점수는 치료가 사회적 요인에 미치는 영향에 대한 가장 높은 만족도를 나타냅니다.
15개 항목은 치료 간섭, 치료 관련 문제, 치료 환경, 치료 비용의 4가지 척도로 요약되었다.
이 척도의 원시 점수는 0에서 100 사이의 점수로 변환되었으며 100이 달성 가능한 최고 점수입니다.
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기준선 및 25주차에
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기준선 및 25주차의 전반적인 건강 상태
기간: 기준선 및 25주차
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전반적인 건강 상태는 VAS(Visual Analogue Scale)를 사용하여 평가되었습니다.
환자들은 100mm VAS에 표시를 하여 전반적인 건강 상태를 평가하도록 요청받았습니다. 0은 상상할 수 있는 최악의 상태이고 100은 상상할 수 있는 가장 좋은 상태입니다.
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기준선 및 25주차
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심각도 및 관련성에 따른 부작용(AE)이 있는 환자 수
기간: 연구 기간 동안 최대 25주차까지
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전체 연구 기간 동안 발생한 모든 AE를 포함했습니다. 가벼운 AE: 일상적인 활동을 방해하지 않았습니다. 중등도 AE: 일상적인 활동에 다소 방해됨; 심한 AE: 일상적인 활동을 수행할 수 없습니다. |
연구 기간 동안 최대 25주차까지
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심각도 및 관련성에 따른 AE 비율
기간: 연구 기간 동안 최대 25주차까지
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비율은 투여된 주입 수에 대한 AE 수였습니다. 전체 연구 기간 동안 발생한 모든 AE를 포함했습니다. 가벼운 AE: 일상적인 활동을 방해하지 않았습니다. 중등도 AE: 일상적인 활동에 다소 방해됨; 심한 AE: 일상적인 활동을 수행할 수 없습니다. |
연구 기간 동안 최대 25주차까지
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국소/주사 부위 반응이 있는 환자 수
기간: 연구 기간 동안 최대 25주차까지
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국부/주사 부위 반응에서 발생하는 모든 AE.
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연구 기간 동안 최대 25주차까지
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검사실 매개변수에 임상적으로 관련된 변화가 있는 환자 수
기간: 25주까지의 기준선
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실험실 매개변수에는 혈액학, 혈청 화학 및 요분석 매개변수가 포함되었습니다.
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25주까지의 기준선
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활력 징후에 임상적으로 관련된 변화가 있는 환자의 수
기간: 25주까지의 기준선
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활력 징후에는 심박수, 수축기 혈압, 이완기 혈압 및 체온이 포함됩니다.
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25주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Matthias Sturzenegger, MD, Inselspital, University Hospital of Bern
- 수석 연구원: Bernd Kieseier, MD, Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
- 수석 연구원: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Hospital
- 수석 연구원: Siraj Misbah, MD, Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Misbah S, et al. Efficacy and safety of subcutaneous immunoglobulin, Vivaglobin, in patients with multifocal motor neuropathy. Journal of Neurology 257(Suppl 1):S105-S106, 2010.
- Misbah SA, Baumann A, Fazio R, Dacci P, Schmidt DS, Burton J, Sturzenegger M. A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study. J Peripher Nerv Syst. 2011 Jun;16(2):92-7. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00330.x.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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