En studie av renade humana antikroppar administrerade subkutant till patienter med multifokal motorisk neuropati (MMN)

Experimentell: Vivaglobin

Vivaglobin® är en 16 % (160 mg/ml) flytande formulering av humant normalt immunglobulin för subkutan infusion. Försökspersonerna kommer att få veckoinfusioner av Vivaglobin® i en veckodos beräknad på tidigare intravenös immunglobulinbehandling (mellan 0,1 till 0,5 g/kg kroppsvikt per vecka).

Biologisk: Vivaglobin

Andra namn:

• Humant normalt immunglobulin

Ändra från baslinje till vecka 24 i muskelstyrka

Förändringen i Medical Research Council (MRC) poäng bestämdes vid vecka 24 jämfört med baslinjen med hjälp av beskrivande statistik och icke-parametriska, tvåsidiga 95 % konfidensintervall baserat på Hodges-Lehmann-metoden. Data för en av de åtta försökspersonerna var från vecka 13 eftersom data från vecka 24 inte var tillgängliga.

MRC-summan på 200 poäng är summan av poängen för 20 bilaterala (vänster och höger sida) muskelgrupper, var och en bedömd mellan 0 (ingen rörelse) till 5 (normal rörelse/kraft). En högre MRC-summapoäng indikerar större muskelkontraktion/lemrörelser. Positiva värden för förändring i MRC-summapoäng indikerar förbättring, med ett mer positivt värde som indikerar större muskelkontraktion/lemrörelser jämfört med värdet vid baslinjen.

Genomsnittlig MRC-resultat vid baslinjen och vecka 24

MRC-summan på 200 poäng är summan av poängen för 20 bilaterala (vänster och höger sida) muskelgrupper, var och en bedömd mellan 0 (ingen rörelse) till 5 (normal rörelse/kraft). En högre MRC-summapoäng indikerar större muskelkontraktion/lemrörelser.

Ändra från baslinje till vecka 24 i funktionshinder

Förändringen i funktionshinderspoäng bestämdes vid vecka 24 jämfört med baslinjen med hjälp av beskrivande statistik och icke-parametriska dubbelsidiga 95 % konfidensintervall baserat på Hodges-Lehmann-metoden. Data för en av de åtta försökspersonerna var från vecka 13 eftersom data från vecka 24 inte var tillgängliga.

Funktionshinder mättes med hjälp av en modifierad Guy's Neurological Disability Scale, som omfattar subskalor för funktionshinder i övre och nedre extremiteterna. Båda underskalorna omfattar 6 grader, numrerade från 0 (inga problem med övre extremiteter/gång påverkas inte) till 5 (kan inte använda någon av armarna för några målmedvetna rörelser/använder vanligtvis rullstol inomhus). Funktionshinderpoängen beräknas som summan av båda underskalorna, vilket resulterar i en poäng som sträcker sig från 0 till 10. Ett högre invaliditetspoäng indikerar större funktionshinder. Negativa värden för förändring i funktionshinderspoäng indikerar förbättring, med ett mer negativt värde indikerar större förbättring jämfört med värdet vid baslinjen.

Genomsnittligt resultat för funktionshinder vid baslinjen och vecka 24

Funktionshinder mättes med hjälp av en modifierad Guy's Neurological Disability Scale, som omfattar subskalor för funktionshinder i övre och nedre extremiteterna. Båda underskalorna omfattar 6 grader, numrerade från 0 (inga problem med övre extremiteter/gång påverkas inte) till 5 (kan inte använda någon av armarna för några målmedvetna rörelser/använder vanligtvis rullstol inomhus). Funktionshinderpoängen beräknas som summan av båda underskalorna, vilket resulterar i en poäng som sträcker sig från 0 till 10. Ett högre invaliditetspoäng indikerar större funktionshinder.

Ändra från baslinje till avslutningsbesöket i motorfunktion

Förändringen i motorisk funktion bestämdes vid slutbesöket jämfört med baslinjen med hjälp av beskrivande statistik och icke-parametriska dubbelsidiga 95 % konfidensintervall baserat på Hodges-Lehmann-metoden.

För varje patient definierades fyra specifika uppgifter utifrån hans/hennes försvagade muskelgrupp. Patienten fick betygsätta var och en av uppgifterna på en 5-gradig skala från 0 (normal funktion) till 4 (ej möjligt). Den totala motorfunktionspoängen beräknades som summan av de 4 betygen, vilket resulterade i en poäng som sträckte sig från 0 (optimalt) till 16 (sämst). Baslinjens motorfunktionspoäng beräknades som medelvärdet av patientens bedömningar vid screening och vecka 1. Negativa värden för förändring i motorfunktionspoäng indikerar förbättring, med ett mer negativt värde som indikerar större förbättring jämfört med värdet vid baslinjen.

Genomsnittlig motorfunktionspoäng vid screening och vecka 25

För varje patient definierades fyra specifika uppgifter utifrån hans/hennes försvagade muskelgrupp. Patienten fick betygsätta var och en av uppgifterna på en 5-gradig skala från 0 (normal funktion) till 4 (ej möjligt). Den totala motorfunktionspoängen beräknades som summan av de 4 betygen, vilket resulterade i en poäng som sträckte sig från 0 (optimalt) till 16 (sämst).

Hälsorelaterad livskvalitet vid baslinjen och vecka 25

Bedöms med hjälp av ett frågeformulär om patienters tillfredsställelse med aktuell immunglobulin G (IgG) behandling, behandling i hemmet och behandling på sjukhus/läkarmottagning. Frågorna besvarades genom att välja ett nummer mellan 1 (extremt bra) och 7 (extremt dåligt).

Obs: Inga patienter fick IgG-behandling på sjukhuset/läkarmottagningen vecka 25.

Behandlingstillfredsställelse vid baslinjen och vecka 25

Behandlingstillfredsställelsen utvärderades med hjälp av Life Quality Index, som består av 15 artiklar betygsatta på en 7-gradig skala (1 = sämsta betyg, 7 = bästa betyg) med en möjlig maximal poäng på 105. Den högsta poängen indikerar den högsta tillfredsställelsen med behandlingens inverkan på sociala faktorer. De 15 objekten sammanfattades till 4 skalor: behandlingsinterferens, terapirelaterade problem, terapimiljö och behandlingskostnader. De råa poängen för dessa skalor omvandlades till en poäng som sträckte sig från 0 till 100, där 100 är den bästa poängen som kan uppnås.

Övergripande hälsotillstånd vid baslinjen och vecka 25

Det övergripande hälsotillståndet utvärderades med hjälp av en Visual Analogue Scale (VAS). Patienterna ombads att betygsätta sin övergripande hälsostatus genom att placera ett märke på ett 100 mm VAS, där 0 är det sämsta tänkbara tillståndet och 100 är det bästa tänkbara tillståndet.

Antal patienter med biverkningar (AE) efter svårighetsgrad och släktskap

Inkluderade alla AE som inträffade under hela studieperioden.

Mild AE: Störde inte rutinmässiga aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Frekvens av biverkningar efter svårighetsgrad och släktskap

Hastigheten var antalet biverkningar över antalet administrerade infusioner. Inkluderade alla AE som inträffade under hela studieperioden.

Mild AE: Störde inte rutinmässiga aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Antal patienter med lokala reaktioner/reaktioner på injektionsstället

Alla biverkningar som härrör från lokala reaktioner/reaktioner på injektionsstället.

Antal patienter med kliniskt relevanta förändringar i laboratorieparametrar

Laboratorieparametrar inkluderade hematologi, serumkemi och urinanalysparametrar.

Antal patienter med kliniskt relevanta förändringar i vitala tecken

Vitala tecken var hjärtfrekvens, systoliskt blodtryck, diastoliskt blodtryck och kroppstemperatur.