Uno studio sugli anticorpi umani purificati somministrati per via sottocutanea a pazienti con neuropatia motoria multifocale (MMN)
Uno studio multicentrico sull'immunoglobulina sottocutanea (SCIG) in pazienti con neuropatia motoria multifocale (MMN)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Milan, Italia
- San Raffaele Hospital
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Oxford, Regno Unito
- Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
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Bern, Svizzera
- Inselspital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi clinica documentata ed evidenza elettrofisiologica di MMN
- Pazienti che hanno precedentemente risposto all'immunoglobulina per via endovenosa (IVIG) e sono stati in trattamento stabile con IVIG per almeno 12 settimane prima dello screening
- Pazienti trattati con l'equivalente di ≥0,4 g/kg di peso corporeo (pc) IVIG al mese
- Fornitura del consenso informato da parte del paziente
Criteri di esclusione:
- Concentrazione di aspartato aminotransferasi (ASAT) o alanina aminotransferasi (ALAT) > 2,5 volte il limite superiore normale (UNL)
- Concentrazione di creatinina > 1,5 volte l'UNL
- Reazioni allergiche note ai prodotti sanguigni
- Qualsiasi malattia della pelle che interferisca con la valutazione delle reazioni al sito di iniezione
- Qualsiasi altra condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con il completamento con successo del protocollo
- Qualsiasi condizione suscettibile di interferire con la valutazione del farmaco oggetto dello studio o con lo svolgimento soddisfacente della sperimentazione
- Partecipazione a uno studio con un farmaco sperimentale entro tre mesi prima dell'arruolamento
- Pazienti trattati con l'equivalente di >2,0 g/kg di peso corporeo IVIG al mese
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Vivaglobina
Vivaglobin® è una formulazione liquida al 16% (160 mg/mL) di immunoglobulina umana normale per infusione sottocutanea.
I soggetti riceveranno infusioni settimanali di Vivaglobin® a un dosaggio settimanale calcolato sulla base del precedente trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (tra 0,1 e 0,5 g/kg di peso corporeo a settimana).
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica dal basale alla settimana 24 nella forza muscolare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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La variazione del punteggio del Medical Research Council (MRC) è stata determinata alla settimana 24 rispetto al basale utilizzando statistiche descrittive e intervalli di confidenza al 95% a due code non parametrici basati sul metodo Hodges-Lehmann. I dati per uno degli otto soggetti provenivano dalla settimana 13 poiché i dati della settimana 24 non erano disponibili. Il punteggio totale MRC a 200 punti è la somma dei punteggi per 20 gruppi muscolari bilaterali (lato sinistro e destro), ciascuno valutato tra 0 (nessun movimento) e 5 (movimento/potenza normale). Un punteggio somma MRC più elevato indica una maggiore contrazione muscolare/movimento degli arti. I valori positivi per la variazione del punteggio totale MRC indicano un miglioramento, con un valore più positivo che indica una maggiore contrazione muscolare/movimento degli arti rispetto al valore al basale. |
Dal basale alla settimana 24
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Punteggio MRC complessivo medio al basale e alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
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Il punteggio totale MRC a 200 punti è la somma dei punteggi per 20 gruppi muscolari bilaterali (lato sinistro e destro), ciascuno valutato tra 0 (nessun movimento) e 5 (movimento/potenza normale).
Un punteggio somma MRC più elevato indica una maggiore contrazione muscolare/movimento degli arti.
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Basale e settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Passaggio dal basale alla settimana 24 in Disabilità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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La variazione del punteggio di disabilità è stata determinata alla settimana 24 rispetto al basale utilizzando statistiche descrittive e intervalli di confidenza al 95% a due code non parametrici basati sul metodo Hodges-Lehmann. I dati per uno degli otto soggetti provenivano dalla settimana 13 poiché i dati della settimana 24 non erano disponibili. La disabilità è stata misurata utilizzando una scala di disabilità neurologica di Guy modificata, che comprende sottoscale per la disabilità degli arti superiori e inferiori. Entrambe le sottoscale comprendono 6 gradi, numerati da 0 (nessun problema agli arti superiori/la deambulazione non è influenzata) a 5 (impossibilità di usare un braccio per qualsiasi movimento mirato/di solito utilizza una sedia a rotelle al chiuso). Il punteggio di disabilità è calcolato come somma di entrambe le sottoscale, risultando in un punteggio che va da 0 a 10. Un punteggio di disabilità più elevato indica una maggiore disabilità. I valori negativi per la variazione del punteggio di disabilità indicano un miglioramento, con un valore più negativo che indica un miglioramento maggiore rispetto al valore al basale. |
Dal basale alla settimana 24
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Punteggio medio di disabilità al basale e alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
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La disabilità è stata misurata utilizzando una scala di disabilità neurologica di Guy modificata, che comprende sottoscale per la disabilità degli arti superiori e inferiori.
Entrambe le sottoscale comprendono 6 gradi, numerati da 0 (nessun problema agli arti superiori/la deambulazione non è influenzata) a 5 (impossibilità di usare un braccio per qualsiasi movimento mirato/di solito utilizza una sedia a rotelle al chiuso).
Il punteggio di disabilità è calcolato come somma di entrambe le sottoscale, risultando in un punteggio che va da 0 a 10.
Un punteggio di disabilità più elevato indica una maggiore disabilità.
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Basale e settimana 24
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Passaggio dal basale alla visita di completamento nella funzione motoria
Lasso di tempo: Linea di base per la visita di completamento (fino alla settimana 25)
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Il cambiamento nella funzione motoria è stato determinato alla visita di completamento rispetto al basale utilizzando statistiche descrittive e intervalli di confidenza al 95% a due code non parametrici basati sul metodo Hodges-Lehmann. Per ogni paziente sono stati definiti quattro compiti specifici in base al suo gruppo muscolare indebolito. Il paziente doveva valutare ciascuno dei compiti su una scala a 5 punti che andava da 0 (funzione normale) a 4 (impossibile). Il punteggio complessivo della funzione motoria è stato calcolato come somma dei 4 gradi, risultando in un punteggio compreso tra 0 (ottimale) e 16 (peggiore). Il punteggio della funzione motoria al basale è stato calcolato come media delle valutazioni del paziente allo screening e alla settimana 1. I valori negativi per la variazione del punteggio della funzione motoria indicano un miglioramento, con un valore più negativo che indica un miglioramento maggiore rispetto al valore al basale. |
Linea di base per la visita di completamento (fino alla settimana 25)
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Punteggio medio della funzione motoria allo screening e alla settimana 25
Lasso di tempo: Proiezione e settimana 25
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Per ogni paziente sono stati definiti quattro compiti specifici in base al suo gruppo muscolare indebolito.
Il paziente doveva valutare ciascuno dei compiti su una scala a 5 punti che andava da 0 (funzione normale) a 4 (impossibile).
Il punteggio complessivo della funzione motoria è stato calcolato come somma dei 4 gradi, risultando in un punteggio compreso tra 0 (ottimale) e 16 (peggiore).
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Proiezione e settimana 25
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Qualità della vita correlata alla salute al basale e alla settimana 25
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 25
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Valutato utilizzando un questionario sulla soddisfazione dei pazienti con l'attuale trattamento con immunoglobuline G (IgG), il trattamento a casa e il trattamento presso l'ospedale/studio medico. Alle domande è stato risposto scegliendo un numero compreso tra 1 (estremamente buono) e 7 (estremamente cattivo). Nota: nessun paziente ha ricevuto il trattamento con IgG presso l'ospedale/studio medico alla settimana 25. |
Al basale e alla settimana 25
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Soddisfazione del trattamento al basale e alla settimana 25
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 25
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La soddisfazione del trattamento è stata valutata utilizzando il Life Quality Index, che comprende 15 item valutati su una scala a 7 punti (1 = valutazione peggiore, 7 = valutazione migliore) con un possibile punteggio massimo di 105.
Il punteggio più alto indica la massima soddisfazione per l'impatto del trattamento sui fattori sociali.
I 15 elementi sono stati riassunti in 4 scale: interferenza del trattamento, problemi correlati alla terapia, impostazione della terapia e costi del trattamento.
I punteggi grezzi per queste scale sono stati trasformati in un punteggio compreso tra 0 e 100, dove 100 è il miglior punteggio ottenibile.
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Al basale e alla settimana 25
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Stato di salute generale al basale e alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale e settimana 25
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Lo stato di salute generale è stato valutato utilizzando una scala analogica visiva (VAS).
Ai pazienti è stato chiesto di valutare il loro stato di salute generale mettendo un segno su un VAS di 100 mm, dove 0 rappresentava il peggior stato immaginabile e 100 il migliore stato immaginabile.
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Basale e settimana 25
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Numero di pazienti con eventi avversi (EA) per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Sono stati inclusi tutti gli eventi avversi che si sono verificati durante l'intero periodo di studio. AE lieve: non ha interferito con le attività di routine; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. |
Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Tasso di eventi avversi per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Il tasso era il numero di eventi avversi rispetto al numero di infusioni somministrate. Sono stati inclusi tutti gli eventi avversi che si sono verificati durante l'intero periodo di studio. AE lieve: non ha interferito con le attività di routine; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. |
Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Numero di pazienti con reazioni locali/al sito di iniezione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Tutti gli eventi avversi derivanti da reazioni locali/al sito di iniezione.
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Per la durata dello studio, fino alla settimana 25
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Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente rilevanti nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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I parametri di laboratorio includevano parametri di ematologia, chimica del siero e analisi delle urine.
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Dal basale alla settimana 25
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Numero di pazienti con alterazioni clinicamente rilevanti dei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica, pressione arteriosa diastolica e temperatura corporea.
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Dal basale alla settimana 25
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Matthias Sturzenegger, MD, Inselspital, University Hospital of Bern
- Investigatore principale: Bernd Kieseier, MD, Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
- Investigatore principale: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Hospital
- Investigatore principale: Siraj Misbah, MD, Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Misbah S, et al. Efficacy and safety of subcutaneous immunoglobulin, Vivaglobin, in patients with multifocal motor neuropathy. Journal of Neurology 257(Suppl 1):S105-S106, 2010.
- Misbah SA, Baumann A, Fazio R, Dacci P, Schmidt DS, Burton J, Sturzenegger M. A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study. J Peripher Nerv Syst. 2011 Jun;16(2):92-7. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00330.x.
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1464
- ZLB06_006CR (Altro identificatore: CSL Behring)
- 2007-000710-37 (Numero EudraCT)
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