Tutkimus puhdistetuista ihmisen vasta-aineista, jotka annettiin ihon alle potilaille, joilla on multifokaalinen motorinen neuropatia (MMN)
Monikeskustutkimus subkutaanisesta immunoglobuliinista (SCIG) potilailla, joilla on multifokaalinen motorinen neuropatia (MMN)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia
- San Raffaele Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital
-
-
-
-
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dokumentoitu kliininen diagnoosi ja elektrofysiologinen näyttö MMN:stä
- Potilaat, jotka ovat aiemmin reagoineet suonensisäiseen immunoglobuliiniin (IVIG) ja jotka ovat olleet vakaassa IVIG-hoidossa vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa
- Potilaat, joita hoidettiin vastaavalla IVIG-annoksella ≥0,4 g/kg/kk kuukaudessa
- Potilaan tietoisen suostumuksen antaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Aspartaattiaminotransferaasin (ASAT) tai alaniiniaminotransferaasin (ALAT) pitoisuus > 2,5 kertaa normaalin yläraja (UNL)
- Kreatiniinipitoisuus > 1,5 kertaa UNL
- Tunnetut allergiset reaktiot verivalmisteille
- Mikä tahansa ihosairaus, joka häiritsee pistoskohdan reaktioiden arviointia
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä saattaa häiritä protokollan onnistunutta suorittamista
- Mikä tahansa tila, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkkeen arviointia tai kokeen tyydyttävää suorittamista
- Osallistuminen tutkimuslääkkeen tutkimukseen kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Potilaat, joita hoidettiin vastaavalla IVIG:llä kuin 2,0 g/kg kuukaudessa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vivaglobin
Vivaglobin® on 16 % (160 mg/ml) ihmisen normaalin immunoglobuliinin nestemäinen formulaatio ihonalaista infuusiota varten.
Koehenkilöt saavat viikoittaisia Vivaglobin®-infuusioita viikoittaisella annoksella, joka on laskettu aikaisemman suonensisäisen immunoglobuliinihoidon perusteella (0,1-0,5 g/kg/viikko).
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasvoiman muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) pistemäärän muutos määritettiin viikolla 24 verrattuna lähtötasoon käyttämällä kuvaavia tilastoja ja ei-parametrisia, kaksipuolisia 95 %:n luottamusväliä Hodges-Lehmannin menetelmään perustuen. Yhden kahdeksasta koehenkilöstä tiedot olivat viikolta 13, koska viikon 24 tietoja ei ollut saatavilla. 200 pisteen MRC-summapiste on 20 kahdenvälisen (vasen ja oikea) lihasryhmän pisteiden summa, joista jokainen on arvoltaan 0 (ei liikettä) 5 (normaali liike/voima). Korkeampi MRC-summapiste tarkoittaa suurempaa lihasten supistumista/raajan liikettä. MRC-summapisteen muutoksen positiiviset arvot osoittavat paranemista, kun taas positiivisempi arvo osoittaa suurempaa lihasten supistumista/raajan liikettä verrattuna lähtötilanteeseen. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen MRC-pistemäärä lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
200 pisteen MRC-summapiste on 20 kahdenvälisen (vasen ja oikea puoli) lihasryhmän pisteiden summa, joista kukin on 0 (ei liikettä) 5 (normaali liike/voima).
Korkeampi MRC-summapiste tarkoittaa suurempaa lihasten supistumista/raajan liikettä.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vammaisuuden perustilasta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Muutos vammaisuuspisteissä määritettiin viikolla 24 verrattuna lähtötasoon käyttämällä kuvaavia tilastoja ja ei-parametrisiä kaksipuolisia 95 %:n luottamusväliä Hodges-Lehmannin menetelmällä. Yhden kahdeksasta koehenkilöstä tiedot olivat viikolta 13, koska viikon 24 tietoja ei ollut saatavilla. Vammaisuus mitattiin käyttämällä modifioitua Guyn neurologista vamma-asteikkoa, joka sisältää ala- ja alaraajojen vamman. Molemmissa alaasteissa on 6 luokkaa, numeroitu 0:sta (ei yläraajaongelmia/kävely ei vaikuta) 5:een (ei voi käyttää kumpaakaan käsivartta tarkoituksenmukaisiin liikkeisiin / käyttää yleensä pyörätuolia sisätiloissa). Vammaispistemäärä lasketaan molempien ala-asteikkojen summana, jolloin tuloksena on 0-10. Korkeampi työkyvyttömyyspistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta. Negatiiviset arvot vammaisuuspisteiden muutoksille osoittavat parannusta, kun taas negatiivisempi arvo osoittaa suurempaa parannusta lähtötilanteeseen verrattuna. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen vammaisuuspisteet lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Vammaisuus mitattiin käyttämällä modifioitua Guyn neurologista vamma-asteikkoa, joka sisältää ala- ja alaraajojen vamman.
Molemmissa alaasteissa on 6 luokkaa, numeroitu 0:sta (ei yläraajaongelmia/kävely ei vaikuta) 5:een (ei voi käyttää kumpaakaan käsivartta tarkoituksenmukaisiin liikkeisiin / käyttää yleensä pyörätuolia sisätiloissa).
Vammaispistemäärä lasketaan molempien ala-asteikkojen summana, jolloin tuloksena on 0-10.
Korkeampi työkyvyttömyyspistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Vaihda lähtötilanteesta valmistumiskäyntiin moottoritoiminnossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne valmistumiskäynnille (viikolla 25 asti)
|
Motorisen toiminnan muutos määritettiin valmistumiskäynnillä verrattuna lähtötilanteeseen käyttämällä kuvaavia tilastoja ja ei-parametrisiä kaksipuolisia 95 %:n luottamusväliä Hodges-Lehmannin menetelmään perustuen. Jokaiselle potilaalle määriteltiin neljä erityistä tehtävää hänen heikentyneen lihasryhmän mukaan. Potilaan oli arvioitava jokainen tehtävä 5 pisteen asteikolla 0:sta (normaali toiminta) 4:ään (ei mahdollista). Motorisen toiminnan kokonaispistemäärä laskettiin 4 arvosanan summana, jolloin tulokseksi saatiin 0 (optimaalinen) 16 (huonoin) pistemäärä. Perustason motorisen toiminnan pisteet laskettiin potilaan arvioiden keskiarvona seulonnassa ja viikolla 1. Negatiiviset arvot motoristen toimintojen pisteytyksen muutoksille osoittavat parantumista, kun taas negatiivisempi arvo osoittaa suurempaa paranemista verrattuna lähtötilanteen arvoon. |
Lähtötilanne valmistumiskäynnille (viikolla 25 asti)
|
|
Keskimääräinen motorisen toiminnan pistemäärä seulonnassa ja viikolla 25
Aikaikkuna: Näytös ja viikko 25
|
Jokaiselle potilaalle määriteltiin neljä erityistä tehtävää hänen heikentyneen lihasryhmän mukaan.
Potilaan oli arvioitava jokainen tehtävä 5 pisteen asteikolla 0:sta (normaali toiminta) 4:ään (ei mahdollista).
Motorisen toiminnan kokonaispistemäärä laskettiin 4 arvosanan summana, jolloin tulokseksi saatiin 0 (optimaalinen) 16 (huonoin) pistemäärä.
|
Näytös ja viikko 25
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu lähtötilanteessa ja viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 25
|
Arvioitu kyselylomakkeella potilaiden tyytyväisyydestä nykyiseen immunoglobuliini G (IgG) -hoitoon, kotihoitoon ja hoitoon sairaalassa/lääkärin vastaanotolla. Kysymyksiin vastattiin valitsemalla luku väliltä 1 (erittäin hyvä) ja 7 (erittäin huono). Huomautus: Yksikään potilas ei saanut IgG-hoitoa sairaalassa/lääkärin vastaanotolla viikolla 25. |
Lähtötilanteessa ja viikolla 25
|
|
Hoitotyytyväisyys lähtötilanteessa ja viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 25
|
Hoitoon tyytyväisyyttä arvioitiin elämänlaatuindeksillä, joka koostuu 15 pisteestä, jotka arvioitiin 7 pisteen asteikolla (1 = huonoin arvosana, 7 = paras arvosana) ja mahdollinen maksimipistemäärä 105.
Korkein pistemäärä osoittaa korkeimman tyytyväisyyden hoidon vaikutukseen sosiaalisiin tekijöihin.
15 kohtaa tiivistettiin neljään asteikkoon: hoidon häiriöt, terapiaan liittyvät ongelmat, hoidon asetukset ja hoitokustannukset.
Näiden asteikkojen raakapisteet muutettiin arvoiksi 0-100, jolloin 100 oli paras saavutettavissa oleva pistemäärä.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 25
|
|
Yleinen terveydentila lähtötilanteessa ja viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
|
Kokonaisterveystila arvioitiin Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla.
Potilaita pyydettiin arvioimaan yleinen terveydentilansa asettamalla merkintä 100 mm:n VAS:iin, jolloin 0 oli huonoin kuviteltavissa oleva tila ja 100 paras kuviteltavissa oleva tila.
|
Lähtötilanne ja viikko 25
|
|
Potilaiden, joilla on haittatapahtumia (AE) määrä vakavuuden ja suhteellisuuden mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
Sisältää kaikki haittavaikutukset, jotka tapahtuivat koko tutkimusjakson aikana. Lievä AE: Ei häirinnyt rutiinitoimintoja; Kohtalainen AE: Häiritsee jonkin verran rutiinitoimintoja; Vaikea AE: Rutiinitoimintojen suorittaminen on mahdotonta. |
Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
|
AE-tapausten määrä vakavuuden ja suhteellisuuden mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
Määrä oli haittavaikutusten lukumäärä annettujen infuusioiden lukumäärään nähden. Sisältää kaikki haittavaikutukset, jotka tapahtuivat koko tutkimusjakson aikana. Lievä AE: Ei häirinnyt rutiinitoimintoja; Kohtalainen AE: Häiritsee jonkin verran rutiinitoimintoja; Vaikea AE: Rutiinitoimintojen suorittaminen on mahdotonta. |
Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
|
Potilaiden määrä, joilla on paikallisia/pistoskohdan reaktioita
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
Kaikki paikallisista/pistoskohdan reaktioista johtuvat haittavaikutukset.
|
Tutkimuksen ajaksi viikkoon 25 asti
|
|
Potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Laboratorioparametreihin kuuluivat hematologia, seerumikemia ja virtsan analyysiparametrit.
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Elintoimintoihin kuuluivat sydämen syke, systolinen verenpaine, diastolinen verenpaine ja ruumiinlämpö.
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Matthias Sturzenegger, MD, Inselspital, University Hospital of Bern
- Päätutkija: Bernd Kieseier, MD, Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
- Päätutkija: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Hospital
- Päätutkija: Siraj Misbah, MD, Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Misbah S, et al. Efficacy and safety of subcutaneous immunoglobulin, Vivaglobin, in patients with multifocal motor neuropathy. Journal of Neurology 257(Suppl 1):S105-S106, 2010.
- Misbah SA, Baumann A, Fazio R, Dacci P, Schmidt DS, Burton J, Sturzenegger M. A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study. J Peripher Nerv Syst. 2011 Jun;16(2):92-7. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00330.x.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1464
- ZLB06_006CR (Muu tunniste: CSL Behring)
- 2007-000710-37 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .