Un estudio de anticuerpos humanos purificados administrados por vía subcutánea a pacientes con neuropatía motora multifocal (MMN)
Un estudio multicéntrico de inmunoglobulina subcutánea (SCIG) en pacientes con neuropatía motora multifocal (MMN)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Milan, Italia
- San Raffaele Hospital
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Oxford, Reino Unido
- Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
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Bern, Suiza
- Inselspital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico clínico documentado y evidencia electrofisiológica de NMM
- Pacientes que hayan respondido previamente a la inmunoglobulina intravenosa (IVIG) y hayan estado en tratamiento estable con IVIG durante al menos 12 semanas antes de la selección
- Pacientes tratados con el equivalente de ≥0,4 g/kg de peso corporal (pc) IVIG por mes
- Provisión de consentimiento informado por parte del paciente
Criterio de exclusión:
- Concentración de aspartato aminotransferasa (ASAT) o alanina aminotransferasa (ALAT) > 2,5 veces el límite superior normal (UNL)
- Concentración de creatinina >1,5 veces la UNL
- Reacciones alérgicas conocidas a productos sanguíneos
- Cualquier enfermedad de la piel que interfiera con la evaluación de las reacciones en el lugar de la inyección
- Cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la finalización exitosa del protocolo.
- Cualquier condición que pueda interferir con la evaluación del fármaco del estudio o la realización satisfactoria del ensayo.
- Participación en un estudio con un fármaco en investigación dentro de los tres meses anteriores a la inscripción
- Pacientes tratados con el equivalente de >2,0 g/kg pc IVIG por mes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vivaglobina
Vivaglobin® es una formulación líquida al 16 % (160 mg/mL) de inmunoglobulina humana normal para infusión subcutánea.
Los sujetos recibirán infusiones semanales de Vivaglobin® en una dosis semanal calculada en base al tratamiento previo con inmunoglobulina intravenosa (entre 0,1 y 0,5 g/kg de peso corporal por semana).
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El cambio en la puntuación del Medical Research Council (MRC) se determinó en la semana 24 en comparación con el valor inicial utilizando estadísticas descriptivas e intervalos de confianza del 95 % bilaterales no paramétricos basados en el método de Hodges-Lehmann. Los datos de uno de los ocho sujetos eran de la semana 13 ya que los datos de la semana 24 no estaban disponibles. La puntuación total del MRC de 200 puntos es la suma de las puntuaciones de 20 grupos musculares bilaterales (lado izquierdo y derecho), cada uno clasificado entre 0 (sin movimiento) y 5 (movimiento/potencia normal). Una puntuación de suma MRC más alta indica una mayor contracción muscular/movimiento de las extremidades. Los valores positivos para el cambio en la puntuación total de MRC indican una mejora, con un valor más positivo que indica una mayor contracción muscular/movimiento de las extremidades en comparación con el valor inicial. |
Línea de base a la semana 24
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Puntuación general media de MRC al inicio y en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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La puntuación total del MRC de 200 puntos es la suma de las puntuaciones de 20 grupos musculares bilaterales (lado izquierdo y derecho), cada uno clasificado entre 0 (sin movimiento) y 5 (movimiento/potencia normal).
Una puntuación de suma MRC más alta indica una mayor contracción muscular/movimiento de las extremidades.
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Línea de base y semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en discapacidad
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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El cambio en la puntuación de discapacidad se determinó en la semana 24 en comparación con el valor inicial mediante estadísticas descriptivas e intervalos de confianza del 95 % bilaterales no paramétricos basados en el método de Hodges-Lehmann. Los datos de uno de los ocho sujetos eran de la semana 13 ya que los datos de la semana 24 no estaban disponibles. La discapacidad se midió utilizando una Escala de discapacidad neurológica de Guy modificada, que comprende subescalas para la discapacidad de las extremidades superiores e inferiores. Ambas subescalas comprenden 6 grados, numerados de 0 (sin problemas en las extremidades superiores/la marcha no se ve afectada) a 5 (incapaz de utilizar ninguno de los brazos para ningún movimiento intencionado/habitualmente utiliza una silla de ruedas en interiores). La puntuación de discapacidad se calcula como la suma de ambas subescalas, lo que da como resultado una puntuación que va de 0 a 10. Una puntuación más alta de discapacidad indica una mayor discapacidad. Los valores negativos para el cambio en la puntuación de discapacidad indican una mejora, con un valor más negativo que indica una mayor mejora en comparación con el valor inicial. |
Línea de base a la semana 24
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Puntuación media de discapacidad al inicio y en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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La discapacidad se midió utilizando una Escala de discapacidad neurológica de Guy modificada, que comprende subescalas para la discapacidad de las extremidades superiores e inferiores.
Ambas subescalas comprenden 6 grados, numerados de 0 (sin problemas en las extremidades superiores/la marcha no se ve afectada) a 5 (incapaz de utilizar ninguno de los brazos para ningún movimiento intencionado/habitualmente utiliza una silla de ruedas en interiores).
La puntuación de discapacidad se calcula como la suma de ambas subescalas, lo que da como resultado una puntuación que va de 0 a 10.
Una puntuación más alta de discapacidad indica una mayor discapacidad.
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Línea de base y semana 24
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Cambio desde el inicio hasta la visita de finalización en la función motora
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la visita de finalización (hasta la semana 25)
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El cambio en la función motora se determinó en la visita de finalización en comparación con la línea de base utilizando estadísticas descriptivas e intervalos de confianza del 95 % bilaterales no paramétricos basados en el método de Hodges-Lehmann. Para cada paciente se definieron cuatro tareas específicas según su grupo muscular debilitado. El paciente tenía que calificar cada una de las tareas en una escala de 5 puntos que iba desde 0 (función normal) a 4 (no posible). La puntuación general de la función motora se calculó como la suma de los 4 grados, dando como resultado una puntuación que va desde 0 (óptima) a 16 (peor). La puntuación de la función motora inicial se calculó como la media de las evaluaciones del paciente en la selección y la semana 1. Los valores negativos para el cambio en la puntuación de la función motora indican una mejora, y un valor más negativo indica una mejora mayor en comparación con el valor inicial. |
Línea de base hasta la visita de finalización (hasta la semana 25)
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Puntuación media de la función motora en la selección y en la semana 25
Periodo de tiempo: Detección y semana 25
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Para cada paciente se definieron cuatro tareas específicas según su grupo muscular debilitado.
El paciente tenía que calificar cada una de las tareas en una escala de 5 puntos que iba desde 0 (función normal) a 4 (no posible).
La puntuación general de la función motora se calculó como la suma de los 4 grados, dando como resultado una puntuación que va desde 0 (óptima) a 16 (peor).
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Detección y semana 25
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Calidad de vida relacionada con la salud al inicio y en la semana 25
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y la semana 25
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Evaluado mediante un cuestionario sobre la satisfacción de los pacientes con el tratamiento actual con inmunoglobulina G (IgG), el tratamiento en el hogar y el tratamiento en el hospital/consultorio médico. Las preguntas se contestaron eligiendo un número entre 1 (extremadamente bueno) y 7 (extremadamente malo). Nota: Ningún paciente recibió tratamiento con IgG en el hospital/consultorio médico en la semana 25. |
Al inicio del estudio y la semana 25
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Satisfacción con el tratamiento al inicio y en la semana 25
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y la semana 25
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La satisfacción con el tratamiento se evaluó mediante el Índice de calidad de vida, que comprende 15 ítems calificados en una escala de 7 puntos (1 = peor calificación, 7 = mejor calificación) con una puntuación máxima posible de 105.
La puntuación más alta indica la mayor satisfacción con el impacto del tratamiento en los factores sociales.
Los 15 elementos se resumieron en 4 escalas: interferencia del tratamiento, problemas relacionados con la terapia, entorno de la terapia y costos del tratamiento.
Las puntuaciones brutas de estas escalas se transformaron en una puntuación que oscilaba entre 0 y 100, siendo 100 la mejor puntuación alcanzable.
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Al inicio del estudio y la semana 25
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Estado de salud general al inicio y en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 25
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El estado de salud general se evaluó mediante una escala analógica visual (VAS).
Se pidió a los pacientes que calificaran su estado de salud general colocando una marca en una EVA de 100 mm, siendo 0 el peor estado imaginable y 100 el mejor estado imaginable.
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Línea de base y semana 25
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Número de pacientes con eventos adversos (EA) por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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Incluyó todos los EA que ocurrieron durante todo el período de estudio. EA leve: no interfirió con las actividades rutinarias; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. |
Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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Tasa de EA por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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La tasa fue el número de eventos adversos sobre el número de infusiones administradas. Incluyó todos los EA que ocurrieron durante todo el período de estudio. EA leve: no interfirió con las actividades rutinarias; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. |
Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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Número de pacientes con reacciones locales/en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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Todos los AA derivados de reacciones locales/en el lugar de la inyección.
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Durante la duración del estudio, hasta la semana 25
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Número de pacientes con cambios clínicamente relevantes en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología, química sérica y parámetros de análisis de orina.
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Línea de base hasta la semana 25
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Número de pacientes con cambios clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Los signos vitales incluían la frecuencia cardíaca, la presión arterial sistólica, la presión arterial diastólica y la temperatura corporal.
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Línea de base hasta la semana 25
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Matthias Sturzenegger, MD, Inselspital, University Hospital of Bern
- Investigador principal: Bernd Kieseier, MD, Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
- Investigador principal: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Hospital
- Investigador principal: Siraj Misbah, MD, Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Misbah S, et al. Efficacy and safety of subcutaneous immunoglobulin, Vivaglobin, in patients with multifocal motor neuropathy. Journal of Neurology 257(Suppl 1):S105-S106, 2010.
- Misbah SA, Baumann A, Fazio R, Dacci P, Schmidt DS, Burton J, Sturzenegger M. A smooth transition protocol for patients with multifocal motor neuropathy going from intravenous to subcutaneous immunoglobulin therapy: an open-label proof-of-concept study. J Peripher Nerv Syst. 2011 Jun;16(2):92-7. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00330.x.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1464
- ZLB06_006CR (Otro identificador: CSL Behring)
- 2007-000710-37 (Número EudraCT)
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