Um estudo de anticorpos humanos purificados administrados por via subcutânea a pacientes com neuropatia motora multifocal (MMN)

Experimental: Vivaglobina

Vivaglobin® é uma formulação líquida de 16% (160 mg/mL) de imunoglobulina humana normal para infusão subcutânea. Os indivíduos receberão infusões semanais de Vivaglobin® em uma dosagem semanal calculada com base no tratamento anterior com imunoglobulina intravenosa (entre 0,1 a 0,5 g/kg de peso corporal por semana).

Biológico: Vivaglobina

Outros nomes:

• Imunoglobulina Humana Normal

Mudança da linha de base para a semana 24 na força muscular

A mudança na pontuação do Medical Research Council (MRC) foi determinada na semana 24 em comparação com a linha de base usando estatísticas descritivas e intervalos de confiança de 95% não paramétricos bilaterais com base no método Hodges-Lehmann. Os dados de um dos oito indivíduos eram da semana 13, pois os dados da semana 24 não estavam disponíveis.

A pontuação total MRC de 200 pontos é a soma das pontuações para 20 grupos musculares bilaterais (lado esquerdo e direito), cada um classificado entre 0 (sem movimento) a 5 (movimento/potência normal). Uma pontuação mais alta da soma do MRC indica maior contração muscular/movimento dos membros. Valores positivos para alteração no escore de soma do MRC indicam melhora, com um valor mais positivo indicando maior contração muscular/movimento dos membros em comparação com o valor na linha de base.

Pontuação MRC geral média na linha de base e na semana 24

A pontuação total MRC de 200 pontos é a soma das pontuações para 20 grupos musculares bilaterais (lado esquerdo e direito), cada um classificado entre 0 (sem movimento) a 5 (movimento/potência normal). Uma pontuação mais alta da soma do MRC indica maior contração muscular/movimento dos membros.

Mudança da linha de base para a semana 24 em incapacidade

A alteração no escore de incapacidade foi determinada na semana 24 em comparação com a linha de base usando estatísticas descritivas e intervalos de confiança não paramétricos bilaterais de 95% com base no método Hodges-Lehmann. Os dados de um dos oito indivíduos eram da semana 13, pois os dados da semana 24 não estavam disponíveis.

A incapacidade foi medida usando uma Escala de Incapacidade Neurológica de Guy modificada, que compreende subescalas para incapacidade dos membros superiores e inferiores. Ambas as subescalas compreendem 6 graus, numerados de 0 (nenhum problema nos membros superiores/a marcha não é afetada) a 5 (incapaz de usar qualquer um dos braços para quaisquer movimentos intencionais/geralmente usa uma cadeira de rodas dentro de casa). O escore de incapacidade é calculado como a soma de ambas as subescalas, resultando em uma pontuação que varia de 0 a 10. Uma pontuação de incapacidade mais alta indica maior incapacidade. Valores negativos para mudança no escore de incapacidade indicam melhora, com um valor mais negativo indicando maior melhora em comparação com o valor na linha de base.

Pontuação média de incapacidade na linha de base e na semana 24

A incapacidade foi medida usando uma Escala de Incapacidade Neurológica de Guy modificada, que compreende subescalas para incapacidade dos membros superiores e inferiores. Ambas as subescalas compreendem 6 graus, numerados de 0 (nenhum problema nos membros superiores/a marcha não é afetada) a 5 (incapaz de usar qualquer um dos braços para quaisquer movimentos intencionais/geralmente usa uma cadeira de rodas dentro de casa). O escore de incapacidade é calculado como a soma de ambas as subescalas, resultando em uma pontuação que varia de 0 a 10. Uma pontuação de incapacidade mais alta indica maior incapacidade.

Mudança da linha de base para a visita de conclusão na função motora

A alteração na função motora foi determinada na visita de conclusão em comparação com a linha de base usando estatísticas descritivas e intervalos de confiança não paramétricos bilaterais de 95% com base no método Hodges-Lehmann.

Para cada paciente foram definidas quatro tarefas específicas de acordo com seu grupo muscular enfraquecido. O paciente tinha que classificar cada uma das tarefas em uma escala de 5 pontos variando de 0 (função normal) a 4 (impossível). A pontuação geral da função motora foi calculada como a soma das 4 notas, resultando em uma pontuação variando de 0 (ótima) a 16 (pior). A pontuação basal da função motora foi calculada como a média das avaliações do paciente na Triagem e na Semana 1. Valores negativos para alteração na pontuação da função motora indicam melhora, com um valor mais negativo indicando maior melhora em comparação com o valor basal.

Pontuação média da função motora na triagem e na semana 25

Para cada paciente foram definidas quatro tarefas específicas de acordo com seu grupo muscular enfraquecido. O paciente tinha que classificar cada uma das tarefas em uma escala de 5 pontos variando de 0 (função normal) a 4 (impossível). A pontuação geral da função motora foi calculada como a soma das 4 notas, resultando em uma pontuação variando de 0 (ótima) a 16 (pior).

Qualidade de vida relacionada à saúde na linha de base e na semana 25

Avaliado por meio de um questionário sobre a satisfação dos pacientes com o tratamento atual com imunoglobulina G (IgG), tratamento em casa e tratamento no hospital/consultório médico. As questões foram respondidas escolhendo um número entre 1 (extremamente bom) e 7 (extremamente ruim).

Nota: Nenhum paciente recebeu tratamento com IgG no hospital/consultório médico na semana 25.

Satisfação com o tratamento na linha de base e na semana 25

A satisfação com o tratamento foi avaliada por meio do Índice de Qualidade de Vida, que compreende 15 itens classificados em uma escala de 7 pontos (1 = pior classificação, 7 = melhor classificação) com pontuação máxima possível de 105. A pontuação mais alta indica a maior satisfação com o impacto do tratamento nos fatores sociais. Os 15 itens foram resumidos em 4 escalas: interferência no tratamento, problemas relacionados à terapia, configuração da terapia e custos do tratamento. As pontuações brutas dessas escalas foram transformadas em uma pontuação que varia de 0 a 100, sendo 100 a melhor pontuação possível.

Estado geral de saúde na linha de base e na semana 25

O estado geral de saúde foi avaliado por meio de uma Escala Visual Analógica (VAS). Os pacientes foram solicitados a avaliar seu estado geral de saúde marcando uma EVA de 100 mm, sendo 0 o pior estado imaginável e 100 o melhor estado imaginável.

Número de pacientes com eventos adversos (EAs) por gravidade e relação

Incluídos todos os EAs que ocorreram durante todo o período do estudo.

EA leve: Não interferiu nas atividades rotineiras; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras.

Taxa de EAs por gravidade e parentesco

A taxa foi o número de EAs sobre o número de infusões administradas. Incluídos todos os EAs que ocorreram durante todo o período do estudo.

EA leve: Não interferiu nas atividades rotineiras; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras.

Número de pacientes com reações locais/no local da injeção

Todos os EAs decorrentes de reações locais/no local da injeção.

Número de pacientes com alterações clinicamente relevantes nos parâmetros laboratoriais

Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia, química sérica e parâmetros de urinálise.

Número de pacientes com alterações clinicamente relevantes nos sinais vitais

Os sinais vitais incluíram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica e temperatura corporal.