Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van gezuiverde menselijke antilichamen subcutaan toegediend aan patiënten met multifocale motorische neuropathie (MMN)

2 juni 2013 bijgewerkt door: CSL Behring

Een multicenter onderzoek naar subcutaan immunoglobuline (SCIG) bij patiënten met multifocale motorische neuropathie (MMN)

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid en het gemak van gezuiverde menselijke antilichamen die onder de huid worden toegediend bij de behandeling van MMN-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië
        • San Raffaele Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Inselspital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met gedocumenteerde klinische diagnose en elektrofysiologisch bewijs van MMN
  • Patiënten die eerder hebben gereageerd op intraveneuze immunoglobuline (IVIG) en die gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening een stabiele behandeling met IVIG hebben ondergaan
  • Patiënten behandeld met het equivalent van ≥ 0,4 g/kg lichaamsgewicht (lg) IVIG per maand
  • Verlenen van geïnformeerde toestemming door de patiënt

Uitsluitingscriteria:

  • Aspartaat aminotransferase (ASAT) of alanine aminotransferase (ALAT) concentratie >2,5 keer de bovengrens van de normaalwaarde (UNL)
  • Creatinineconcentratie >1,5 keer de UNL
  • Bekende allergische reacties op bloedproducten
  • Elke huidaandoening die de beoordeling van reacties op de injectieplaats verstoort
  • Elke andere medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker een succesvolle voltooiing van het protocol zou kunnen belemmeren
  • Elke aandoening die de evaluatie van het onderzoeksgeneesmiddel of een bevredigend verloop van de studie kan verstoren
  • Deelname aan een studie met een onderzoeksgeneesmiddel binnen drie maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Patiënten behandeld met het equivalent van >2,0 g/kg lichaamsgewicht IVIG per maand

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vivaglobin
Vivaglobin® is een 16% (160 mg/ml) vloeibare formulering van humaan normaal immunoglobuline voor subcutane infusie. Proefpersonen zullen wekelijkse infusies van Vivaglobin® ontvangen in een wekelijkse dosering berekend op basis van eerdere intraveneuze immunoglobulinebehandeling (tussen 0,1 en 0,5 g/kg lichaamsgewicht per week).
Biologisch: Vivaglobin
Andere namen:
  • Menselijke normale immunoglobuline

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 24 in spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

De verandering in de MRC-score (Medical Research Council) werd in week 24 vergeleken met de uitgangswaarde bepaald met behulp van beschrijvende statistieken en niet-parametrische, tweezijdige betrouwbaarheidsintervallen van 95% op basis van de Hodges-Lehmann-methode. Gegevens voor een van de acht proefpersonen waren van week 13, aangezien gegevens voor week 24 niet beschikbaar waren.

De MRC-somscore van 200 punten is de som van scores voor 20 bilaterale (linker- en rechterzijde) spiergroepen, elk beoordeeld tussen 0 (geen beweging) en 5 (normale beweging/kracht). Een hogere MRC-somscore duidt op grotere spiercontractie/beweging van ledematen. Positieve waarden voor verandering in de MRC-somscore duiden op verbetering, waarbij een positievere waarde wijst op meer spiercontractie/beweging van ledematen in vergelijking met de waarde bij baseline.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde totale MRC-score bij baseline en week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
De MRC-somscore van 200 punten is de som van scores voor 20 bilaterale (linker- en rechterzijde) spiergroepen, elk beoordeeld tussen 0 (geen beweging) en 5 (normale beweging/kracht). Een hogere MRC-somscore duidt op grotere spiercontractie/beweging van ledematen.
Basislijn en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 24 in handicap
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

De verandering in invaliditeitsscore werd bepaald in week 24 in vergelijking met de uitgangswaarde met behulp van beschrijvende statistieken en niet-parametrische tweezijdige 95%-betrouwbaarheidsintervallen op basis van de Hodges-Lehmann-methode. Gegevens voor een van de acht proefpersonen waren van week 13, aangezien gegevens voor week 24 niet beschikbaar waren.

Handicap werd gemeten met behulp van een gemodificeerde Guy's Neurological Disability Scale, die subschalen omvat voor invaliditeit van de bovenste en onderste ledematen. Beide subschalen bestaan ​​uit 6 gradaties, genummerd van 0 (geen probleem met de bovenste ledematen/lopen wordt niet beïnvloed) tot 5 (geen van beide armen kunnen gebruiken voor doelbewuste bewegingen/gebruikt meestal een rolstoel binnenshuis). De invaliditeitsscore wordt berekend als de som van beide subschalen, resulterend in een score van 0 tot 10. Een hogere invaliditeitsscore duidt op een grotere handicap. Negatieve waarden voor verandering in invaliditeitsscore duiden op verbetering, waarbij een meer negatieve waarde een grotere verbetering aangeeft in vergelijking met de waarde bij baseline.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde invaliditeitsscore bij baseline en week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Handicap werd gemeten met behulp van een gemodificeerde Guy's Neurological Disability Scale, die subschalen omvat voor invaliditeit van de bovenste en onderste ledematen. Beide subschalen bestaan ​​uit 6 gradaties, genummerd van 0 (geen probleem met de bovenste ledematen/lopen wordt niet beïnvloed) tot 5 (geen van beide armen kunnen gebruiken voor doelbewuste bewegingen/gebruikt meestal een rolstoel binnenshuis). De invaliditeitsscore wordt berekend als de som van beide subschalen, resulterend in een score van 0 tot 10. Een hogere invaliditeitsscore duidt op een grotere handicap.
Basislijn en week 24
Verandering van basislijn naar het voltooiingsbezoek in motorische functie
Tijdsspanne: Basislijn tot het voltooiingsbezoek (tot week 25)

De verandering in motorische functie werd bepaald bij het voltooiingsbezoek in vergelijking met de basislijn met behulp van beschrijvende statistieken en niet-parametrische tweezijdige 95%-betrouwbaarheidsintervallen op basis van de Hodges-Lehmann-methode.

Voor elke patiënt werden vier specifieke taken gedefinieerd volgens zijn/haar verzwakte spiergroep. De patiënt moest elk van de taken beoordelen op een 5-puntsschaal gaande van 0 (normaal functioneren) tot 4 (niet mogelijk). De algehele motorische functiescore werd berekend als de som van de 4 cijfers, resulterend in een score variërend van 0 (optimaal) tot 16 (slechtste). De baseline motorische functiescore werd berekend als het gemiddelde van de beoordelingen van de patiënt tijdens de screening en week 1. Negatieve waarden voor verandering in de motorische functiescore duiden op verbetering, waarbij een negatievere waarde een grotere verbetering aangeeft in vergelijking met de waarde bij baseline.
Basislijn tot het voltooiingsbezoek (tot week 25)
Gemiddelde motorische functiescore bij screening en week 25
Tijdsspanne: Screening en week 25
Voor elke patiënt werden vier specifieke taken gedefinieerd volgens zijn/haar verzwakte spiergroep. De patiënt moest elk van de taken beoordelen op een 5-puntsschaal gaande van 0 (normaal functioneren) tot 4 (niet mogelijk). De algehele motorische functiescore werd berekend als de som van de 4 cijfers, resulterend in een score variërend van 0 (optimaal) tot 16 (slechtste).
Screening en week 25
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij baseline en week 25
Tijdsspanne: Bij baseline en week 25

Beoordeeld met behulp van een vragenlijst over de tevredenheid van patiënten met de huidige behandeling met immunoglobuline G (IgG), behandeling thuis en behandeling in het ziekenhuis/de dokterspraktijk. De vragen werden beantwoord door een cijfer te kiezen tussen 1 (uiterst goed) en 7 (uiterst slecht).

Opmerking: in week 25 kregen geen patiënten een IgG-behandeling in het ziekenhuis/de dokterspraktijk.
Bij baseline en week 25
Tevredenheid over de behandeling bij baseline en week 25
Tijdsspanne: Bij baseline en week 25
De tevredenheid over de behandeling werd beoordeeld met behulp van de Life Quality Index, die bestaat uit 15 items beoordeeld op een 7-puntsschaal (1 = slechtste beoordeling, 7 = beste beoordeling) met een mogelijke maximale score van 105. De hoogste score geeft de hoogste tevredenheid aan met de impact van de behandeling op sociale factoren. De 15 items werden samengevat in 4 schalen: interferentie met de behandeling, therapiegerelateerde problemen, therapiesetting en behandelingskosten. De ruwe scores voor deze schalen zijn omgevormd tot een score variërend van 0 tot 100, waarbij 100 de best haalbare score is.
Bij baseline en week 25
Algemene gezondheidsstatus bij baseline en week 25
Tijdsspanne: Basislijn en week 25
De algehele gezondheidsstatus werd beoordeeld met behulp van een Visual Analogue Scale (VAS). Patiënten werd gevraagd hun algehele gezondheidstoestand te beoordelen door een markering op een VAS van 100 mm te plaatsen, waarbij 0 de slechtst denkbare toestand was en 100 de best denkbare toestand.
Basislijn en week 25
Aantal patiënten met bijwerkingen (AE's) naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot week 25

Inclusief alle AE's die zich gedurende de gehele onderzoeksperiode hebben voorgedaan.

Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.
Voor de duur van het onderzoek, tot week 25
Percentage AE's naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot week 25

De snelheid was het aantal bijwerkingen ten opzichte van het aantal toegediende infusies. Inclusief alle AE's die zich gedurende de gehele onderzoeksperiode hebben voorgedaan.

Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.
Voor de duur van het onderzoek, tot week 25
Aantal patiënten met reacties op de lokale/injectieplaats
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot week 25
Alle bijwerkingen die voortkomen uit lokale/injectieplaatsreacties.
Voor de duur van het onderzoek, tot week 25
Aantal patiënten met klinisch relevante veranderingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
Laboratoriumparameters omvatten parameters voor hematologie, serumchemie en urineonderzoek.
Basislijn tot week 25
Aantal patiënten met klinisch relevante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
Vitale functies omvatten hartslag, systolische bloeddruk, diastolische bloeddruk en lichaamstemperatuur.
Basislijn tot week 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Matthias Sturzenegger, MD, Inselspital, University Hospital of Bern
  • Hoofdonderzoeker: Bernd Kieseier, MD, Neurologische Klinik, Heinrich-Heine-University, Düsseldorf
  • Hoofdonderzoeker: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Siraj Misbah, MD, Dept. Clinical Immunology, Oxford Radcliffe Hospitals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

19 juni 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 augustus 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2013

Laatst geverifieerd

1 juni 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1464
  • ZLB06_006CR (Andere identificatie: CSL Behring)
  • 2007-000710-37 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren