En undersøgelse af oprensede humane antistoffer administreret subkutant til patienter med multifokal motorisk neuropati (MMN)

Eksperimentel: Vivaglobin

Vivaglobin® er en 16 % (160 mg/ml) flydende formulering af humant normalt immunglobulin til subkutan infusion. Forsøgspersonerne vil modtage ugentlige infusioner af Vivaglobin® i en ugentlig dosis beregnet ud fra tidligere intravenøs immunglobulinbehandling (mellem 0,1 til 0,5 g/kg legemsvægt pr. uge).

Biologisk: Vivaglobin

Andre navne:

• Humant normalt immunglobulin

Skift fra baseline til uge 24 i muskelstyrke

Ændringen i Medical Research Council (MRC) score blev bestemt i uge 24 sammenlignet med baseline ved hjælp af beskrivende statistik og ikke-parametriske, tosidede 95 % konfidensintervaller baseret på Hodges-Lehmann metoden. Data for et af de otte forsøgspersoner var fra uge 13, da data fra uge 24 ikke var tilgængelige.

200-point MRC-sumscore er summen af ​​score for 20 bilaterale (venstre og højre side) muskelgrupper, hver vurderet mellem 0 (ingen bevægelse) til 5 (normal bevægelse/kraft). En højere MRC-sumscore indikerer større muskelsammentrækning/lembevægelse. Positive værdier for ændring i MRC-sumscore indikerer forbedring, med en mere positiv værdi, der indikerer større muskelkontraktion/lembevægelse sammenlignet med værdien ved baseline.

Gennemsnitlig MRC-score ved baseline og uge 24

200-point MRC-sumscore er summen af ​​score for 20 bilaterale (venstre og højre side) muskelgrupper, hver vurderet mellem 0 (ingen bevægelse) til 5 (normal bevægelse/kraft). En højere MRC-sumscore indikerer større muskelsammentrækning/lembevægelse.

Skift fra baseline til uge 24 i handicap

Ændringen i handicapscore blev bestemt i uge 24 sammenlignet med baseline ved hjælp af beskrivende statistik og ikke-parametriske tosidede 95 % konfidensintervaller baseret på Hodges-Lehmann-metoden. Data for et af de otte forsøgspersoner var fra uge 13, da data fra uge 24 ikke var tilgængelige.

Invaliditet blev målt ved hjælp af en modificeret Guy's Neurological Disability Scale, som omfatter underskalaer for handicap i øvre og nedre ekstremiteter. Begge underskalaer omfatter 6 grader, nummereret fra 0 (ingen problemer med overekstremiteterne/gang påvirkes ikke) til 5 (kan ikke bruge nogen af ​​armene til nogen målrettede bevægelser/bruger normalt kørestol indendørs). Invaliditetsscoren beregnes som summen af ​​begge underskalaer, hvilket resulterer i en score fra 0 til 10. En højere handicapscore indikerer større handicap. Negative værdier for ændring i handicapscore indikerer forbedring, hvor en mere negativ værdi indikerer større forbedring sammenlignet med værdien ved baseline.

Gennemsnitlig handicapscore ved baseline og uge 24

Invaliditet blev målt ved hjælp af en modificeret Guy's Neurological Disability Scale, som omfatter underskalaer for handicap i øvre og nedre ekstremiteter. Begge underskalaer omfatter 6 grader, nummereret fra 0 (ingen problemer med overekstremiteterne/gang påvirkes ikke) til 5 (kan ikke bruge nogen af ​​armene til nogen målrettede bevægelser/bruger normalt kørestol indendørs). Invaliditetsscoren beregnes som summen af ​​begge underskalaer, hvilket resulterer i en score fra 0 til 10. En højere handicapscore indikerer større handicap.

Skift fra baseline til færdiggørelsesbesøget i motorfunktion

Ændringen i motorisk funktion blev bestemt ved afslutningsbesøget sammenlignet med baseline ved hjælp af beskrivende statistik og ikke-parametriske tosidede 95 % konfidensintervaller baseret på Hodges-Lehmann-metoden.

For hver patient blev fire specifikke opgaver defineret i henhold til hans/hendes svækkede muskelgruppe. Patienten skulle bedømme hver af opgaverne på en 5-trins skala fra 0 (normal funktion) til 4 (ikke muligt). Den samlede motorfunktionsscore blev beregnet som summen af ​​de 4 karakterer, hvilket resulterede i en score fra 0 (optimal) til 16 (dårligst). Baseline motorfunktionsscore blev beregnet som gennemsnittet af patientens vurderinger ved screening og uge 1. Negative værdier for ændring i motorisk funktionsscore indikerer forbedring, hvor en mere negativ værdi indikerer større forbedring sammenlignet med værdien ved baseline.

Gennemsnitlig motorfunktionsscore ved screening og uge 25

For hver patient blev fire specifikke opgaver defineret i henhold til hans/hendes svækkede muskelgruppe. Patienten skulle bedømme hver af opgaverne på en 5-trins skala fra 0 (normal funktion) til 4 (ikke muligt). Den samlede motorfunktionsscore blev beregnet som summen af ​​de 4 karakterer, hvilket resulterede i en score fra 0 (optimal) til 16 (dårligst).

Sundhedsrelateret livskvalitet ved baseline og uge 25

Vurderet vha. spørgeskema om patienters tilfredshed med aktuel immunglobulin G (IgG) behandling, behandling i hjemmet og behandling på hospitalet/lægekontoret. Spørgsmålene blev besvaret ved at vælge et tal mellem 1 (ekstremt god) og 7 (ekstremt dårlig).

Bemærk: Ingen patienter fik IgG-behandling på hospitalet/lægekontoret i uge 25.

Behandlingstilfredshed ved baseline og uge 25

Behandlingstilfredsheden blev vurderet ved hjælp af Life Quality Index, som omfatter 15 punkter vurderet på en 7-trins skala (1 = dårligste vurdering, 7 = bedste vurdering) med en mulig maksimal score på 105. Den højeste score angiver den højeste tilfredshed med behandlingens indvirkning på sociale faktorer. De 15 punkter blev opsummeret i 4 skalaer: behandlingsinterferens, terapirelaterede problemer, terapiindstillinger og behandlingsomkostninger. De rå scorer for disse skalaer blev transformeret til en score fra 0 til 100, hvor 100 er den bedst opnåelige score.

Overordnet helbredsstatus ved baseline og uge 25

Overordnet helbredsstatus blev vurderet ved hjælp af en visuel analog skala (VAS). Patienterne blev bedt om at vurdere deres generelle helbredsstatus ved at placere et mærke på en 100 mm VAS, hvor 0 er den værst tænkelige tilstand og 100 er den bedst tænkelige tilstand.

Antal patienter med bivirkninger (AE'er) efter sværhedsgrad og slægtskab

Inkluderede alle AE'er, der opstod i hele undersøgelsesperioden.

Mild AE: Interfererede ikke med rutineaktiviteter; Moderat AE: Interfererer noget med rutineaktiviteter; Alvorlig AE: Umuligt at udføre rutinemæssige aktiviteter.

Hyppighed af AE'er efter sværhedsgrad og slægtskab

Raten var antallet af AE'er over antallet af administrerede infusioner. Inkluderede alle AE'er, der opstod i hele undersøgelsesperioden.

Mild AE: Interfererede ikke med rutineaktiviteter; Moderat AE: Interfererer noget med rutineaktiviteter; Alvorlig AE: Umuligt at udføre rutinemæssige aktiviteter.

Antal patienter med lokale reaktioner/reaktioner på injektionsstedet

Alle AE'er som følge af lokale reaktioner/reaktioner på injektionsstedet.

Antal patienter med klinisk relevante ændringer i laboratorieparametre

Laboratorieparametre omfattede hæmatologi, serumkemi og urinanalyseparametre.

Antal patienter med klinisk relevante ændringer i vitale tegn

Vitale tegn omfattede hjertefrekvens, systolisk blodtryk, diastolisk blodtryk og kropstemperatur.