Une étude d'anticorps humains purifiés administrés par voie sous-cutanée à des patients atteints de neuropathie motrice multifocale (MMN)

Expérimental: Vivaglobine

Vivaglobin® est une formulation liquide à 16 % (160 mg/mL) d'immunoglobuline humaine normale pour perfusion sous-cutanée. Les sujets recevront des perfusions hebdomadaires de Vivaglobin® à une dose hebdomadaire calculée en fonction du traitement antérieur par immunoglobuline intraveineuse (entre 0,1 et 0,5 g/kg de poids corporel par semaine).

Biologique: Vivaglobine

Autres noms:

• Immunoglobuline humaine normale

Changement de la ligne de base à la semaine 24 de la force musculaire

La variation du score du Medical Research Council (MRC) a été déterminée à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale à l'aide de statistiques descriptives et d'intervalles de confiance non paramétriques à 95 % basés sur la méthode de Hodges-Lehmann. Les données pour l'un des huit sujets provenaient de la semaine 13, car les données de la semaine 24 n'étaient pas disponibles.

Le score de somme MRC de 200 points est la somme des scores de 20 groupes musculaires bilatéraux (côtés gauche et droit), chacun noté entre 0 (pas de mouvement) et 5 (mouvement/puissance normaux). Un score de somme MRC plus élevé indique une plus grande contraction musculaire/mouvement des membres. Des valeurs positives pour le changement du score total du MRC indiquent une amélioration, une valeur plus positive indiquant une plus grande contraction musculaire/mouvement des membres par rapport à la valeur initiale.

Score MRC global moyen au départ et à la semaine 24

Le score de somme MRC de 200 points est la somme des scores de 20 groupes musculaires bilatéraux (côtés gauche et droit), chacun noté entre 0 (pas de mouvement) et 5 (mouvement/puissance normaux). Un score de somme MRC plus élevé indique une plus grande contraction musculaire/mouvement des membres.

Changement de la ligne de base à la semaine 24 en cas d'invalidité

Le changement du score d'incapacité a été déterminé à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale à l'aide de statistiques descriptives et d'intervalles de confiance bilatéraux non paramétriques à 95 % basés sur la méthode de Hodges-Lehmann. Les données pour l'un des huit sujets provenaient de la semaine 13, car les données de la semaine 24 n'étaient pas disponibles.

L'incapacité a été mesurée à l'aide d'une échelle d'incapacité neurologique de Guy modifiée, qui comprend des sous-échelles pour l'incapacité des membres supérieurs et inférieurs. Les deux sous-échelles comprennent 6 niveaux, numérotés de 0 (pas de problème de membre supérieur/la marche n'est pas affectée) à 5 (incapable d'utiliser l'un ou l'autre bras pour des mouvements délibérés/utilise généralement un fauteuil roulant à l'intérieur). Le score d'incapacité est calculé comme la somme des deux sous-échelles, ce qui donne un score allant de 0 à 10. Un score d'incapacité plus élevé indique une incapacité plus importante. Des valeurs négatives pour le changement du score d'incapacité indiquent une amélioration, une valeur plus négative indiquant une amélioration plus importante par rapport à la valeur initiale.

Score moyen d'incapacité au départ et à la semaine 24

L'incapacité a été mesurée à l'aide d'une échelle d'incapacité neurologique de Guy modifiée, qui comprend des sous-échelles pour l'incapacité des membres supérieurs et inférieurs. Les deux sous-échelles comprennent 6 niveaux, numérotés de 0 (pas de problème de membre supérieur/la marche n'est pas affectée) à 5 (incapable d'utiliser l'un ou l'autre bras pour des mouvements délibérés/utilise généralement un fauteuil roulant à l'intérieur). Le score d'incapacité est calculé comme la somme des deux sous-échelles, ce qui donne un score allant de 0 à 10. Un score d'incapacité plus élevé indique une incapacité plus importante.

Passage de la visite de référence à la visite de fin de la fonction motrice

Le changement de la fonction motrice a été déterminé lors de la visite de fin par rapport à la ligne de base à l'aide de statistiques descriptives et d'intervalles de confiance bilatéraux non paramétriques à 95 % basés sur la méthode de Hodges-Lehmann.

Pour chaque patient, quatre tâches spécifiques ont été définies en fonction de son groupe musculaire affaibli. Le patient devait noter chacune des tâches sur une échelle de 5 points allant de 0 (fonctionnement normal) à 4 (impossible). Le score global de la fonction motrice a été calculé comme la somme des 4 notes, résultant en un score allant de 0 (optimal) à 16 (pire). Le score de la fonction motrice de base a été calculé comme la moyenne des évaluations du patient lors du dépistage et de la semaine 1. Des valeurs négatives pour le changement du score de la fonction motrice indiquent une amélioration, une valeur plus négative indiquant une amélioration plus importante par rapport à la valeur initiale.

Score moyen de la fonction motrice au dépistage et à la semaine 25

Pour chaque patient, quatre tâches spécifiques ont été définies en fonction de son groupe musculaire affaibli. Le patient devait noter chacune des tâches sur une échelle de 5 points allant de 0 (fonctionnement normal) à 4 (impossible). Le score global de la fonction motrice a été calculé comme la somme des 4 notes, résultant en un score allant de 0 (optimal) à 16 (pire).

Qualité de vie liée à la santé au départ et à la semaine 25

Évalué à l'aide d'un questionnaire sur la satisfaction des patients concernant le traitement actuel par immunoglobuline G (IgG), le traitement à domicile et le traitement à l'hôpital/au cabinet du médecin. On répondait aux questions en choisissant un nombre entre 1 (extrêmement bon) et 7 (extrêmement mauvais).

Remarque : Aucun patient n'a reçu de traitement IgG à l'hôpital/au cabinet du médecin à la semaine 25.

Satisfaction au traitement au départ et à la semaine 25

La satisfaction du traitement a été évaluée à l'aide de l'indice de qualité de vie, qui comprend 15 éléments notés sur une échelle de 7 points (1 = pire note, 7 = meilleure note) avec un score maximum possible de 105. Le score le plus élevé indique la plus grande satisfaction quant à l'impact du traitement sur les facteurs sociaux. Les 15 items ont été résumés en 4 échelles : interférence du traitement, problèmes liés au traitement, cadre du traitement et coûts du traitement. Les scores bruts de ces échelles ont été transformés en un score allant de 0 à 100, 100 étant le meilleur score atteignable.

État de santé général au départ et à la semaine 25

L'état de santé général a été évalué à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA). Les patients ont été invités à évaluer leur état de santé général en plaçant une marque sur une EVA de 100 mm, 0 étant le pire état imaginable et 100 étant le meilleur état imaginable.

Nombre de patients présentant des événements indésirables (EI) par gravité et lien

Inclut tous les EI survenus pendant toute la période d'étude.

EI léger : n'a pas interféré avec les activités de routine ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Taux d'EI par gravité et lien

Le taux était le nombre d'EI par rapport au nombre de perfusions administrées. Inclut tous les EI survenus pendant toute la période d'étude.

EI léger : n'a pas interféré avec les activités de routine ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Nombre de patients présentant des réactions locales/au site d'injection

Tous les EI résultant de réactions locales/au site d'injection.

Nombre de patients présentant des modifications cliniquement pertinentes des paramètres de laboratoire

Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie, la chimie du sérum et les paramètres d'analyse d'urine.

Nombre de patients présentant des modifications cliniquement pertinentes des signes vitaux

Les signes vitaux comprenaient la fréquence cardiaque, la pression artérielle systolique, la pression artérielle diastolique et la température corporelle.