幹細胞移植を受ける若い患者における化学療法および/または放射線療法によって引き起こされる口腔粘膜炎の予防におけるパリフェルミン

主な目的:

I. 小児患者にコンディショニングの3日前と自家造血幹細胞移植または同種異系造血幹細胞移植（HSCT）の3日後に投与されたパリフェルミンとプラセボが、WHOグレード3または4の口腔粘膜炎の発生率の減少と関連するかどうかを比較する。

第二の目的:

I. パリフェルミンの安全性と忍容性を評価する。 II. 疾患の転帰と生存に対するパリフェルミンの長期的な影響を評価する。

Ⅲ． これらのレジメンで治療された患者における非経口オピオイド鎮痛薬（モルヒネ同等物）の使用の発生率、総用量、および使用期間、および完全非経口栄養（TPN）投与の発生率と期間を比較する。

IV. これらのレジメンで治療された患者における発熱性好中球減少症と浸潤性細菌感染症の発生率を比較する。

第三の目標:

I. パリフェルミンとプラセボが、移植片対宿主病（GVHD）の予防としてメトトレキサートを受けている同種HSCT小児患者におけるWHOグレード3または4の口腔粘膜炎の発生率を減少させるかどうかを決定する。

II. パリフェルミンとプラセボが同種HSCT後の急性および慢性GVHDを軽減するかどうかを判定する。

Ⅲ． これらのレジメンで治療を受けた小児患者における医療利用（入院期間、抗生物質、TPN、経鼻胃、経鼻空腸、胃瘻造設による経腸栄養、血液製剤の投与）について説明する。

概要: これは多施設共同研究です。 患者は、年齢（1～2歳 vs 3～11歳 vs 12～16歳）、造血幹細胞移植（HSCT）の種類（自家移植 vs 同種移植）、前処置療法（全身照射[TBI]またはメルファランのいずれか）に従って層別化されます。 vsTBIもメルファランもなし）。 患者は 2 つの治療群のうち 1 つにランダムに割り当てられます。

ARM I: 患者は、許容できない毒性がない場合、化学療法および/または放射線療法の前に、パリフェルミン IV を 1 日 1 回 3 日間投与されます。 次に、患者は自家または同種HSCT後0日目、1日目、2日目にパリフェルミンのIV投与を受けます。

ARM II: 患者は、許容できない毒性がない場合、化学療法および/または放射線療法の前に、プラセボの IV を 1 日 1 回 3 日間投与されます。 次に、患者は自家または同種HSCT後0日目、1日目、2日目にプラセボのIV投与を受けます。

パリフェルミンの免疫原性を評価するために、HSCT のベースライン、32 日後、および 100 日後に血液サンプルを収集します。 口腔粘膜炎はベースラインで、HSCT の 8 日前から 32 日間毎日、または口腔粘膜炎が解消するまで、WHO 粘膜炎スケール、口腔粘膜炎評価スケール (OMAS)、修正ウォルシュ粘膜炎スケール、口腔粘膜炎毎日質問票 (OMDQ) によって評価されます。 )、および痛みのカテゴリー評価スケール。

HSCT の完了後、患者は最長 10 年間定期的に追跡されます。