줄기 세포 이식을 받는 젊은 환자의 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 인한 구강 점막염 예방에 있어 팔리페르민

기본 목표:

I. 컨디셔닝 3일 전 및 자가 또는 동종이계 조혈모세포이식(HSCT) 3일 후 소아 환자에게 투여된 팔리페르민 대 위약이 WHO 등급 3 또는 4 구강 점막염 발생률 감소와 관련이 있는지 비교하기 위해.

2차 목표:

I. 팔리페르민의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함. II. 질병 결과 및 생존에 대한 팔리페르민의 장기적 효과를 평가합니다.

III. 비경구적 오피오이드 진통제(모르핀 등가물) 사용의 발생률, 총 용량 및 기간, 이러한 요법으로 치료받은 환자에서 전체 비경구 영양(TPN) 투여의 발생률 및 기간을 비교합니다.

IV. 이러한 요법으로 치료받은 환자에서 열성 호중구 감소증 및 침습성 세균 감염의 발생률을 비교합니다.

3차 목표:

I. 팔리페르민 대 위약이 이식편대숙주병(GVHD) 예방으로 메토트렉세이트를 투여받은 동종이계 조혈모세포이식 소아 환자에서 WHO 3등급 또는 4등급 구강 점막염의 발생률을 감소시키는지 여부를 결정하기 위해.

II. 팔리페르민 대 위약이 동종이계 조혈모세포이식 후 급성 및 만성 GVHD를 감소시키는지 여부를 확인합니다.

III. 이러한 요법으로 치료받은 소아 환자의 건강 관리 이용(입원 기간 및 항생제, TPN, 비위, 비공장 또는 위루 투여 경장 영양 및 혈액 제품의 투여)을 설명합니다.

개요: 이것은 다기관 연구입니다. 환자는 연령(1~2세, 3~11세, 12~16세), 조혈모세포이식(HSCT) 유형(자가 대 동종이계), 컨디셔닝 요법(전신 방사선 조사[TBI] 또는 멜팔란 요법)에 따라 계층화됩니다. 대 TBI도 멜팔란도 아님). 환자는 2개의 치료군 중 1개로 무작위 배정됩니다.

ARM I: 허용할 수 없는 독성이 없는 환자는 화학 요법 및/또는 방사선 요법 전에 3일 동안 1일 1회 팔리페르민 IV를 투여받습니다. 그런 다음 환자는 자가 또는 동종 조혈 모세포 이식 후 0일, 1일 및 2일에 팔리페르민 IV를 투여받습니다.

ARM II: 환자는 허용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 화학 요법 및/또는 방사선 요법 전에 3일 동안 매일 1회 위약 IV를 받습니다. 그런 다음 환자는 자가 또는 동종 조혈 모세포 이식 후 0일, 1일 및 2일에 위약 IV를 받습니다.

팔리페르민의 면역원성을 평가하기 위해 HSCT 후 기준선, 32일 및 100일에 혈액 샘플을 수집합니다. 구강 점막염은 기준선에서, HSCT 전 8일 및 후 32일 동안 매일 또는 구강 점막염이 WHO 점막염 척도, 구강 점막염 평가 척도(OMAS), 수정 월시 점막염 척도, 구강 점막염 일일 설문지(OMDQ)에 의해 해결될 때까지 평가됩니다. ) 및 통증 범주 등급 척도.

HSCT 완료 후 환자는 최대 10년 동안 주기적으로 추적됩니다.